ダイヤモンドブラックファン貧血の治療

包含基準:

幼少期に網状赤血球減少症を伴う低再生性貧血を特徴とする DBA の診断、および骨髄中の赤血球前駆体の減少または欠如。

ステロイドの失敗またはステロイドの副作用に対する不耐性による輸血依存。

-同種移植の不適格または拒否。

3 歳から 75 歳まで。

除外基準:

血清クレアチニンが正常の2倍以上、またはクレアチニンクリアランスが正常の50%未満。

SGPTまたはSGOTが通常の5倍以上。

てんかんの病歴（小児期の熱性けいれん以外のけいれん）。

-現在の妊娠中または月経中の場合は経口避妊薬を服用したくない.

ファンコニ貧血の陽性ジエポキシブタン（DEB）検査。

HIV陽性。

患者、または未成年者の場合は、患者の責任を負う親または保護者によるインフォームドコンセントに署名できない、または署名する意思がない。

根底にある臓器不全および/またはカルノフスキーパフォーマンスステータスが1未満の患者。

-アンドロゲン、1日あたり10 mgを超えるプレドニゾン、成長因子、またはプロトコル登録から1か月以内のその他の免疫抑制療法による治療。

ベータアドレナリン遮断薬による継続的な治療。

-ATGおよび同時CSAによる以前の治療。 研究登録の1年以上前であれば、いずれかの薬物単独による以前の治療は許容されます。