Tratamiento médico para la anemia de Diamond Blackfan
Tratamiento de la anemia de Diamond Blackfan con globulina antitimocítica y ciclosporina A
La anemia de Diamond Blackfan (DBA) es una afección en la que la médula ósea está subdesarrollada. DBA se considera una enfermedad congénita, lo que significa que los pacientes nacen con ella. En DBA hay una falta de células que dan lugar a glóbulos rojos. Los demás elementos producidos en la médula ósea, como los glóbulos blancos y las plaquetas, son normales.
Los tratamientos estándar utilizados para este trastorno, como los esteroides y los trasplantes de médula ósea, se asocian con fallas, recaídas, efectos secundarios, aumento de la morbilidad e incluso la muerte. Se han utilizado dos fármacos, la globulina antitimocítica (ATG) y la ciclosporina para tratar la DBA, pero solo han proporcionado respuestas ocasionales. Ningún estudio ha combinado nunca estos dos fármacos para el tratamiento de DBA.
Este estudio está diseñado para explorar el uso combinado de ATG y ciclosporina como un enfoque racional para el tratamiento de DBA.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
El diagnóstico de DBA se caracteriza por una anemia hiporregenerativa que se presenta en la primera infancia con reticulocitopenia y precursores eritroides bajos o ausentes en la médula ósea.
Dependencia de transfusiones debido a falla de esteroides o intolerancia a los efectos secundarios de los esteroides.
No es elegible para un trasplante alogénico o lo rechaza.
De 3 a 75 años.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
Creatinina sérica superior a 2 veces lo normal o una depuración de creatinina inferior al 50% de lo normal.
SGPT o SGOT superior a 5 veces lo normal.
Antecedentes de epilepsia (cualquier convulsión además de las convulsiones febriles infantiles).
Embarazo actual o falta de voluntad para tomar anticonceptivos orales si está menstruando.
Prueba de diepoxibutano (DEB) positiva para anemia de Fanconi.
positividad del VIH.
Incapacidad o falta de voluntad para firmar un consentimiento informado, ya sea por el paciente, o en el caso de un menor, por el padre o tutor responsable del paciente.
Insuficiencia orgánica subyacente y/o aquellos con un estado funcional de Karnofsky inferior a 1.
Tratamiento con andrógenos, prednisona superior a 10 mg/día, factores de crecimiento u otras terapias inmunosupresoras en el plazo de un mes desde la entrada en el protocolo.
Tratamiento en curso con fármacos bloqueantes beta-adrenérgicos.
Tratamiento previo con ATG y CSA concurrente. El tratamiento previo con cualquiera de los medicamentos solos es aceptable si es mayor de un año antes del ingreso al estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Ball SE, McGuckin CP, Jenkins G, Gordon-Smith EC. Diamond-Blackfan anaemia in the U.K.: analysis of 80 cases from a 20-year birth cohort. Br J Haematol. 1996 Sep;94(4):645-53. doi: 10.1046/j.1365-2141.1996.d01-1839.x.
- Casadevall N, Croisille L, Auffray I, Tchernia G, Coulombel L. Age-related alterations in erythroid and granulopoietic progenitors in Diamond-Blackfan anaemia. Br J Haematol. 1994 Jun;87(2):369-75. doi: 10.1111/j.1365-2141.1994.tb04924.x.
- Halperin DS, Freedman MH. Diamond-blackfan anemia: etiology, pathophysiology, and treatment. Am J Pediatr Hematol Oncol. 1989 Winter;11(4):380-94.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
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- Enfermedades urológicas
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- Anemia Hipoplásica Congénita
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- Aplasia de glóbulos rojos, pura
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- Anemia
- Síndrome de Fanconi
- Anemia de Fanconi
- Anemia, Diamond-Blackfan
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes dermatológicos
- Agentes antifúngicos
- Inhibidores de calcineurina
- Suero Antilinfocito
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Otros números de identificación del estudio
- 980144
- 98-H-0144
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