Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Medisinsk behandling for Diamond Blackfan-anemi

3. mars 2008 oppdatert av: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Behandling av Diamond Blackfan-anemi med antitymocyttglobulin og cyklosporin A

Diamond Blackfan anemi (DBA) er en tilstand der benmargen er underutviklet. DBA regnes som en medfødt sykdom, noe som betyr at pasienter er født med den. I DBA er det mangel på celler som gir opphav til røde blodlegemer. De andre elementene som produseres i benmargen, som hvite blodceller og blodplater, er normale.

Standardbehandlinger som brukes for denne lidelsen som steroider og benmargstransplantasjoner er assosiert med svikt, tilbakefall, bivirkninger, økt sykelighet og til og med død. To medikamenter, antitymocyttglobulin (ATG) og ciklosporin har blitt brukt til å behandle DBA, men har bare gitt sporadiske responser. Ingen studie har noen gang kombinert disse to legemidlene for behandling av DBA.

Denne studien er designet for å utforske den kombinerte bruken av ATG og ciklosporin som en rasjonell tilnærming til behandling av DBA.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Diamond Blackfan-anemi (DBA) er en konstitusjonell ren rødcelleaplasi av ukjent etiologi. Det er laboratoriebevis for en immunmekanisme, og de fleste pasienter reagerer på kortikosteroider. Imidlertid er tilbakefalls- og feilraten høy, og kortikosteroider er assosiert med mange kort- og langsiktige bivirkninger. Pasienter som ikke responderer eller som ikke tåler kortikosteroider, krever livslang transfusjon av røde blodlegemer og jernkeleringsterapi. Allogen benmargstransplantasjon er et alternativ for de med en relatert histokompatibel donor, men denne prosedyren er assosiert med høy dødelighet og sykelighet. Andre terapier har blitt prøvd uten generell suksess. Sporadiske responser på enten ATG eller ciklosporin er rapportert, men ingen studie har brukt både ATG og ciklosporin. Ved andre blod-/benmargssykdommer av immunetiologi har disse stoffene synergistiske effekter. Vi foreslår en fase II-studie for å utforske kombinert bruk av ATG og ciklosporin som en rasjonell tilnærming til behandling av Diamond Blackfan-anemi.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

INKLUSJONSKRITERIER:

Diagnose av DBA som karakterisert ved en hyporegenerativ anemi som presenteres i tidlig barndom med retikulocytopeni, og lave eller fraværende erytroide forløpere i benmargen.

Transfusjonsavhengighet på grunn av steroidsvikt eller intoleranse for steroidbivirkninger.

Ikke kvalifisert for eller avslå en allogen transplantasjon.

Alder 3 til 75.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

Serumkreatinin større enn 2 ganger normal eller kreatininclearance mindre enn 50 % normal.

SGPT eller SGOT større enn 5 ganger normalen.

Anamnese med epilepsi (alle anfall i tillegg til feberkramper i barndommen).

Nåværende graviditet eller manglende vilje til å ta p-piller ved menstruasjon.

Positiv diepoksybutan (DEB) test for Fanconi-anemi.

HIV-positivitet.

Manglende evne eller vilje til å signere et informert samtykke, enten av pasienten, eller i tilfelle av en mindreårig, av forelder eller verge som er ansvarlig for pasienten.

Underliggende organsvikt og/eller de med Karnofsky ytelsesstatus på mindre enn 1.

Behandling med androgener, prednison større enn 10 mg/dag, vekstfaktorer eller andre immunsuppressive terapier innen én måned etter innføring av protokollen.

Pågående behandling med beta-adrenerge blokkerende legemidler.

Tidligere behandling med ATG og samtidig CSA. Tidligere behandling med begge legemidlene alene er akseptabelt hvis mer enn ett år før studiestart.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 1998

Studiet fullført

1. juli 2005

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. november 1999

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. november 1999

Først lagt ut (Anslag)

4. november 1999

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

4. mars 2008

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2008

Sist bekreftet

1. juli 2005

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 980144
  • 98-H-0144

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Antitymocyttglobulin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mongolia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere