Lékařské ošetření Diamond Blackfan Anémie
Léčba Diamond Blackfan anémie s antithymocytárním globulinem a cyklosporinem A
Diamond Blackfan anémie (DBA) je stav, při kterém je kostní dřeň nedostatečně vyvinutá. DBA je považována za vrozenou chorobu, což znamená, že se s ní pacienti rodí. V DBA je nedostatek buněk, které dávají vzniknout červeným krvinkám. Ostatní prvky produkované v kostní dřeni, jako jsou bílé krvinky a krevní destičky, jsou normální.
Standardní léčby používané pro tuto poruchu, jako jsou steroidy a transplantace kostní dřeně, jsou spojeny se selháním, relapsem, vedlejšími účinky, zvýšenou nemocností a dokonce smrtí. K léčbě DBA byly použity dva léky, antithymocytový globulin (ATG) a cyklosporin, ale poskytovaly pouze příležitostné odpovědi. Žádná studie nikdy nekombinovala tyto dva léky pro léčbu DBA.
Tato studie je navržena tak, aby prozkoumala kombinované použití ATG a cyklosporinu jako racionálního přístupu k léčbě DBA.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Typ studie
Zápis
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
Diagnóza DBA charakterizovaná hyporegenerativní anémií projevující se v raném dětství s retikulocytopenií a nízkými nebo chybějícími erytroidními prekurzory v kostní dřeni.
Závislost na transfuzi kvůli selhání steroidů nebo nesnášenlivosti vedlejších účinků steroidů.
Nezpůsobilý nebo odmítá alogenní transplantaci.
Věk od 3 do 75 let.
KRITÉRIA VYLOUČENÍ:
Sérový kreatinin vyšší než 2krát normální nebo clearance kreatininu nižší než 50 % normálu.
SGPT nebo SGOT větší než 5krát normální.
Anamnéza epilepsie (jakékoli záchvaty kromě dětských febrilních křečí).
Současné těhotenství nebo neochota užívat perorální antikoncepci v případě menstruace.
Pozitivní test diepoxybutanu (DEB) na Fanconiho anémii.
HIV pozitivita.
Neschopnost nebo neochota podepsat informovaný souhlas buď ze strany pacienta, nebo v případě nezletilého rodiče nebo opatrovníka odpovědného za pacienta.
Základní orgánové selhání a/nebo osoby se statusem Karnofského výkonnosti nižším než 1.
Léčba androgeny, prednisonem vyšším než 10 mg/den, růstovými faktory nebo jinými imunosupresivními terapiemi do jednoho měsíce od vstupu do protokolu.
Pokračující léčba beta-adrenergními blokátory.
Předchozí léčba ATG a souběžná CSA. Předchozí léčba buď samotným lékem je přijatelná, pokud je delší než jeden rok před vstupem do studie.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Ball SE, McGuckin CP, Jenkins G, Gordon-Smith EC. Diamond-Blackfan anaemia in the U.K.: analysis of 80 cases from a 20-year birth cohort. Br J Haematol. 1996 Sep;94(4):645-53. doi: 10.1046/j.1365-2141.1996.d01-1839.x.
- Casadevall N, Croisille L, Auffray I, Tchernia G, Coulombel L. Age-related alterations in erythroid and granulopoietic progenitors in Diamond-Blackfan anaemia. Br J Haematol. 1994 Jun;87(2):369-75. doi: 10.1111/j.1365-2141.1994.tb04924.x.
- Halperin DS, Freedman MH. Diamond-blackfan anemia: etiology, pathophysiology, and treatment. Am J Pediatr Hematol Oncol. 1989 Winter;11(4):380-94.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Dokončení studie
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění ledvin
- Urologická onemocnění
- Nemoci kostní dřeně
- Genetické choroby, vrozené
- Poruchy opravy DNA-nedostatek
- Anémie, hypoplastická, vrozená
- Anémie, Aplastic
- Vrozené syndromy selhání kostní dřeně
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Renální tubulární transport, vrozené chyby
- Aplazie červených krvinek, čistá
- Hematologická onemocnění
- Anémie
- Fanconiho syndrom
- Fanconiho anémie
- Anémie, Diamond-Blackfan
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Inhibitory enzymů
- Antirevmatika
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Dermatologická činidla
- Antifungální látky
- Inhibitory kalcineurinu
- Antilymfocytární sérum
- Cyklosporin
- Cyklosporiny
Další identifikační čísla studie
- 980144
- 98-H-0144
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .