Diamond Blackfan 贫血的药物治疗

纳入标准：

DBA 的诊断特征为儿童早期出现的低再生性贫血伴网织红细胞减少症，以及骨髓中红系前体细胞含量低或缺失。

由于类固醇失败或对类固醇副作用的不耐受而导致输血依赖。

不符合或拒绝同种异体移植。

3 至 75 岁。

排除标准：

血清肌酐大于正常值的 2 倍或肌酐清除率低于正常值的 50%。

SGPT 或 SGOT 大于正常值的 5 倍。

癫痫病史（除儿童热性惊厥外的任何癫痫发作）。

当前怀孕或不愿在月经期间服用口服避孕药。

范可尼贫血的二环氧丁烷 (DEB) 试验呈阳性。

艾滋病毒阳性。

患者无法或不愿签署知情同意书，如果是未成年人，则由对患者负责的父母或监护人签署。

潜在器官衰竭和/或 Karnofsky 性能状态低于 1 的器官衰竭。

在进入协议后一个月内使用雄激素、大于 10 mg/天的泼尼松、生长因子或其他免疫抑制疗法进行治疗。

持续使用 β-肾上腺素能阻断药物进行治疗。

既往接受过 ATG 治疗并同时接受过 CSA。 如果在进入研究之前超过一年，以前单独使用任何一种药物的治疗是可以接受的。