Tipifarnib w leczeniu pacjentów ze zwłóknieniem szpiku i metaplazją szpiku
Faza II badania R115777 w zwłóknieniu szpiku z metaplazją szpiku (MMM)
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
CELE NAJWAŻNIEJSZE:
I. Ocena odsetka odpowiedzi u pacjentów z MMM leczonych R115777. II. Ocena toksyczności R115777 u pacjentów z MMM.
CELE DODATKOWE:
I. Ocena korzyści terapii R115777 w łagodzeniu niedokrwistości związanej z chorobą u pacjentów z MMM.
II. Ocena korzyści R115777 w zmniejszaniu wyczuwalnej splenomegalii u pacjentów z MMM.
III. Aby ocenić wpływ R115777 na objawy hiperkataboliczne z MMM. IV. Ocena wpływu R115777 na patologiczny wzrost krążących komórek progenitorowych szpiku u pacjentów z MMM poprzez pomiar wyjściowy i pomiar po pierwszym cyklu.
V. Skorelowanie odpowiedzi/nawrotu z wrażliwością kolonii mieloidalnych in vitro na R115777 w czasie odpowiedzi lub nawrotu.
VI. Ocena wpływu R115777 na cechy histologiczne szpiku kostnego MMM, w tym osteosklerozę, zwłóknienie retikuliny i angiogenezę (poprzez seryjną ocenę gęstości mikronaczyń szpiku kostnego).
ZARYS: Jest to badanie wieloośrodkowe.
Pacjenci otrzymują doustnie tipifarnib dwa razy dziennie w dniach 1-21. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 6 cykli w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.
Pacjentów obserwuje się co 3 miesiące do progresji choroby, a następnie co 6 miesięcy przez okres do 2 lat.
PRZEWIDYWANA LICZBA: Łącznie 18-35 pacjentów zostanie zgromadzonych do tego badania w ciągu 15 miesięcy.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzenie histopatologiczne (na trepanometrii i aspiracie szpiku kostnego) zwłóknienia szpiku z metaplazją szpiku przez patologa/hematologa w instytucji rejestrującej; do rozpoznania MMM zalicza się AMM (agnogenna metaplazja szpiku), PPMM (metaplazja szpiku po czerwienicy) i PTMM (metaplazja szpiku po trombocytemii); szpik kostny powinien wykazywać obecność zwłóknienia retikuliny, a rozmaz krwi obwodowej powinien wykazywać obecność leukoerytroblastozy i dakrocytozy
- Szpik kostny bez dowodów na inne stany związane z zwłóknieniem szpiku, takie jak rak z przerzutami, chłoniak, mielodysplazja, białaczka włochatokomórkowa, choroba komórek tucznych, ostra białaczka (w tym typ M7) lub ostre zwłóknienie szpiku
- Analiza chromosomów szpiku kostnego lub krwi obwodowej lub szpiku kostnego Fluorescencyjna hybrydyzacja in situ (FISH) wykazująca brak translokacji chromosomalnej t(9:22); uprzednia demonstracja jest wystarczająca do celów rejestracji
Co najmniej jedno z poniższych:
- Niedokrwistość potwierdzona stężeniem hemoglobiny < 10 g/dl
- Wyczuwalna hepato-splenomegalia
- ANC ≥ 750/mm^3
- PLT ≥ 100 000/mm^3
- Bilirubina całkowita (bezpośrednia, jeśli całkowita podwyższona) ≤ UNL
- Fosfataza alkaliczna =< 3 x UNL (chyba że jest uważana za wtórną do choroby)
- AspAT ≤ 2,5 x UNL
- Kreatynina =< 1,5 x UNL
- Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody
- Gotowość do przestrzegania harmonogramu powrotu do rejestrującej instytucji P2C (co miesiąc) w trakcie leczenia protokołowego
- Stan wydajności ECOG 0, 1 lub 2
Kryteria wyłączenia:
Każdy z poniższych schematów może być szkodliwy dla rozwijającego się płodu lub dziecka karmionego piersią:
- Kobiety w ciąży
- Kobiety karmiące piersią
- Mężczyźni lub kobiety w wieku rozrodczym lub ich partnerzy seksualni, którzy nie chcą stosować odpowiedniej antykoncepcji (prezerwatywy, diafragmy, pigułki antykoncepcyjne, zastrzyki, wkładka wewnątrzmaciczna [IUD], sterylizacja chirurgiczna, implanty podskórne lub abstynencja itp.)
- UWAGA: Wpływ środka(ów) na rozwijający się płód ludzki w zalecanej dawce terapeutycznej jest nieznany
- Stosowanie chemioterapii cytotoksycznej lub innych środków mielosupresyjnych w ciągu =< 2 tygodni przed włączeniem do badania
niekontrolowana współistniejąca choroba lub jakakolwiek choroba współistniejąca, która ograniczałaby zgodność z wymaganiami badania lub w przypadku której użycie R115777 jest uważane za potencjalnie szkodliwe; takie warunki obejmują między innymi:
- Trwająca lub aktywna infekcja
- Objawowa zastoinowa niewydolność serca
- Niestabilna dusznica bolesna
- Arytmia serca lub
- Choroba psychiczna/sytuacje społeczne
- Inne jednoczesne leczenie ukierunkowane na chorobę (w tym Talidomid) lub stosowanie erytropoetyny podczas włączenia do tego badania; takie środki należy odstawić w momencie lub przed rozpoczęciem badania
- Znana wrażliwość na chinolony
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ramię I
Pacjenci otrzymują doustnie tipifarnib dwa razy dziennie w dniach 1-21.
Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 6 cykli w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.
|
Badania korelacyjne
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Potwierdzona odpowiedź zdefiniowana jako obiektywny status całkowitej odpowiedzi (CR) lub częściowej odpowiedzi (PR) w 2 kolejnych ocenach w odstępie co najmniej 4 tygodni
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Przedziały ufności dla rzeczywistej proporcji sukcesu zostaną obliczone zgodnie z podejściem Duffy'ego i Santnera.
|
Do 2 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Czas od rejestracji do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, oceniany do 2 lat
|
Oszacowano metodą Kaplana-Meiera.
|
Czas od rejestracji do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, oceniany do 2 lat
|
|
Czas na progres
Ramy czasowe: Czas od rejestracji do czasu progresji oceniany do 2 lat
|
Oszacowano metodą Kaplana-Meiera.
|
Czas od rejestracji do czasu progresji oceniany do 2 lat
|
|
Czas trwania odpowiedzi
Ramy czasowe: Udokumentowana data całkowitej odpowiedzi do daty progresji (jeśli wystąpiła) lub do daty ostatniej wizyty kontrolnej (dla pacjentów bez progresji), oceniana do 2 lat
|
Udokumentowana data całkowitej odpowiedzi do daty progresji (jeśli wystąpiła) lub do daty ostatniej wizyty kontrolnej (dla pacjentów bez progresji), oceniana do 2 lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Ruben Mesa, Mayo Clinic
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Nowotwory
- Nowotwory według lokalizacji
- Choroby szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia mieloproliferacyjne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Zaburzenia płytek krwi
- Nowotwory szpiku kostnego
- Nowotwory hematologiczne
- Pierwotne zwłóknienie szpiku
- Trombocytoza
- Nadpłytkowość, niezbędna
- Czerwienica prawdziwa
- Czerwienica
- Metaplazja
- Środki przeciwnowotworowe
- Tipifarnib
Inne numery identyfikacyjne badania
- NCI-2012-02804
- N01CM17104 (Grant/umowa NIH USA)
- MC0184
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .