Randomizowana, kontrolowana próba ganaksolonu w niekontrolowanych napadach częściowych u dorosłych
17 lutego 2023 zaktualizowane przez: Marinus Pharmaceuticals
Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność ganaksolonu jako terapii uzupełniającej u dorosłych pacjentów z padaczką składającą się z niekontrolowanych napadów częściowych.
W badaniu zostanie oceniona skuteczność i bezpieczeństwo eksperymentalnego leku - ganaksolonu - na częstość napadów częściowych u dorosłych z padaczką przyjmujących maksymalnie 3 leki przeciwpadaczkowe (AED). W badaniu oceniana będzie również skuteczność ganaksolonu u kobiet z padaczką menstruacyjną.
Padaczka katameniczna odnosi się do związku między częstością napadów a cyklem miesiączkowym kobiety, gdzie liczba napadów wzrasta w czasie cyklu miesiączkowego kobiety.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Przedmioty zostaną poddane
- 8-tygodniowy początkowy okres napadu
- Randomizacja do ganaksolonu lub placebo
- Dawkę należy zwiększać przez 2 tygodnie, a następnie przez 8 tygodni leczenia podtrzymującego.
- Kwalifikującym się podmiotom zostanie zaproponowany udział w rozszerzonym badaniu otwartym.
- Osoby, które nie przystąpią do badania otwartego, przejdą 6-tygodniową deeskalację dawki w celu stopniowego zmniejszania dawki ganaksolonu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
147
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294-0021
- University of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
- Arkansas Epilepsy Program
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
- University of Southern California Adult Comprehensive Epilepsy Center
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- University of California-Davis
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80010-0045
- Anchutz Outpatient Pavillion Neurosciences Clinic/ University of Colorado Hospital
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610-0236
- University of Florida McKnight Brain Institute
-
Sarasota, Florida, Stany Zjednoczone, 34232
- Intercoastal Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory Healthcare
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62702
- Southern Illinois University Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
- University of Kentucky, Dept. of Neurology
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
- 2799 West Grand blvd. CFP 071
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102-2383
- Minnesota Epilepsy Group, PA
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Stany Zjednoczone, 63017
- Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
- Overlook Hospital and Hackensack Medical Center
-
-
New York
-
Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
- Neurosciences Institute at Albany Medical Center
-
Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Ohio State University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19063
- Riddle Health Care Center for Neuroscience
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19102
- Drexel University / Hahneman Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Ctr
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
- Neurological Clinic of Texas, P.A.
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 69 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
KRYTERIA PRZYJĘCIA:
- Rozpoznanie padaczki z POS z napadami wtórnie uogólnionymi lub bez napadów padaczkowych zgodnie z klasyfikacją napadów padaczkowych Międzynarodowej Ligi Przeciwpadaczkowej [ILAE] (1981). Rozpoznanie powinno zostać ustalone na podstawie wywiadu klinicznego oraz CT lub MRI mózgu, aby wykluczyć postępujące zmiany strukturalne i EEG z wynikami zgodnymi z padaczką o częściowym początku.
- Podczas 8-tygodniowego okresu początkowego poprzedzającego wizytę z randomizacją (wizyta 4) uczestnicy powinni mieć udokumentowaną częstość napadów średnio ≥ 3 CPS na 4 tygodnie.
- Uczestnicy nie powinni być wolni od napadów przez więcej niż 28 kolejnych dni podczas leczenia stabilną dawką LPP [Uwaga: uczestnicy z historycznie wystarczająco wysoką częstością napadów, u których nie występuje 1 napad w dowolnym okresie 4 tygodni lub z okresem bez napadów > 28 kolejnych dni mogą zostać dopuszczone do badania po omówieniu z Monitorem Medycznym. Przedłużenie okresu przesiewowego w przypadkach wątpliwych może również zezwolić Monitor Medyczny.]
- Leczenie stabilną dawką do 3 (zatwierdzonych przez FDA) aktualnych LPP przez 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym.
Utrzymanie obecnych AED bez zmiany dawkowania przez czas trwania badania.
- Jednoczesne podawanie wigabatryny niedozwolone;
- Felbamat jest dozwolony, jeśli uczestnik przyjmuje felbamat od co najmniej 18 miesięcy i ma stabilne wyniki badań laboratoryjnych) na czas trwania badania. [Uwaga: Monitor medyczny może zezwolić na krótszy okres w celu uzyskania stabilnych wyników laboratoryjnych, w zależności od zakresu zmiany dawki i okresu półtrwania AED.]
- Uczestnicy otrzymujący leczenie stymulatorem nerwu błędnego (VNS) mogą zostać włączeni do badania, o ile VNS był założony przez co najmniej 12 miesięcy przed włączeniem do badania, bateria VNS nie wymaga wymiany podczas uczestnictwa w badaniu o godzinie 06:00, a stymulacja parametry utrzymywano na stałym poziomie przez 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym. VNS będzie liczony jako 1 z 3 towarzyszących AED.
- Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 18 do 69 lat (włącznie). [Uwaga: Uczestnicy, którzy mają > 69 lat, ale są w dobrym stanie zdrowia, mogą zostać dopuszczeni do udziału w badaniu po omówieniu i zatwierdzeniu przez Monitora Medycznego.]
- 12-odprowadzeniowy elektrokardiogram (EKG) bez istotnych klinicznie nieprawidłowości.
- Należy być należycie poinformowanym o charakterze i ryzyku związanym z badaniem oraz wyrazić świadomą zgodę na piśmie przed przystąpieniem do badania.
- Możliwość uczestniczenia przez cały okres studiów.
- Potrafi prowadzić dziennik napadów i leków przez cały czas trwania badania.
- Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym (WCBP) muszą stosować medycznie akceptowalną metodę kontroli urodzeń i mieć ujemny jakościowy wynik testu ciążowego β-ludzkiego hormonu wzrostu kosmówkowego (β-HCG) z próbki moczu pobranej podczas pierwszej wizyty przesiewowej. Kobieta w wieku rozrodczym to kobieta biologicznie zdolna do zajścia w ciążę. Medycznie akceptowalna metoda kontroli urodzeń obejmuje wkładki wewnątrzmaciczne noszone przez co najmniej 3 miesiące, sterylizację chirurgiczną lub odpowiednie metody barierowe (np. Diafragma i pianka). Sam doustny środek antykoncepcyjny nie jest uważany za odpowiedni do celów tego badania. Dopuszczalne jest stosowanie doustnych środków antykoncepcyjnych w połączeniu z inną metodą (np. kremem plemnikobójczym). uczestników, którzy nie są aktywni seksualnie, abstynencja jest akceptowalną formą kontroli urodzeń, a poziom β-HCG w surowicy musi być badany zgodnie z protokołem.
- Uczestnicy z historią depresji, którzy są stabilni i mogą przyjmować 1 lek przeciwdepresyjny.
KRYTERIA WYŁĄCZENIA:
- Obecność tylko niemotorycznych prostych napadów częściowych.
- Historia napadów rzekomych w ciągu ostatnich 5 lat.
- Historia napadu pierwotnie uogólnionego w ciągu ostatnich 5 lat.
- Wcześniejsze stosowanie wigabatryny bez stabilnych pól widzenia badano dwukrotnie w ciągu 12 miesięcy po ostatniej dawce wigabatryny (jednoczesne stosowanie wigabatryny jest niedozwolone).
- Napady wtórne spowodowane używaniem narkotyków lub alkoholu, infekcją, nowotworem, chorobą demielinizacyjną, zwyrodnieniową chorobą neurologiczną lub chorobą OUN uznaną za postępującą, chorobą metaboliczną lub postępującą chorobą zwyrodnieniową.
- Stan padaczkowy w ciągu ostatniego roku przed randomizacją.
- Klinicznie niestabilne zaburzenie psychiczne w ciągu ostatnich 2 lat.
- Próby samobójcze w ciągu ostatnich 5 lat lub obecne znaczące myśli samobójcze.
- Historia psychozy w ciągu ostatnich 5 lat. [Uwaga: Uczestnicy, którzy cierpieli na psychozę, którą można łatwo wytłumaczyć czynnikami egzogennymi, mogą zostać dopuszczeni do badania po omówieniu i zatwierdzeniu przez Monitora Medycznego.]
- Aktualne zastosowanie neuroleptyków w leczeniu psychoz.
- Istotny stan medyczny lub chirurgiczny podczas badania przesiewowego, który może zagrażać układowi hematologicznemu, sercowo-naczyniowemu, oddechowemu, nerkowemu, żołądkowo-jelitowemu lub wątrobowemu lub inny stan, który naraziłby pacjenta na zwiększone ryzyko.
- Znana wrażliwość lub alergia na progesteron lub pokrewne związki steroidowe.
- Historia używania narkotyków lub nadużywania alkoholu w ciągu ostatnich 5 lat.
- Aktywne seksualnie WCBP, które nie chcą stosować metody podwójnej bariery i stwierdzą, że obecnie nie są w ciąży, poddając się testowi ciążowemu.
- Kobiety, które obecnie karmią piersią.
- historia chronicznej niezgodności z reżimami lekowymi.
- Ekspozycja na jakikolwiek inny badany lek lub urządzenie w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
- Stężenia transferazy alaninowej (ALT; SGPT) lub transferazy asparaginianowej (AST; SGOT) > 3 razy górne granice normy (GGN) podczas badań przesiewowych.
Benzodiazepiny można stosować okresowo w celu kontroli grupowania napadów jako jednorazowy środek ratunkowy do maksymalnie 4 przypadków w następujący sposób:
- Uczestnicy, którzy potrzebują benzodiazepin do kontrolowania napadów więcej niż raz w miesiącu lub więcej niż 4 razy łącznie podczas fazy miareczkowania i fazy podtrzymującej, zostaną przerwani.
- Raz podczas fazy miareczkowania
- Nie częściej niż raz w miesiącu podczas fazy konserwacji
- Każdorazowo może to być okres 24 godzin, podczas którego można zastosować do 3 dawek benzodiazepiny.
- Jeśli uczestnik przyjmuje przewlekle benzodiazepinę z powodu padaczki i stanów niepadaczkowych, zostanie to policzone jako 1 z 3 LPP i nie można zmienić dawki w trakcie badania.
- U uczestnika występowały powtarzające się napady padaczkowe w okresie 12 miesięcy poprzedzających włączenie do badania, w przypadku których nie można policzyć poszczególnych napadów.
- Niemożność odstawienia grejpfruta i soku grejpfrutowego od diety przez całe badanie kliniczne.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ganaksolon
aktywny badany lek
|
Zawiesina doustna 200-500 mg 3x/dobę
|
|
Komparator placebo: lek nieaktywny
placebo
|
nieaktywne placebo
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia tygodniowa częstość napadów przekształcona w dziennik w tygodniach od 1 do 10
Ramy czasowe: Tydzień 1 do Tydzień 10
|
Tygodniowa częstość napadów, analizowana jako średnia tygodniowa częstość napadów przekształcona logarytmicznie [w tym napady padaczkowe częściowe (POS) z wtórnym uogólnieniem lub bez, ale nie nieruchowe proste napady częściowe (SPS)] w tygodniach od 1 do 10.
|
Tydzień 1 do Tydzień 10
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia tygodniowa częstość napadów przekształcona w dziennik w ciągu tygodni od 3 do 10
Ramy czasowe: Tydzień 3 do Tydzień 10
|
Tygodniowa częstość napadów, analizowana jako średnia tygodniowa częstość napadów przekształcona logarytmicznie [w tym POS z wtórnym uogólnieniem lub bez, ale bez nieruchowego SPS] w tygodniach od 3 do 10
|
Tydzień 3 do Tydzień 10
|
|
Zmiana średniej tygodniowej częstości napadów w stosunku do wartości początkowej w tygodniach od 1 do 10
Ramy czasowe: Linii bazowej i od tygodnia 1 do tygodnia 10
|
Przedstawiono podsumowanie zmian średniej tygodniowej częstości napadów w porównaniu z wartością wyjściową.
Linię wyjściową zdefiniowano jako ocenę dnia 0 przed wlewem badanego leku.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona poprzez odjęcie wartości linii bazowej od wartości wizyty po podaniu dawki.
|
Linii bazowej i od tygodnia 1 do tygodnia 10
|
|
Zmiana średniej tygodniowej częstości napadów w stosunku do wartości początkowej w tygodniach od 3. do 10
Ramy czasowe: Linii bazowej i od tygodnia 3 do tygodnia 10
|
Przedstawiono podsumowanie zmian średniej tygodniowej częstości napadów w porównaniu z wartością wyjściową.
Linię wyjściową zdefiniowano jako ocenę dnia 0 przed wlewem badanego leku.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona poprzez odjęcie wartości linii bazowej od wartości wizyty po podaniu dawki.
|
Linii bazowej i od tygodnia 3 do tygodnia 10
|
|
Procentowa zmiana średniej tygodniowej częstości napadów w stosunku do wartości początkowej w tygodniach od 1. do 10
Ramy czasowe: Linii bazowej i od tygodnia 1 do tygodnia 10
|
Przedstawiono podsumowanie procentowej zmiany średniej tygodniowej częstości napadów w stosunku do wartości wyjściowej.
Linię wyjściową zdefiniowano jako ocenę dnia 0 przed wlewem badanego leku.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona poprzez odjęcie wartości linii bazowej od wartości wizyty po podaniu dawki.
|
Linii bazowej i od tygodnia 1 do tygodnia 10
|
|
Procentowa zmiana średniej tygodniowej częstości napadów w stosunku do wartości początkowej w tygodniach od 3. do 10
Ramy czasowe: Linii bazowej i od tygodnia 3 do tygodnia 10
|
Przedstawiono podsumowanie procentowej zmiany średniej tygodniowej częstości napadów w stosunku do wartości wyjściowej.
Linię wyjściową zdefiniowano jako ocenę dnia 0 przed wlewem badanego leku.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona poprzez odjęcie wartości linii bazowej od wartości wizyty po podaniu dawki.
|
Linii bazowej i od tygodnia 3 do tygodnia 10
|
|
Średnia tygodniowa częstość napadów padaczkowych w każdym tygodniu po podaniu dawki w tygodniach od 1 do 10
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 i 10
|
Przedstawiono średnią tygodniową częstość napadów padaczkowych dla każdego tygodnia po podaniu dawki w tygodniach od 1 do 10.
|
Tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 i 10
|
|
Procentowa zmiana średniej tygodniowej częstości napadów w stosunku do wartości wyjściowych według podtypu w tygodniach od 1. do 10
Ramy czasowe: Linii bazowej i od tygodnia 1 do tygodnia 10
|
Podtypy napadów obejmowały złożone napady częściowe (CPS), uogólnione napady toniczno-kloniczne (GTCS) i proste napady częściowe (SPS)-motoryczne.
Przedstawiono procentową zmianę średniej tygodniowej częstości napadów w porównaniu z wartością wyjściową według podtypu napadu.
Linię wyjściową zdefiniowano jako ocenę dnia 0 przed wlewem badanego leku.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona poprzez odjęcie wartości linii bazowej od wartości wizyty po podaniu dawki.
|
Linii bazowej i od tygodnia 1 do tygodnia 10
|
|
Liczba osób reagujących w tygodniach od 1 do 10
Ramy czasowe: Linii bazowej i od tygodnia 1 do tygodnia 10
|
Osoby reagujące na leczenie zdefiniowano jako uczestników, u których wystąpiło ≥50% zmniejszenie średniej tygodniowej częstości napadów w porównaniu z wartością wyjściową.
Linię wyjściową zdefiniowano jako ocenę dnia 0 przed wlewem badanego leku.
|
Linii bazowej i od tygodnia 1 do tygodnia 10
|
|
Liczba osób reagujących w tygodniach od 3 do 10
Ramy czasowe: Linii bazowej i od tygodnia 3 do tygodnia 10
|
Osoby reagujące na leczenie zdefiniowano jako uczestników, u których wystąpiło ≥50% zmniejszenie średniej tygodniowej częstości napadów w porównaniu z wartością wyjściową.
Linię wyjściową zdefiniowano jako ocenę dnia 0 przed wlewem badanego leku.
|
Linii bazowej i od tygodnia 3 do tygodnia 10
|
|
Liczba uczestników bez napadów do tygodnia 2
Ramy czasowe: Do Tygodnia 2
|
Przedstawiono liczbę uczestników bez napadów.
|
Do Tygodnia 2
|
|
Liczba uczestników bez napadów padaczkowych w tygodniach od 3 do 10
Ramy czasowe: Tydzień 3 do Tydzień 10
|
Przedstawiono liczbę uczestników bez napadów.
|
Tydzień 3 do Tydzień 10
|
|
Liczba uczestników bez napadów padaczkowych w tygodniach od 1 do 10
Ramy czasowe: Tydzień 1 do Tydzień 10
|
Przedstawiono liczbę uczestników bez napadów.
|
Tydzień 1 do Tydzień 10
|
|
Liczba dni wolnych od napadów do tygodnia 2
Ramy czasowe: Do Tygodnia 2
|
Przedstawiono podsumowanie dni wolnych od napadów padaczkowych.
|
Do Tygodnia 2
|
|
Liczba dni wolnych od napadów w tygodniach od 3 do 10
Ramy czasowe: Tydzień 3 do Tydzień 10
|
Przedstawiono podsumowanie dni wolnych od napadów padaczkowych.
|
Tydzień 3 do Tydzień 10
|
|
Liczba dni wolnych od napadów w tygodniach od 1 do 10
Ramy czasowe: Tydzień 1 do Tydzień 10
|
Przedstawiono podsumowanie dni wolnych od napadów padaczkowych.
|
Tydzień 1 do Tydzień 10
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 lutego 2007
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 października 2008
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 listopada 2008
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 kwietnia 2007
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 kwietnia 2007
Pierwszy wysłany (Oszacować)
25 kwietnia 2007
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 marca 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 lutego 2023
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1042-0600
- V 1.3
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .