Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Triak Trial Trial II u pacjentów z niedoborem MCT8

18 lutego 2026 zaktualizowane przez: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Tiratricol Leczenie dzieci z transporterem monokarboksylanowym 8 Niedobór: Triac Trial II

W tym badaniu zbadany zostanie wpływ leczenia tiratricolem (zwanym również triakiem) u młodych chłopców (≤30 miesięcy) z niedoborem MCT8 (zwanym również zespołem Allana-Herndona-Dudleya (AHDS)). Postawiono hipotezę, że leczenie tiratricolem będzie miało korzystny wpływ na stan niedoczynności tarczycy w mózgu oraz stan nadczynności tarczycy w narządach i tkankach obwodowych u tych pacjentów. Pacjenci będą początkowo leczeni tiratricolem przez 96 tygodni, a po 96 tygodniach leczenia zostanie oceniony wpływ leczenia na zaburzenia rozwoju układu nerwowego spowodowane niedoczynnością tarczycy i tyreotoksykozą obwodową. Pacjentom zostanie zaproponowana kontynuacja leczenia przez dodatkowe 2 lata.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ta próba terapeutyczna zostanie przeprowadzona u pacjentów z niedoborem MCT8 (zwanym także zespołem Allana-Herndona-Dudleya (AHDS)), który jest spowodowany mutacjami w transporterze monokarboksylanów (MCT)8. MCT8 jest transporterem hormonów tarczycy, który ma kluczowe znaczenie dla transportu hormonów tarczycy z krwi do różnych tkanek. Wadliwy MCT8 powoduje brak hormonu tarczycy (niedoczynność tarczycy) w tkankach zależnych od MCT8 do wychwytu hormonu tarczycy, takich jak mózg. Niedoczynność tarczycy w mózgu powoduje ciężką niepełnosprawność intelektualną i ruchową. Inną ważną cechą tej choroby jest wysokie stężenie T3 w surowicy krwi. Powoduje to nadczynność tarczycy w tkankach, które nie są zależne od MCT8 pod względem dostarczania hormonów tarczycy. W rezultacie pacjenci z niedoborem MCT8 mają kliniczne cechy tyreotoksykozy, takie jak niska masa ciała, przyspieszona czynność serca i zmniejszona masa mięśniowa.

Badania przedkliniczne wykazały, że analog T3, tiratricol, jest transportowany do komórek w sposób niezależny od MCT8. W modelach zwierzęcych naśladujących niedobór MCT8 wykazano, że Triak normalizuje rozwój mózgu, jeśli jest podawany we wczesnym okresie poporodowym.

Niedawno Triac Trial I (NCT02060474) wykazał, że leczenie tiratricolem u pacjentów z niedoborem MCT8 poprawia kluczowe cechy kliniczne i biochemiczne spowodowane toksycznym działaniem wysokich stężeń T3. Podczas badania Triac I nie wystąpiły żadne poważne zdarzenia niepożądane związane z lekiem.

W tym badaniu zbadany zostanie wpływ leczenia tiratricolem u młodych chłopców (≤30 miesięcy) z niedoborem MCT8 (zwanym także zespołem Allana-Herndona-Dudleya (AHDS)). Postawiono hipotezę, że leczenie tiratricolem będzie miało korzystny wpływ na stan niedoczynności tarczycy w mózgu oraz stan nadczynności tarczycy w narządach i tkankach obwodowych u tych pacjentów. Pacjenci będą początkowo leczeni tiratricolem przez 96 tygodni, efekt leczenia zostanie oceniony po 96 tygodniach. Po 96-tygodniowym okresie leczenia pacjenci wezmą udział w części II badania, oceniającej leczenie długoterminowe. Pacjenci będą obserwowani przez dodatkowe 2 lata, a efekt leczenia zostanie oceniony odpowiednio po 3 i 4 latach od rozpoczęcia leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

22

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Czechy
      • Prague, Czechy, 15006
        • Charles University and Motol University Hospital; The department of peadiatrics of the 2nd faculty of medicine
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin Institut fur experimental paediatrische endokrinologie
  • Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU) Doernbecher Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody od rodziców lub opiekuna prawnego.
  • Rodzice deklarowali chęć przestrzegania wszystkich procedur nauki oraz dyspozycyjność na czas trwania nauki.
  • Uczestnik powinien być w wieku od 0 do 30 miesięcy w dniu włączenia.
  • Uczestnik powinien być mężczyzną i mieć chorobotwórczą mutację w genie MCT8.

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze leczenie tiratricolem.
  • Wcześniejsze leczenie LT4 i/lub PTU i/lub innymi lekami przeciwtarczycowymi przez okres dłuższy niż trzy miesiące. Pacjenci leczeni wcześniej LT4 przez okres krótszy niż 3 miesiące mogą zostać włączeni do badania (wizyta wyjściowa) sześć tygodni (lub dłużej) po ostatniej dawce LT4, jeśli dwie kolejne analizy wykażą stabilną TFT*. Pacjenci leczeni PTU i/lub innymi lekami przeciwtarczycowymi przez okres krótszy niż trzy miesiące mogą zostać włączeni do badania (wizyta wyjściowa) sześć tygodni (lub dłużej) po ostatniej dawce.
  • Poważna choroba lub niedawna poważna operacja (w ciągu czterech tygodni od wizyty wyjściowej 1) niezwiązane z niedoborem MCT8.
  • Znane reakcje alergiczne na składniki IMP. Pacjenci z nietolerancją galaktozy, niedoborem laktazy typu Lapp lub zespołem złego wchłaniania glukozy lub galaktozy (IMP zawiera laktozę).
  • Leczenie innym badanym lekiem lub udział w innym badaniu interwencyjnym w ciągu trzech miesięcy przed wizytą wyjściową 1.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjenci z niedoborem MCT8
Leczenie tyratrykolem (Triac)
Lek: Tiratricol
Tiratricol, indywidualnie dobierana dawka
Inne nazwy:
  • Teatralny
  • Triac

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Suma punktów w Skali Funkcji Motorycznych Gross Motor Function Measure 88 (GMFM 88)
Ramy czasowe: 96 tygodni, rok 3, rok 4 i rok 5
Aby ocenić wpływ tiratrikolu na neurorozwój u młodych pacjentów z niedoborem MCT8, mierzony za pomocą oceny Gross Motor Function Measure (GMFM)-88. Potencjalne wartości wyników mieszczą się w zakresie od 0 do 100%, przy czym ta ostatnia jest reprezentatywna dla 4-letniego zdrowego dziecka. Wysoki wynik odpowiada lepszemu/większemu neurorozwojowi i dlatego jest lepszym wynikiem niż niski wynik.
96 tygodni, rok 3, rok 4 i rok 5
Bayley Scales of Infant Development III Skala rozwoju umiejętności motorycznych dużej motoryki
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Ocena wpływu leczenia tiratricolem na rozwój neurologiczny mierzony za pomocą Bayley Scales of Infant Development (BSID-III) w domenie umiejętności motorycznych ogólnych. Potencjalne całkowite wyniki surowe mieszczą się w zakresie 0-72 i mogą zostać dostosowane do wieku przed analizą. Wysoki wynik jest równoznaczny z lepszym/większym rozwojem neurologicznym, a zatem jest lepszym wynikiem niż niski wynik.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Indywidualny wynik pozycji GMFM-88 10 i 24.
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Wynik indywidualny GMFM-88 pozycja 10 ("unosi głowę do pionu") i pozycja 24 ("siada na macie"), Domena B GMFM (Siedzenie) - wynik zbiorczy wszystkich pozycji 18-37; Analiza odpowiedzi na kamienie milowe motoryczne w Sekcji 2 badania neurologicznego niemowląt Hammersmith (HINE).
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Skala Bayleya do oceny rozwoju niemowląt III wynik.
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Ocena wpływu leczenia tyratrikolem na rozwój neuropsychologiczny mierzony za pomocą Skal Rozwoju Niemowląt Bayleya (BSID-III). W ocenie zostaną wykorzystane pięć podskal: poznawcza, komunikacja receptywna, komunikacja ekspresywna, motoryka mała i motoryka duża. Maksymalne możliwe wyniki surowe wynoszą odpowiednio 0-91, 0-49, 0-48, 0-66 i 0-72 i mogą zostać skorygowane wiekowo przed analizą. Wysoki wynik odpowiada lepszemu/większemu rozwojowi neuropsychologicznemu i dlatego jest lepszym rezultatem niż niski wynik. Zasada ta dotyczy wszystkich podskal.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Stężenia T3 w surowicy
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Ocena wpływu tyratrikolu na kliniczne i biochemiczne cechy tyreotoksykozy.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Markery stanu tarczycy specyficzne dla tkanek: stężenia globuliny wiążącej hormony płciowe w surowicy dla wątroby
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Oceń wpływ tyratrikolu na kliniczne i biochemiczne cechy tyreotoksykozy.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Tkankowo-specyficzne markery stanu tarczycy: stężenie kinazy kreatynowej w surowicy dla mięśni
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Oceń wpływ tiratricolu na kliniczne i biochemiczne cechy tyreotoksykozy.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Tkankowo-specyficzne markery stanu tarczycy: stężenia kreatyniny w surowicy dla nerek
Ramy czasowe: 96 tygodni, rok 3, rok 4 i rok 5
Oceń wpływ tyratrikolu na kliniczne i biochemiczne cechy tyreotoksykozy.
96 tygodni, rok 3, rok 4 i rok 5
Ciśnienie krwi
Ramy czasowe: 96 tygodni, rok 3, rok 4 i rok 5
Ocena wpływu tyratrikolu na kliniczne i biochemiczne cechy tyreotoksykozy.
96 tygodni, rok 3, rok 4 i rok 5
Masa ciała
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Oceń wpływ tyratrikolu na kliniczne i biochemiczne cechy tyreotoksykozy.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wpływu leczenia tiratricolem na czynność mózgu (opcjonalnie) (EEG)
Ramy czasowe: 96 tygodni
Wynik funkcji mózgu (opcjonalnie) oceniany za pomocą EEG
96 tygodni
Ocena wpływu leczenia tiratricolem na czynność mózgu (opcjonalnie) (BERA)
Ramy czasowe: 96 tygodni
Wynik funkcji mózgu (opcjonalnie) oceniany za pomocą audiogramu odpowiedzi wywołanej pnia mózgu (BERA)
96 tygodni
Ocena wpływu leczenia tiratricolem na czynność mózgu (opcjonalnie) (VEP)
Ramy czasowe: 96 tygodni
Funkcja mózgu/wynik obrazowania mózgu (opcjonalnie) oceniany za pomocą wzrokowych potencjałów wywołanych (VEP)
96 tygodni
Ocena wpływu leczenia tiratricolem na obrazowanie mózgu (opcjonalnie)
Ramy czasowe: 96 tygodni
Wynik obrazowania mózgu (opcjonalnie) oceniany za pomocą MRI/MRS – u pacjentów, u których to badanie jest zaplanowane w ramach praktyki klinicznej (według uznania badacza)
96 tygodni
Jakość życia pacjenta według Kwestionariusza Jakości Życia Niemowląt i Małych Dzieci (ITQoL)
Ramy czasowe: 96 tygodni i Rok 5
Ocena jakości życia (QoL) pacjenta za pomocą kwestionariusza Infant Toddler Quality of Life (ITQoL-SF-47).
Odpowiedzi na pytania są punktowane, sumowane i przeliczane na skali od 0 (najgorszy stan zdrowia) do 100 (najlepszy stan zdrowia).
Wysoki wynik odpowiada lepszym wynikom zgłaszanym przez rodziców, dlatego jest lepszym wynikiem niż niski wynik.
96 tygodni i Rok 5
Jakość życia rodzicielskiego według Indeksu Stresu Rodzicielskiego (PSI-4 SF)
Ramy czasowe: 96 tygodni i Rok 5
Ocena jakości życia (QoL) rodziców za pomocą kwestionariusza Wskaźnika Stresu Rodzicielskiego (PSI-4 SF). Wyniki przedstawiane są jako surowe wyniki, percentyle i wyniki T, gdzie percentyle stanowią podstawową ramę interpretacyjną. Wyniki od 16. do 84. percentyla = Zakres normalny, 85. – 89. percentyl = Zakres wysoki, 90. percentyl lub wyżej = Zakres istotny klinicznie.
96 tygodni i Rok 5
Ocena wpływu leczenia tyratrikolem na objawy neurologiczne (badanie neurologiczne niemowląt Hammersmith, HINE)
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Hammersmith Infant Neurological Exam (HINE)
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Oszacuj okres półtrwania tyratrikolu u małych dzieci, podany w godzinach (opcjonalnie i pod warunkiem uzasadnienia medycznego).
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do końca badania
Pomiar stężeń tiratrikolu w surowicy w ramach profilu farmakokinetycznego (opcjonalny i pod warunkiem przeważenia wskazań medycznych)
Od punktu wyjściowego do końca badania
Oszacuj maksymalne stężenie tiratrikolu w surowicy u małych dzieci, podane w nmol/L (opcjonalne i pod warunkiem uzasadnienia medycznego).
Ramy czasowe: Od początku badania do jego zakończenia
Pomiar stężeń T3 w surowicy tiratrikolu jako część profilu farmakokinetycznego (opcjonalny i pod warunkiem, że istnieje uzasadnienie medyczne)
Od początku badania do jego zakończenia
Oceń częstość występowania epizodów tachykardii spowodowanych tyreotoksykozą.
Ramy czasowe: 96 tygodni i Rok 5
Ocena rytmu serca i liczby epizodów tachykardii za pomocą 24-godzinnego badania Holtera EKG.
96 tygodni i Rok 5
Oceń występowanie przedwczesnych pobudzeń przedsionkowych (PAC) spowodowanych tyreotoksykozą.
Ramy czasowe: 96 tygodni i Rok 5
Ocena występowania przedwczesnych pobudzeń przedsionkowych (PAC) w 24-godzinnym badaniu Holtera EKG.
96 tygodni i Rok 5
Oceń występowanie innych arytmii spowodowanych tyreotoksykozą.
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Opisowa ocena występowania innych arytmii w badaniu 24-godzinnego Holtera EKG.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Oceń występowanie strukturalnych anomalii serca u pacjentów
Ramy czasowe: 96 tygodni i Rok 5
Ocena występowania strukturalnych anomalii serca przy użyciu rutynowej przezklatkowej echokardiografii serca.
96 tygodni i Rok 5
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami leczniczymi (TEAE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) oraz przerwaniem leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Niepożądane działanie (AE) definiuje się jako każde niekorzystne zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy uważa się je za związane z lekiem. Poważne niepożądane działanie (SAE) definiuje się jako AE lub podejrzaną reakcję niepożądaną, która w dowolnej dawce skutkuje którymkolwiek z następujących następstw: zgon; zagrażające życiu AE; hospitalizacja lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; trwałe lub znaczne upośledzenie lub istotne zakłócenie zdolności do prowadzenia normalnych funkcji życiowych; wrodzona anomalia/wada wrodzona. Ciężkość oceniano jako 1 (łagodna), 2 (umiarkowana), 3 (ciężka), 4 (zagrażająca życiu), 5 (zgon). TEAE definiuje się jako AE, których początek nastąpił w czasie lub po rozpoczęciu podawania badanego leku.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Stężenia wolnej tyroksyny (FT4) w surowicy
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Oceń wpływ tiratrykolu na stężenia FT4 w celu zapewnienia bezpieczeństwa pacjenta.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Stężenie całkowitej tyroksyny (T4) w surowicy
Ramy czasowe: 96 tygodni, rok 3, rok 4 i rok 5
Oceń wpływ tiratrikolu na stężenia T4, aby zapewnić bezpieczeństwo pacjenta.
96 tygodni, rok 3, rok 4 i rok 5
Stężenia tyratrikolu w surowicy
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Oceń stężenia tyratrikolu w surowicy, oszacowane na podstawie zmierzonych stężeń T3 w surowicy.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Stężenia hormonu tyreotropowego (TSH) w surowicy
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Oceń wpływ tyratrikolu na stężenie TSH, aby zapewnić bezpieczeństwo pacjenta.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Stężenia odwrotnego trójjodotyroniny (rT3) w surowicy
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Oceń wpływ tyratrikolu na stężenia rT3 w celu zapewnienia bezpieczeństwa pacjenta.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Stężenie aminotransferazy alaninowej (ALAT) w surowicy
Ramy czasowe: 96 tygodni, rok 3, rok 4 i rok 5
Oceń wpływ tyratrikolu na stężenia ALAT w celu zapewnienia bezpieczeństwa pacjenta.
96 tygodni, rok 3, rok 4 i rok 5
Stężenie aminotransferazy asparaginianowej (ASAT) w surowicy
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Oceń wpływ tyratrikolu na stężenia ASAT w celu zapewnienia bezpieczeństwa pacjenta
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Stężenia gamma-glutamylotransferazy (gGT) w surowicy
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Oceń wpływ tyratrikolu na stężenia gGT w celu zapewnienia bezpieczeństwa pacjenta.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Stężenia fosfatazy alkalicznej w surowicy
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Oceń wpływ tiratrykolu na stężenia fosfatazy alkalicznej, aby zapewnić bezpieczeństwo pacjenta.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Stężenia albuminy w surowicy
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Oceń wpływ tyratrikolu na stężenia albuminy w celu zapewnienia bezpieczeństwa pacjenta.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Stężenia mocznika w surowicy
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Oceń wpływ tyratrikolu na stężenie mocznika w celu zapewnienia bezpieczeństwa pacjenta.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Stężenie sodu w surowicy
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Oceń wpływ tyratrikolu na stężenie sodu, aby zapewnić bezpieczeństwo pacjenta.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Stężenia potasu w surowicy
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Oceń wpływ tyratrikolu na stężenie potasu, aby zapewnić bezpieczeństwo pacjenta.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Całkowita liczba białych krwinek i różnicowanie leukocytów
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Ocena wpływu tyratrikolu na całkowitą liczbę białych krwinek oraz rozmaz krwinek białych w celu zapewnienia bezpieczeństwa pacjenta.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Liczba czerwonych krwinek
Ramy czasowe: 96 tygodni, rok 3, rok 4 i rok 5
Oceń wpływ tyratrykolu na liczbę czerwonych krwinek, aby zapewnić bezpieczeństwo pacjenta.
96 tygodni, rok 3, rok 4 i rok 5
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: 96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5
Oceń wpływ tyratrikolu na liczbę płytek krwi, aby zapewnić bezpieczeństwo pacjenta.
96 tygodni, Rok 3, Rok 4 i Rok 5

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Współpracownicy

Erasmus Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Jan Lebl, Charles University and Motol University Hospital
  • Główny śledczy: Heiko Krude, Charité - Universitätsmedizin Berlin Institut fur experimental paediatrische endokrinologie
  • Główny śledczy: Andrew Bauer, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Główny śledczy: W.E. Visser, MD, PhD, Erasmus Medical Center
  • Dyrektor Studium: Kristina Sjöblom Nygren, MD, Rare Thyroid Therapeutics International AB
  • Główny śledczy: Lindsey Nicol, Oregon Health& Science University (OHSU) Doernbecher Childrens Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

18 lipca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

18 sierpnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 marca 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

24 marca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MCT8-2019-2

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Ze względu na rzadkość niedoboru MCT8 i małą liczbę pacjentów biorących udział w tym badaniu, dane poszczególnych pacjentów wykraczające poza te, które zostaną podane w nadchodzącym manuskrypcie, nie będą udostępniane w celu ochrony prywatności pacjentów.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj