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Triac Trial II in pazienti con deficit di MCT8

18 febbraio 2026 aggiornato da: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Trattamento di tiratricolo di bambini con carenza di trasportatore di monocarbossilati 8: Triac Trial II

Questo studio esaminerà l'effetto del trattamento con tiratricolo (chiamato anche Triac) in giovani ragazzi (≤30 mesi) con deficit di MCT8 (chiamato anche sindrome di Allan-Herndon-Dudley (AHDS)). L'ipotesi testata è che il trattamento con tiratricolo avrà un effetto benefico sullo stato ipotiroideo nel cervello così come sullo stato ipertiroideo negli organi periferici e nei tessuti in questi pazienti. I pazienti saranno inizialmente trattati per 96 settimane con tiratricolo, l'effetto del trattamento sulla compromissione dello sviluppo neurologico causato da ipotiroidismo e tireotossicosi periferica sarà valutato dopo 96 settimane di trattamento. Ai pazienti verrà offerto di continuare il trattamento per altri 2 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio terapeutico sarà condotto in pazienti con deficit di MCT8 (chiamato anche sindrome di Allan-Herndon-Dudley (AHDS)), che è dovuto a mutazioni nel trasportatore di monocarbossilati (MCT)8. MCT8 è un trasportatore dell'ormone tiroideo che è cruciale per il trasporto dell'ormone tiroideo dal sangue in diversi tessuti. L'MCT8 difettoso provoca una mancanza di ormone tiroideo (ipotiroidismo) nei tessuti che dipendono dall'MCT8 per l'assorbimento dell'ormone tiroideo, come il cervello. L'ipotiroidismo nel cervello provoca gravi disabilità intellettive e motorie. Un'altra caratteristica importante di questa malattia è l'elevata concentrazione sierica di T3 nel sangue. Ciò si traduce in ipertiroidismo nei tessuti che non dipendono da MCT8 per il loro apporto di ormoni tiroidei. Di conseguenza, i pazienti con deficit di MCT8 presentano caratteristiche cliniche di tireotossicosi come basso peso corporeo, frequenza cardiaca elevata e ridotta massa muscolare.

Studi preclinici hanno dimostrato che l'analogo T3 tiratricolo viene trasportato nelle cellule in modo MCT8-indipendente. In modelli animali che imitano il deficit di MCT8, Triac ha dimostrato di normalizzare lo sviluppo cerebrale se somministrato durante la prima infanzia.

Recentemente, Triac Trial I (NCT02060474) ha dimostrato che il trattamento con tiratricolo in pazienti con deficit di MCT8 migliora le principali caratteristiche cliniche e biochimiche causate dagli effetti tossici delle alte concentrazioni di T3. Durante Triac Trial I non si sono verificati eventi avversi gravi correlati al farmaco.

Questo studio esaminerà l'effetto del trattamento con tiratricolo nei giovani ragazzi (≤30 mesi) con deficit di MCT8 (chiamato anche sindrome di Allan-Herndon-Dudley (AHDS)). L'ipotesi testata è che il trattamento con tiratricolo avrà un effetto benefico sullo stato ipotiroideo nel cervello così come sullo stato ipertiroideo negli organi periferici e nei tessuti in questi pazienti. I pazienti saranno inizialmente trattati per 96 settimane con tiratricolo, l'effetto del trattamento sarà valutato dopo 96 settimane. Dopo il periodo di trattamento di 96 settimane, i pazienti entreranno nella Parte II dello studio, valutando il trattamento a lungo termine. I pazienti saranno seguiti per altri 2 anni e l'effetto del trattamento sarà valutato rispettivamente dopo 3 e 4 anni dall'inizio del trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

22

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cechia
      • Prague, Cechia, 15006
        • Charles University and Motol University Hospital; The department of peadiatrics of the 2nd faculty of medicine
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin Institut fur experimental paediatrische endokrinologie
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU) Doernbecher Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Modulo di consenso informato firmato e datato dai genitori o dal tutore legale.
  • I genitori hanno dichiarato la volontà di rispettare tutte le procedure di studio e la disponibilità per la durata dello studio.
  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 0 e 30 mesi il giorno dell'inclusione.
  • Il partecipante deve essere maschio e avere una mutazione patogena nel gene MCT8.

Criteri di esclusione:

  • Precedente trattamento con tiratricolo.
  • Precedente trattamento con LT4 e/o PTU e/o altri farmaci antitiroidei per un periodo superiore a tre mesi. I pazienti precedentemente trattati con LT4 per un periodo inferiore a 3 mesi possono essere inclusi nello studio (visita al basale) sei settimane (o più) dopo l'ultima dose di LT4 se due analisi consecutive mostrano TFT stabile*. I pazienti trattati con PTU e/o altri farmaci antitiroidei per un periodo inferiore a tre mesi possono essere inclusi nello studio (visita al basale) sei settimane (o più) dopo l'ultima dose.
  • Malattia grave o recente intervento chirurgico importante (entro quattro settimane dalla visita basale 1) non correlato al deficit di MCT8.
  • Reazioni allergiche note ai componenti dell'IMP. Pazienti con intolleranza al galattosio, deficit di Lapp lattasi o malassorbimento di glucosio o galattosio (l'IMP contiene lattosio).
  • Trattamento con un altro farmaco sperimentale o partecipazione ad altri studi interventistici entro tre mesi prima della visita basale 1.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: pazienti con deficit di MCT8
Trattamento con Tiratricol (Triac)
Droga: Tiratricol
Tiratricol, dose individualmente titolata
Altri nomi:
  • Teatrois
  • Triac

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio totale della Gross Motor Function Measure 88 (GMFM 88)
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Per valutare gli effetti del tiratricolo sullo sviluppo neurologico nei giovani pazienti con deficit di MCT8, misurato mediante la valutazione Gross Motor Function Measure (GMFM)-88.
I valori potenziali del risultato vanno da 0 a 100%, quest'ultimo rappresentativo di un bambino sano di 4 anni.
Un punteggio alto equivale a uno sviluppo neurologico migliore/più avanzato ed è quindi un risultato migliore rispetto a un punteggio basso.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Punteggio del dominio delle abilità motorie globali delle Bayley Scales of Infant Development III
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del trattamento con tiratricolo sullo sviluppo neurologico misurato dal punteggio del dominio delle abilità motorie globali delle Scale di Sviluppo Infantile di Bayley (BSID-III). I punteggi grezzi totali potenziali vanno da 0 a 72 e possono essere adeguati all'età prima dell'analisi. Un punteggio alto equivale a uno sviluppo neurologico migliore/maggiore ed è quindi un risultato migliore rispetto a un punteggio basso.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio individuale dell'item GMFM-88 10 e 24.
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Punteggio individuale dell'item 10 del GMFM-88 ("solleva la testa in posizione verticale") e dell'item 24 ("siede sul tappetino"), Dominio B del GMFM (Seduta) - punteggio riepilogativo di tutti gli item 18-37; Analisi dei rispondenti alle tappe motorie della Sezione 2 dell'Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE).
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Punteggio Bayley Scales of Infant Development III.
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del trattamento con tiratricolo sullo sviluppo neurologico misurato tramite le Bayley Scales of Infant Development (BSID-III). Verranno utilizzate cinque sottoscale di questa valutazione: Cognitiva, Comunicazione ricettiva, Comunicazione espressiva, Motricità fine e Motricità grossolana. I punteggi grezzi totali potenziali vanno rispettivamente da 0-91, 0-49, 0-48, 0-66 e 0-72, e possono essere adeguati all'età prima dell'analisi. Un punteggio alto equivale a uno sviluppo neurologico migliore/maggiore e rappresenta quindi un esito migliore rispetto a un punteggio basso. Questo vale per tutte le sottoscale.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Concentrazioni sieriche di T3
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulle caratteristiche cliniche e biochimiche del tireotossicosi.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Marcatori tessuto-specifici dello stato tiroideo: concentrazioni sieriche della globulina legante gli ormoni sessuali per il fegato
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulle caratteristiche cliniche e biochimiche del tireotossicosi.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Marcatori tissutali dello stato tiroideo: concentrazioni sieriche di creatin-chinasi per i muscoli
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulle caratteristiche cliniche e biochimiche della tireotossicosi.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Marcatori tessuto-specifici dello stato tiroideo: concentrazioni sieriche di creatinina per i reni
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulle caratteristiche cliniche e biochimiche della tireotossicosi.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Pressione sanguigna
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulle caratteristiche cliniche e biochimiche della tireotossicosi.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Peso corporeo
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulle caratteristiche cliniche e biochimiche del tireotossicosi.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'effetto del trattamento con tiratricolo sulla funzione cerebrale (facoltativo) (EEG)
Lasso di tempo: 96 settimane
Risultato della funzione cerebrale (opzionale) valutato dall'EEG
96 settimane
Valutare l'effetto del trattamento con tiratricolo sulla funzione cerebrale (facoltativo) (BERA)
Lasso di tempo: 96 settimane
Risultato della funzione cerebrale (facoltativo) valutato dall'audiogramma della risposta evocata dal tronco cerebrale (BERA)
96 settimane
Valutare l'effetto del trattamento con tiratricolo sulla funzione cerebrale (opzionale) (VEP)
Lasso di tempo: 96 settimane
Esito della funzione cerebrale/imaging cerebrale (facoltativo) valutato dai potenziali evocati visivi (VEP)
96 settimane
Valutare l'effetto del trattamento con tiratricolo sull'imaging cerebrale (facoltativo)
Lasso di tempo: 96 settimane
Risultato dell'imaging cerebrale (opzionale) valutato mediante MRI/MRS - nei pazienti in cui questo esame è programmato come parte di una pratica clinica (a discrezione dello sperimentatore)
96 settimane
Qualità della Vita del Paziente mediante il Questionario sulla Qualità della Vita del Neonato e del Bambino (ITQoL)
Lasso di tempo: 96 settimane e Anno 5
Valutare la qualità della vita (QoL) del paziente tramite il questionario Infant Toddler Quality of Life (ITQoL-SF-47). Le risposte agli item vengono valutate, sommate e trasformate su una scala da 0 (salute peggiore) a 100 (salute migliore). Un punteggio alto equivale a risultati migliori riportati dai genitori ed è quindi un risultato migliore rispetto a un punteggio basso.
96 settimane e Anno 5
Qualità di Vita Genitoriale secondo l'Indice di Stress Genitoriale (PSI-4 SF)
Lasso di tempo: 96 settimane e Anno 5
Valutare la qualità della vita (QoL) dei genitori tramite il questionario Parenting Stress Index (PSI-4 SF). I risultati sono forniti come punteggi grezzi, percentili e punteggi T, dove i percentili costituiscono il quadro interpretativo primario. Risultati dal 16° all'84° percentile = Intervallo normale, dall'85° all'89° percentile = Intervallo elevato, 90° percentile o superiore = Intervallo clinicamente significativo.
96 settimane e Anno 5
Valutare l'effetto del trattamento con tiratricolo sui sintomi neurologici (Esame Neurologico Infantile di Hammersmith, HINE)
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Hammersmith Infant Neurological Exam (HINE)
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Stimare l'emivita di eliminazione del tiratricolo nei bambini piccoli, riportata in ore (opzionale e fornita prevale una ragione medica).
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio
Misurazione delle concentrazioni sieriche di T3 del tiratricolo come parte del profilo farmacocinetico (opzionale e prevista una ragione medica prevalente)
Dal basale alla fine dello studio
Stimare la concentrazione sierica massima di tiratricolo nei bambini piccoli, riportata in nmol/L (opzionale e fornita se prevale una ragione medica).
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio
Misurazione delle concentrazioni sieriche di T3 del tirotricolo come parte del profilo farmacocinetico (opzionale e a condizione che prevalga una ragione medica)
Dal basale alla fine dello studio
Valutare l'occorrenza di episodi di tachicardia causati dal tireotossicosi.
Lasso di tempo: 96 settimane e Anno 5
Valutazione del ritmo cardiaco e del numero di episodi di tachicardia con ECG Holter delle 24 ore.
96 settimane e Anno 5
Valutare l'occorrenza di complessi atriali prematuri (PAC) causati dalla tireotossicosi.
Lasso di tempo: 96 settimane e Anno 5
Valutazione dell'occorrenza di PAC con ECG Holter 24 ore.
96 settimane e Anno 5
Valutare l'incidenza di altre aritmie causate dalla tireotossicosi.
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutazione descrittiva dell'incidenza di altre aritmie con ECG Holter 24 ore.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'occorrenza di anomalie strutturali cardiache nei pazienti
Lasso di tempo: 96 settimane e Anno 5
Valutazione dell'occorrenza di anomalie cardiache strutturali mediante ecocardiogramma transtoracico di routine.
96 settimane e Anno 5
Numero di partecipanti con eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE) e interruzioni del trattamento dovute a eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole associato all'uso di un farmaco nell'uomo, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco. Un evento avverso grave è definito come un evento avverso o una sospetta reazione avversa che a qualsiasi dose comporta uno dei seguenti esiti: decesso; evento avverso potenzialmente letale; ricovero ospedaliero o prolungamento di un ricovero esistente; incapacità persistente o significativa o grave compromissione della capacità di condurre le normali funzioni vitali; anomalia congenita/difetto alla nascita. La gravità è stata classificata come 1 (lieve), 2 (moderata), 3 (grave), 4 (potenzialmente letale), 5 (decesso). Gli eventi avversi durante il trattamento sono definiti come eventi avversi con esordio al momento o dopo l'inizio della somministrazione del farmaco dello studio.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Concentrazioni sieriche di T4 libero (FT4)
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulle concentrazioni di FT4 per garantire la sicurezza del paziente.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Concentrazioni sieriche totali di T4 (T4)
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulle concentrazioni di T4 per garantire la sicurezza del paziente.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Concentrazioni sieriche di triac
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare le concentrazioni di tiratricolo nel siero, stimate in base alle concentrazioni misurate di T3 nel siero.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Concentrazioni sieriche dell'ormone tireostimolante (TSH)
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulle concentrazioni di TSH per garantire la sicurezza del paziente.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Concentrazioni sieriche di T3 inversa (rT3)
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulle concentrazioni di rT3 per garantire la sicurezza del paziente.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Concentrazioni sieriche di Alanina (Amino) Transaminasi (ALAT)
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulle concentrazioni di ALAT per garantire la sicurezza dei pazienti.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Concentrazioni di Aspartato (Amino) Transaminasi (ASAT) nel siero
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulle concentrazioni di ASAT per garantire la sicurezza del paziente
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Concentrazioni sieriche di gamma-glutamil transferasi (gGT)
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulle concentrazioni di gGT per garantire la sicurezza del paziente.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Concentrazioni sieriche di fosfatasi alcalina
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulle concentrazioni di fosfatasi alcalina per garantire la sicurezza del paziente.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Concentrazioni di albumina sierica
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulle concentrazioni di albumina per garantire la sicurezza del paziente.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Concentrazioni sieriche di urea
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulle concentrazioni di urea per garantire la sicurezza del paziente.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Concentrazioni sieriche di sodio
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulle concentrazioni di sodio per garantire la sicurezza del paziente.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Concentrazioni sieriche di potassio
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulle concentrazioni di potassio per garantire la sicurezza del paziente.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Conta totale dei globuli bianchi e formula leucocitaria differenziale
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulla conta totale e differenziale dei globuli bianchi per garantire la sicurezza del paziente.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Numero di globuli rossi
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sul conteggio dei globuli rossi per garantire la sicurezza del paziente.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Conta piastrinica
Lasso di tempo: 96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5
Valutare l'effetto del tiratricolo sulla conta piastrinica per garantire la sicurezza del paziente.
96 settimane, Anno 3, Anno 4 e Anno 5

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Collaboratori

Erasmus Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Jan Lebl, Charles University and Motol University Hospital
  • Investigatore principale: Heiko Krude, Charité - Universitätsmedizin Berlin Institut fur experimental paediatrische endokrinologie
  • Investigatore principale: Andrew Bauer, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Investigatore principale: W.E. Visser, MD, PhD, Erasmus Medical Center
  • Direttore dello studio: Kristina Sjöblom Nygren, MD, Rare Thyroid Therapeutics International AB
  • Investigatore principale: Lindsey Nicol, Oregon Health& Science University (OHSU) Doernbecher Childrens Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 dicembre 2020

Completamento primario (Stimato)

18 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

18 agosto 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 marzo 2015

Primo Inserito (Stimato)

24 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MCT8-2019-2

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

A causa della rarità del deficit di MCT8 e del numero limitato di pazienti coinvolti in questo studio, i dati dei singoli pazienti oltre a quelli riportati nel prossimo manoscritto non verranno condivisi per salvaguardare la privacy dei pazienti.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Allan-Herndon-Dudley

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