Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Triaková studie II u pacientů s deficitem MCT8

18. února 2026 aktualizováno: Rare Thyroid Therapeutics International AB

Léčba tiratricolem u dětí s monokarboxylátovým transportérem 8 Deficience: Triak Trial II

Tato studie bude zkoumat účinek léčby tiratricolem (také nazývaným Triac) u mladých chlapců (≤30 měsíců) s nedostatkem MCT8 (také nazývaným Allan-Herndon-Dudleyův syndrom (AHDS)). Testovanou hypotézou je, že léčba tiratricolem bude mít u těchto pacientů příznivý vliv na stav hypotyreózy v mozku a také stav hypertyreózy v periferních orgánech a tkáních. Pacienti budou zpočátku léčeni po dobu 96 týdnů tiratricolem, účinek léčby na poruchu neurovývoje způsobenou hypotyreózou a periferní tyreotoxikózou bude hodnocen po 96 týdnech léčby. Pacientům bude nabídnuto pokračování v léčbě po dobu dalších 2 let.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato terapeutická studie bude provedena u pacientů s nedostatkem MCT8 (také nazývaným Allan-Herndon-Dudleyův syndrom (AHDS)), který je způsoben mutacemi v monokarboxylátovém transportéru (MCT)8. MCT8 je transportér hormonů štítné žlázy, který je rozhodující pro transport hormonu štítné žlázy z krve do různých tkání. Defektní MCT8 má za následek nedostatek hormonu štítné žlázy (hypotyreóza) v tkáních, které jsou závislé na MCT8 při vychytávání hormonů štítné žlázy, jako je mozek. Hypotyreóza v mozku má za následek těžké intelektuální a motorické postižení. Dalším důležitým rysem tohoto onemocnění jsou vysoké koncentrace T3 v krvi. To má za následek hypertyreózu v tkáních, které nejsou závislé na MCT8, pokud jde o zásobování hormony štítné žlázy. V důsledku toho mají pacienti s nedostatkem MCT8 klinické příznaky tyreotoxikózy, jako je nízká tělesná hmotnost, zvýšená srdeční frekvence a snížená svalová hmota.

Preklinické studie ukázaly, že analog T3 tiratricol je transportován do buněk způsobem nezávislým na MCT8. Na zvířecích modelech napodobujících nedostatek MCT8 bylo prokázáno, že Triac normalizuje vývoj mozku, pokud je podáván během časného postnatálního života.

Nedávno Triac Trial I (NCT02060474) prokázala, že léčba tiratricolem u pacientů s nedostatkem MCT8 zlepšuje klíčové klinické a biochemické vlastnosti způsobené toxickými účinky vysokých koncentrací T3. Během Triakové studie I se nevyskytly žádné závažné nežádoucí účinky související s lékem.

Tato studie bude zkoumat účinek léčby tiratricolem u mladých chlapců (≤ 30 měsíců) s nedostatkem MCT8 (také nazývaným Allan-Herndon-Dudley syndrom (AHDS)). Testovanou hypotézou je, že léčba tiratricolem bude mít u těchto pacientů příznivý vliv na stav hypotyreózy v mozku a také stav hypertyreózy v periferních orgánech a tkáních. Pacienti budou zpočátku léčeni tiratricolem po dobu 96 týdnů, účinek léčby bude hodnocen po 96 týdnech. Po 96týdenním léčebném období pacienti vstoupí do části II studie, která hodnotí dlouhodobou léčbu. Pacienti budou sledováni další 2 roky a účinek léčby bude vyhodnocen po 3 letech a 4 letech od zahájení léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

22

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin Institut fur experimental paediatrische endokrinologie
  • Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU) Doernbecher Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Česko
      • Prague, Česko, 15006
        • Charles University and Motol University Hospital; The department of peadiatrics of the 2nd faculty of medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu od rodičů nebo zákonného zástupce.
  • Rodiče uvedli ochotu dodržovat všechny studijní postupy a dostupnost po dobu studia.
  • Účastník by měl být v den zařazení ve věku od 0 do 30 měsíců.
  • Účastník by měl být muž a měl by mít patogenní mutaci v genu MCT8.

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí léčba tiratricolem.
  • Předchozí léčba LT4 a/nebo PTU a/nebo jinými léky proti štítné žláze po dobu delší než tři měsíce. Pacienti dříve léčení LT4 po dobu kratší než 3 měsíce mohou být zahrnuti do studie (základní návštěva) šest týdnů (nebo déle) po poslední dávce LT4, pokud dvě po sobě jdoucí analýzy ukazují stabilní TFT*. Pacienti léčení PTU a/nebo jinými léky proti štítné žláze po dobu kratší než tři měsíce mohou být zahrnuti do studie (základní návštěva) šest týdnů (nebo déle) po poslední dávce.
  • Závažné onemocnění nebo nedávný velký chirurgický zákrok (během čtyř týdnů od výchozí návštěvy 1) nesouvisející s nedostatkem MCT8.
  • Známé alergické reakce na složky IMP. Pacienti s intolerancí galaktózy, Lappovým nedostatkem laktázy nebo malabsorpcí glukózy nebo galaktózy (IMP obsahuje laktózu).
  • Léčba jiným hodnoceným lékem nebo účast v jiné intervenční studii během tří měsíců před vstupní návštěvou 1.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pacienti s deficitem MCT8
Léčba tiratrikolem (Triac)
Lék: Tiratrikol
Tiratricol, individuálně titrovaná dávka
Ostatní jména:
  • Teatrois
  • Triac

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové skóre měření hrubé motoriky 88 (GMFM 88)
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Pro vyhodnocení účinků tiratrikolu na neurovývoj u mladých pacientů s deficitem MCT8, měřeného pomocí hodnocení Gross Motor Function Measure (GMFM)-88. Potenciální hodnoty výsledků se pohybují v rozmezí od 0 do 100 %, přičemž 100 % je reprezentativní pro 4leté zdravé dítě. Vysoké skóre odpovídá lepšímu/většímu neurovývoji a je proto lepším výsledkem než nízké skóre.
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Bayleyovy škály vývoje kojenců III - skóre oblasti hrubé motoriky
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Posoudit účinek léčby tiratricolem na neurovývoj měřený skóre v oblasti hrubé motoriky Bayleyových škál vývoje kojenců (BSID-III). Potenciální celkové surové skóre se pohybuje od 0 do 72 a může být před analýzou upraveno podle věku. Vysoké skóre odpovídá lepšímu/většímu neurovývoji, a proto je lepším výsledkem než nízké skóre.
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
GMFM-88 jednotlivá položka skóre 10 a 24.
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
GMFM-88 jednotlivá položka skóre 10 ("zvedá hlavu vzpřímeně") a položka skóre 24 ("sedí na podložce"), GMFM Doména B (Sezení) - souhrnné skóre všech položek 18-37; Analýza odpovědi motorických milníků Sekce 2 Hammersmithského kojeneckého neurologického vyšetření (HINE).
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Skóre Bayleyho škály vývoje kojenců III.
Časové okno: 96 týdnů, rok 3, rok 4 a rok 5
Posoudit účinek léčby tiratricolem na neurovývoj měřený pomocí Bayleyho škály vývoje kojenců (BSID-III). Bude použito pět subškálek tohoto hodnocení: Kognitivní, Receptivní komunikace, Expresivní komunikace, Jemná motorika a Hrubá motorika. Potenciální celkové hrubé skóre se pohybuje v rozmezí 0–91, 0–49, 0–48, 0–66 a 0–72, a může být před analýzou upraveno podle věku. Vysoké skóre odpovídá lepšímu/většímu neurovývoji, a proto je lepším výsledkem než nízké skóre. To platí pro všechny subškály.
96 týdnů, rok 3, rok 4 a rok 5
Koncentrace sérového T3
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Vyhodnotit účinek tiratrikolu na klinické a biochemické příznaky tyreotoxikózy.
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Tkáňově specifické markery stavu štítné žlázy: koncentrace globulinu vázajícího pohlavní hormony v séru pro játra
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Vyhodnotit účinek tiratrikolu na klinické a biochemické známky tyreotoxikózy.
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Tkáňově specifické markery stavu štítné žlázy: koncentrace kreatinkinázy v séru pro svaly
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Vyhodnotit účinek tiratrikolu na klinické a biochemické příznaky tyreotoxikózy.
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Tkáňově specifické markery stavu štítné žlázy: koncentrace kreatininu v séru pro ledviny
Časové okno: 96 týdnů, Rok 3, Rok 4 a Rok 5
Vyhodnotit účinek tiratrikolu na klinické a biochemické příznaky tyreotoxikózy.
96 týdnů, Rok 3, Rok 4 a Rok 5
Krevní tlak
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Vyhodnotit účinek tiratrikolu na klinické a biochemické příznaky tyreotoxikózy.
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Tělesná hmotnost
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Vyhodnoťte účinek tiratrikolu na klinické a biochemické příznaky tyreotoxikózy.
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte účinek léčby tiratricolem na funkci mozku (volitelné) (EEG)
Časové okno: 96 týdnů
Výsledek funkce mozku (volitelné) hodnocený pomocí EEG
96 týdnů
Vyhodnoťte účinek léčby tiratricolem na funkci mozku (volitelné) (BERA)
Časové okno: 96 týdnů
Výsledek funkce mozku (volitelné) hodnocený pomocí audiogramu mozkového kmene Evoked Response Audiogram (BERA)
96 týdnů
Vyhodnoťte účinek léčby tiratricolem na funkci mozku (volitelné) (VEP)
Časové okno: 96 týdnů
Funkce mozku/výsledek zobrazení mozku (volitelně) hodnocený pomocí Visual Evoked Potentials (VEP)
96 týdnů
Vyhodnoťte účinek léčby tiratricolem na zobrazování mozku (volitelné)
Časové okno: 96 týdnů
Výsledek zobrazení mozku (volitelné) hodnocený MRI/MRS - u pacientů, u kterých je toto vyšetření plánováno v rámci klinické praxe (dle uvážení zkoušejícího)
96 týdnů
Kvalita života pacienta podle Infant Toddler Quality of Life Questionnaire (ITQoL)
Časové okno: 96 týdnů a 5. rok
Vyhodnotit kvalitu života (QoL) pacienta pomocí dotazníku Infant Toddler Quality of Life (ITQoL-SF-47). Odpovědi na jednotlivé položky jsou skórovány, sečteny a transformovány na stupnici od 0 (nejhorší zdraví) do 100 (nejlepší zdraví). Vysoké skóre odpovídá lepším výsledkům hlášeným rodiči, a proto je lepším výsledkem než nízké skóre.
96 týdnů a 5. rok
Kvalita života rodičů podle indexu stresu rodičovství (PSI-4 SF)
Časové okno: 96 týdnů a Rok 5
Posoudit kvalitu života rodičů (QoL) pomocí dotazníku Index rodičovského stresu (PSI-4 SF). Výsledky jsou uvedeny jako surové skóre, percentily a T-skóre, přičemž percentily jsou primárním interpretačním rámcem. Výsledky v 16. - 84. percentilu = Normální rozsah, 85. - 89. percentil = Vysoký rozsah, 90. percentil nebo vyšší = Klinicky významný rozsah.
96 týdnů a Rok 5
Vyhodnotit účinek léčby tiratricolem na neurologické příznaky (Hammersmith Infant Neurological Exam, HINE)
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Hammersmith Infant Neurological Exam (HINE)
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Odhadněte eliminační poločas tiratrikolu u malých dětí, uvedený v hodinách (volitelné a za předpokladu, že převládá lékařský důvod).
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce studie
Měření koncentrací tiratrikolu v séru T3 jako součást farmakokinetického profilu (volitelné a za předpokladu převažujícího lékařského důvodu)
Od výchozí hodnoty do konce studie
Odhadněte maximální sérovou koncentraci tiratrikolu u malých dětí, uváděnou v nmol/L (volitelné a za předpokladu, že převládá lékařský důvod).
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce studie
Měření koncentrací tiratrikolu v séru T3 jako součást farmakokinetického profilu (volitelné a za předpokladu, že převažuje lékařský důvod)
Od výchozí hodnoty do konce studie
Vyhodnoťte výskyt epizod tachykardie způsobených tyreotoxikózou.
Časové okno: 96 týdnů a 5. rok
Vyhodnocení srdečního rytmu a počtu epizod tachykardie pomocí 24hodinového Holterova EKG.
96 týdnů a 5. rok
Vyhodnoťte výskyt předčasných síňových komplexů (PAC) způsobených tyreotoxikózou.
Časové okno: 96 týdnů a 5. rok
Vyhodnocení výskytu předčasných síňových stahů (PAC) pomocí 24hodinového Holterova EKG.
96 týdnů a 5. rok
Vyhodnoťte výskyt dalších arytmií způsobených tyreotoxikózou.
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Popisné hodnocení výskytu dalších arytmií pomocí 24hodinového Holterova EKG.
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Vyhodnoťte výskyt strukturálních srdečních anomálií u pacientů
Časové okno: 96 týdnů a Rok 5
Vyhodnocení výskytu strukturálních srdečních anomálií pomocí rutinní transhorakální srdeční ultrasonografie.
96 týdnů a Rok 5
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími během léčby (TEAEs), závažnými nežádoucími účinky (SAEs) a ukončení léčby v důsledku nežádoucích účinků (AEs)
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Nepříznivá událost (AE) je definována jako jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt spojený s užíváním léčiva u lidí, bez ohledu na to, zda je považován za související s léčivem. Závažná nepříznivá událost (SAE) je definována jako AE nebo podezření na nežádoucí reakci, která v jakékoli dávce vede k některému z následujících výsledků: smrt; život ohrožující AE; hospitalizace nebo prodloužení stávající hospitalizace; přetrvávající nebo významné omezení nebo podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce; vrozená anomálie/vada. Závažnost byla hodnocena jako 1 (mírná), 2 (střední), 3 (závažná), 4 (život ohrožující), 5 (smrt). TEAE jsou definovány jako AE s nástupem v době nebo po zahájení podávání studijního léčiva.
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Koncentrace sérového volného T4 (FT4)
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Vyhodnoťte účinek tiratrikolu na koncentrace FT4, abyste zajistili bezpečnost pacientů.
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Koncentrace celkového T4 (tyroxinu) v séru
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Vyhodnotit účinek tiratrikolu na koncentrace T4 pro zajištění bezpečnosti pacientů.
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Koncentrace trijodtyroninové kyseliny v séru
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Vyhodnoťte koncentrace tiratrikolu v séru, odhadnuté na základě změřených koncentrací T3 v séru.
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Koncentrace tyreostimulačního hormonu (TSH) v séru
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Vyhodnotit účinek tiratrikolu na koncentrace TSH pro zajištění bezpečnosti pacientů.
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Koncentrace reverzního T3 (rT3) v séru
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Vyhodnotit účinek tiratrikolu na koncentrace rT3, aby byla zajištěna bezpečnost pacientů.
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Koncentrace alaninaminotransferázy (ALAT) v séru
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Vyhodnoťte účinek tiratrikolu na koncentrace ALAT, abyste zajistili bezpečnost pacientů.
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Koncentrace aspartátaminotransferázy (ASAT) v séru
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Vyhodnotit účinek tiratrikolu na koncentrace ASAT pro zajištění bezpečnosti pacientů
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Koncentrace sérové gama-glutamyltransferázy (gGT)
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Vyhodnoťte účinek tiratrikolu na koncentrace gGT, abyste zajistili bezpečnost pacienta.
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Koncentrace sérové alkalické fosfatázy
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Vyhodnoťte účinek tiratrikolu na koncentrace alkalické fosfatázy, abyste zajistili bezpečnost pacientů.
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Koncentrace sérového albuminu
Časové okno: 96 týdnů, Rok 3, Rok 4 a Rok 5
Vyhodnoťte účinek tiratricolu na koncentrace albuminu pro zajištění bezpečnosti pacientů.
96 týdnů, Rok 3, Rok 4 a Rok 5
Koncentrace močoviny v séru
Časové okno: 96 týdnů, Rok 3, Rok 4 a Rok 5
Vyhodnoťte účinek tiratrikolu na koncentrace močoviny pro zajištění bezpečnosti pacienta.
96 týdnů, Rok 3, Rok 4 a Rok 5
Koncentrace sodíku v séru
Časové okno: 96 týdnů, rok 3, rok 4 a rok 5
Vyhodnoťte účinek tiratrikolu na koncentrace sodíku, abyste zajistili bezpečnost pacienta.
96 týdnů, rok 3, rok 4 a rok 5
Koncentrace draslíku v séru
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Vyhodnoťte účinek tiratrikolu na koncentrace draslíku, abyste zajistili bezpečnost pacientů.
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Celkový a diferenciální počet bílých krvinek
Časové okno: 96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Vyhodnotit účinek tiratrikolu na celkový a diferenciální počet bílých krvinek pro zajištění bezpečnosti pacienta.
96 týdnů, 3. rok, 4. rok a 5. rok
Počet červených krvinek
Časové okno: 96 týdnů, Rok 3, Rok 4 a Rok 5
Vyhodnotit účinek tiratrikolu na počet červených krvinek, aby byla zajištěna bezpečnost pacienta.
96 týdnů, Rok 3, Rok 4 a Rok 5
Počet krevních destiček
Časové okno: 96 týdnů, Rok 3, Rok 4 a Rok 5
Vyhodnotit účinek tiratrikolu na počet krevních destiček, aby se zajistila bezpečnost pacienta.
96 týdnů, Rok 3, Rok 4 a Rok 5

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Spolupracovníci

Erasmus Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jan Lebl, Charles University and Motol University Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Heiko Krude, Charité - Universitätsmedizin Berlin Institut fur experimental paediatrische endokrinologie
  • Vrchní vyšetřovatel: Andrew Bauer, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Vrchní vyšetřovatel: W.E. Visser, MD, PhD, Erasmus Medical Center
  • Ředitel studie: Kristina Sjöblom Nygren, MD, Rare Thyroid Therapeutics International AB
  • Vrchní vyšetřovatel: Lindsey Nicol, Oregon Health& Science University (OHSU) Doernbecher Childrens Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. prosince 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

18. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

18. srpna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. března 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

24. března 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MCT8-2019-2

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Vzhledem k vzácnosti nedostatku MCT8 a malému počtu pacientů v této studii nebudou údaje o jednotlivých pacientech nad rámec toho, co je uvedeno v nadcházejícím rukopisu, sdíleny, aby bylo zajištěno soukromí pacientů.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Allan-Herndon-Dudley syndrom

Klinické studie na Tiratrikol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit