Badanie bezpieczeństwa i skuteczności ludzkich mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z pępowiny (BC-U001) w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów
16 września 2025 zaktualizowane przez: Beijing Baylx Biotech Co., Ltd.
Otwarte badanie fazy 1/2a mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczej infuzji dożylnej BC-U001, produktu mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z ludzkiej pępowiny, w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów
BC-U001 to allogeniczny świeży produkt z mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z ludzkiej pępowiny, który wykazał potencjał terapeutyczny w reumatoidalnym zapaleniu stawów (RZS) w oparciu o działanie przeciwzapalne, immunomodulujące i naprawcze tkanek.
Głównym celem tego otwartego, nierandomizowanego badania z eskalacją dawki jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej infuzji dożylnej BC-U001 u pacjentów z RZS przy użyciu schematu 3+3.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Do tego badania zostaną włączeni pacjenci z RZS, u których po terapii konwencjonalnymi syntetycznymi DMARDs (csDMARDs) nadal utrzymywała się umiarkowana do wysokiej aktywność choroby. Wszyscy uczestnicy są informowani o procedurach badania i potencjalnym ryzyku oraz zobowiązani są do wyrażenia świadomej zgody na piśmie przed rozpoczęciem badania.
Zostanie wdrożony schemat eskalacji dawki 3+3. Trzy kohorty z rosnącą dawką (3 uczestników/kohortę) będą kolejno leczone w celu określenia maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) i/lub zalecanej dawki do badania fazy II. Eskalacja dawki zostanie zakończona, jeśli u 2 uczestników podczas 28-dniowej obserwacji w kohorcie zostaną zaobserwowane toksyczności ograniczające dawkę (DLT).
DLT zdefiniowano jako każdą toksyczność niehematologiczną stopnia ≥ 3 lub toksyczność hemtologiczną stopnia 4 zgodnie z CTCAE v5.0, która była związana z badanym produktem określonym przez badacza.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
9
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100730
- Peking Union Medical College Hospital (Dongdan campus)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 65 lat (włącznie)
- Pacjenci, u których rozpoznano reumatoidalne zapalenie stawów zgodnie z kryteriami klasyfikacji ACR/EULAR z 2010 r
- Pacjenci, u których nadal utrzymuje się umiarkowana do wysokiej aktywność choroby, tj. DAS28>3,2 na początku badania przesiewowego i badania, po standardowej terapii csDMARDs
- Pacjenci, u których wykryto czynniki reumatoidalne (RF) i/lub przeciwciała anty-CCP
- Pacjenci, którzy są stabilni klinicznie, bez istotnych zmian w stanie fizycznym od badania przesiewowego do punktu początkowego badania
- Pacjenci, którzy są dostępni i chętni do przestrzegania wszystkich procedur badania
- Pacjentów należy poinformować o eksperymentalnym charakterze tego badania i wyrazić pisemną świadomą zgodę zgodnie z wytycznymi instytucjonalnymi i szpitalnymi
Kryteria wyłączenia:
- Zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B, zapaleniem wątroby typu C, aktywną lub utajoną gruźlicą lub pozytywnym wynikiem na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV)1 lub HIV2
- Jakakolwiek historia trwających, znaczących infekcji lub niedawnych poważnych infekcji, tj. wymagających hospitalizacji i/lub dożylnego leczenia przeciwdrobnoustrojowego w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Wszelkie czynne choroby zapalne inne niż RZS
- Poziomy aminotransferazy w surowicy (ALT lub AST) ≥ 2x górna granica normy
- Współczynnik klirensu kreatyniny (Ccr) < 45 ml/min obliczony według wzoru Cockcrofta-Gaulta
- Ciężka przewlekła obturacyjna choroba płuc lub znana choroba płuc, z wyjątkiem łagodnej astmy leczonej lekami rozszerzającymi oskrzela
- Każda współistniejąca czynna poważna diagnoza medyczna obejmująca klinicznie istotne nieprawidłowości sercowo-naczyniowe, neurologiczne, psychiatryczne, nerkowe, wątrobowe, immunologiczne, hormonalne (w tym niekontrolowaną cukrzycę lub chorobę tarczycy) lub hematologiczne, które mogą zakłócać przestrzeganie zaleceń przez pacjentów lub oceny/procedury badań w ocenie badaczy opinia
- Historia incydentu naczyniowo-mózgowego (udar) w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym
- Klinicznie istotna choroba serca (New York Heart Association, klasa III i klasa IV)
- Operacja lub uraz (np. stłuczenia, otarcia, rany kłute, rany cięte, urazy zmiażdżone, urazy uderzeniowe, urazy spowodowane bronią palną itp.) w ciągu 14 dni przed zapisem, które zdaniem badaczy nie są odpowiednie do udziału w badaniu
- Ciąża, karmienie piersią lub chęć zajścia w ciążę lub niechęć do stosowania antykoncepcji podczas udziału w badaniu i przez dwanaście miesięcy po zakończeniu badania wlewu, chyba że w trakcie badania została wysterylizowana chirurgicznie lub po menopauzie
- Stosowanie kortykosteroidów w dużych dawkach (tj. kortykosteroidy dożylne lub domięśniowe lub stosowanie doustnego równoważnika prednizonu >10 mg/dobę) lub nie w stabilnej dawce w leczeniu RZS lub innych chorób w ciągu 28 dni przed randomizacją.
- Znane alergie lub alergia w wywiadzie na heparynę drobnocząsteczkową i albuminę surowicy ludzkiej, które w opinii badaczy mogą zakłócać przestrzeganie zaleceń przez pacjenta lub oceny/procedury badania
- Uczestniczył już w innym interwencyjnym badaniu klinicznym lub uczestniczył w innym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Historia kliniczna nowotworów złośliwych z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka szyjki macicy in situ lub raków podstawnokomórkowych
- Inne sytuacje, które zdaniem badaczy nie są odpowiednie do udziału w badaniu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Infuzja hUC-MSC (BC-U001)
Kohorta 1: Niska dawka BC-U001 Kohorta 2: Średnia dawka BC-U001 Kohorta 3: Wysoka dawka BC-U001
|
Uczestnikom podaje się dożylnie pojedynczą infuzję hUC-MSC w ilości 0,5x10^6 komórek/kg masy ciała, 1,0x10^6 komórek/kg masy ciała, 1,5x10^6 komórek/kg masy ciała dla kohorty z niską dawką, średnio- kohortę otrzymującą odpowiednio dawkę i kohortę z dużą dawką.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba i częstość zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do dnia 28±3
|
Zdarzenia niepożądane ocenia się za pomocą CTCAE 5.0 do 28±3 dni.
Dla wygody pacjentów ustawiona jest elastyczna zmiana ±3 dni.
Dzień 1 odnosi się do dnia, w którym uczestnik przyjmuje infuzję BC-U001.
|
Do dnia 28±3
|
|
Zmiany parametrów życiowych od 1 godziny po infuzji do dnia 28±3
Ramy czasowe: Do dnia 28±3
|
Do dnia 28±3
|
|
|
Zmiany pełnej morfologii krwi (CBC) od dnia 1 do dnia 28±3
Ramy czasowe: Do dnia 28±3
|
Do dnia 28±3
|
|
|
Zmiany biochemiczne krwi od dnia 1 do dnia 28±3
Ramy czasowe: Do dnia 28±3
|
Do dnia 28±3
|
|
|
Zmiany funkcji krzepnięcia od dnia 1 do dnia 28±3
Ramy czasowe: Do dnia 28±3
|
Do dnia 28±3
|
|
|
Rutynowa analiza moczu
Ramy czasowe: Do dnia 28±3
|
Do dnia 28±3
|
|
|
Test ciążowy z moczu (tylko kobiety)
Ramy czasowe: 28±3 dni
|
28±3 dni
|
|
|
Częstość akcji serca mierzona za pomocą dwunastoodprowadzeniowego elektrokardiogramu
Ramy czasowe: Do dnia 28±3
|
Do dnia 28±3
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek uczestników osiągających ACR20
Ramy czasowe: Do dnia 28±3
|
Do dnia 28±3
|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ACR50
Ramy czasowe: Do dnia 28±3
|
Do dnia 28±3
|
|
Odsetek uczestników osiągających ACR70
Ramy czasowe: Do dnia 28±3
|
Do dnia 28±3
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku aktywności choroby na podstawie DAS28-CRP
Ramy czasowe: Do dnia 28±3
|
Do dnia 28±3
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wyniku aktywności choroby na podstawie DAS28-ESR
Ramy czasowe: Do dnia 28±3
|
Do dnia 28±3
|
|
Odpowiedź EULAR
Ramy czasowe: Do dnia 28±3
|
Do dnia 28±3
|
|
Zmiana wyniku kwestionariusza oceny stanu zdrowia (HAQ) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do dnia 28±3
|
Do dnia 28±3
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku uproszczonego wskaźnika aktywności choroby (SDAI).
Ramy czasowe: Do dnia 28±3
|
Do dnia 28±3
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku klinicznego wskaźnika aktywności choroby (CDAI).
Ramy czasowe: Do dnia 28±3
|
Do dnia 28±3
|
|
Zmiana poziomu TNF-α w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do dnia 28±3
|
Do dnia 28±3
|
|
Zmiana poziomu IL-6 w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do dnia 28±3
|
Do dnia 28±3
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Xiaofeng Zeng, M.D., Ph.D., Peking Union Medical College Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 kwietnia 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
10 lipca 2023
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 listopada 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 czerwca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 lipca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 lipca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
19 września 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
16 września 2025
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BC-U001-RA2019
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .