Ankieta kliniczna mająca na celu ocenę sprawności fizycznej i częstości występowania hipoglikemii u uczestników z chorobą spichrzeniową glikogenu typu III
26 września 2023 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Ankieta kliniczna mająca na celu ocenę sprawności fizycznej i częstości występowania hipoglikemii u pacjentów w wieku 1 roku i starszych z GSD III
Głównym celem tego badania jest ocena częstości występowania hipoglikemii u dorosłych i dzieci z chorobą spichrzeniową glikogenu typu III (GSD III).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
14
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Groningen, Holandia, 9700RB
- University of Groningen Beatrix Children's Hospital
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- University of Texas
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Badanie ma na celu włączenie co najmniej 5 uczestników z każdej z następujących grup wiekowych: 1-5 lat, 6-12 lat, 12-17 lat i ≥ 18 lat.
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Rozpoznanie GSD III potwierdzone sekwencjonowaniem amylo-alfa-1,6-glukozydazy 4-alfa-glukanotransferazy (AGL) lub testem enzymatycznym enzymu usuwającego rozgałęzienia glikogenu (GDE)
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Uczestnik nie chce pozostać zaślepiony na dane z ciągłego monitorowania glukozy (CGM) przez pierwsze 13 tygodni badania lub badacz stwierdzi, że zaślepienie zagroziłoby bezpieczeństwu uczestnika
- Obecność lub historia jakiegokolwiek stanu, który w opinii Badacza mógłby zakłócić udział lub stwarzać nadmierne ryzyko
- Użycie jakiejkolwiek własności intelektualnej lub eksperymentalnego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni lub 5,5 okresu półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym lub w trakcie badania
Uwaga: W zależności od protokołu mogą obowiązywać inne kryteria
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba zdarzeń hipoglikemii podczas 26-tygodniowego okresu obserwacji
Ramy czasowe: Tydzień 26
|
Tydzień 26
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Skale Bayleya rozwoju niemowląt i małych dzieci (Bayley-4) Wyniki w zakresie motoryki małej i dużej
Ramy czasowe: Do tygodnia 26
|
Do tygodnia 26
|
|
Test sprawności motorycznej Bruininksa-Oseretsky'ego (BOT-2) Wyniki siły i zwinności
Ramy czasowe: Do tygodnia 26
|
Do tygodnia 26
|
|
Liczba razy, gdy uczestnik może wstać z pozycji siedzącej do pozycji stojącej w ciągu 30 sekund, mierzona w teście STS (site-to-stand)
Ramy czasowe: Do tygodnia 26
|
Do tygodnia 26
|
|
Procent przewidywanej siły mięśni mierzonej za pomocą dynamometrii ręcznej (HHD)
Ramy czasowe: Do tygodnia 26
|
Do tygodnia 26
|
|
Zgięcie grzbietowe kostki mierzone obustronnie za pomocą goniometrii
Ramy czasowe: Do tygodnia 26
|
Do tygodnia 26
|
|
Procent przewidywanego przebytego dystansu zmierzony za pomocą 6-minutowego testu marszu (6MWT) i 12-minutowego testu marszu (12MWT)
Ramy czasowe: Do tygodnia 26
|
Do tygodnia 26
|
|
Skala Aktywności Funkcjonalnej Miopatii GNE (GNEM-FAS) w wersji rozszerzonej Wyniki domen i wynik całkowity
Ramy czasowe: Do tygodnia 26
|
Do tygodnia 26
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
20 maja 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
2 marca 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
2 marca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 grudnia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 stycznia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 stycznia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 września 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 września 2023
Ostatnia weryfikacja
1 września 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- UX053-CL002
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .