Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelsesundersøgelse for at vurdere fysisk funktion og forekomsten af ​​hypoglykæmi hos deltagere med glykogenopbevaringssygdom type III

26. september 2023 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Klinisk undersøgelsesundersøgelse for at vurdere fysisk funktion og forekomsten af ​​hypoglykæmi hos patienter i alderen 1 år og derover med GSD III

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere forekomsten af ​​hypoglykæmi hos voksne og pædiatriske deltagere med glykogenlagersygdom type III (GSD III).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

14

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9700RB
        • University of Groningen Beatrix Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsen sigter mod at tilmelde mindst 5 deltagere fra hver af følgende aldersgrupper: 1-5 år, 6-12 år, 12-17 år og ≥ 18 år.

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Diagnose af GSD III, bekræftet ved amylo-alpha-1,6-glucosidase 4-alpha-glucanotransferase (AGL) sekventering eller glycogen debranching enzym (GDE) enzymatisk testning

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltageren er ikke villig til at forblive blindet over for kontinuerlig glukosemonitor (CGM) data i de første 13 uger af undersøgelsen, eller investigator fastslår, at blinding ville kompromittere forsøgspersonens sikkerhed
  • Tilstedeværelse eller historie af enhver tilstand, der efter efterforskerens opfattelse ville forstyrre deltagelse eller udgøre unødig risiko
  • Brug af enhver IP eller medicinsk udstyr til undersøgelse inden for 30 dage eller 5,5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screening eller under undersøgelsen

Bemærk: Andre kriterier kan være gældende pr. protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal hypoglykæmiske hændelser i løbet af den 26-ugers observationsperiode
Tidsramme: Uge 26
Uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) Finmotoriske og bruttomotoriske domæneresultater
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Bruininks-Oseretsky test af motorisk færdighed (BOT-2) styrke- og smidighedsresultater
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Antal gange, deltageren kan stige fra en siddende til en stående stilling i en 30 sekunders periode, målt ved Site-to-Stand (STS)-testen
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Procent forudsagt muskelstyrke målt ved håndholdt dynamometri (HHD)
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Ankel dorsifleksion, målt bilateralt ved hjælp af goniometri
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
Procent forudsagt distance gået målt ved 6-minutters gangtest (6MWT) og 12-minutters gangtest (12MWT)
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26
GNE Myopathy Functional Activities Scale (GNEM-FAS) udvidet version domænescore og totalscore
Tidsramme: Op til uge 26
Op til uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. maj 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. marts 2023

Studieafslutning (Faktiske)

2. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

19. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UX053-CL002

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner