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Klinische Umfragestudie zur Bewertung der körperlichen Funktion und des Auftretens von Hypoglykämie bei Teilnehmern mit Glykogenspeicherkrankheit Typ III

26. September 2023 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Klinische Übersichtsstudie zur Beurteilung der körperlichen Funktion und des Auftretens von Hypoglykämie bei Patienten ab 1 Jahr mit GSD III

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Inzidenz von Hypoglykämie bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern mit Glykogenspeicherkrankheit Typ III (GSD III).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9700RB
        • University of Groningen Beatrix Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studie zielt darauf ab, mindestens 5 Teilnehmer aus jeder der folgenden Altersgruppen einzuschreiben: 1–5 Jahre, 6–12 Jahre, 12–17 Jahre und ≥ 18 Jahre.

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Diagnose von GSD III, bestätigt durch Amylo-Alpha-1,6-Glucosidase-4-Alpha-Glucanotransferase (AGL)-Sequenzierung oder enzymatischen Test auf Glykogen-Debranching-Enzym (GDE).

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist nicht bereit, in den ersten 13 Wochen der Studie gegenüber kontinuierlichen Glukoseüberwachungsdaten (CGM) verblindet zu bleiben, oder der Prüfarzt stellt fest, dass die Verblindung die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen würde
  • Vorhandensein oder Vorgeschichte einer Erkrankung, die nach Ansicht des Ermittlers die Teilnahme beeinträchtigen oder ein unangemessenes Risiko darstellen würde
  • Verwendung eines IP- oder Prüfmedizinprodukts innerhalb von 30 Tagen oder 5,5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor dem Screening oder während der Studie

Hinweis: Je nach Protokoll können andere Kriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl hypoglykämischer Ereignisse während des 26-wöchigen Beobachtungszeitraums
Zeitfenster: Woche 26
Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bayley-Skalen der Säuglings- und Kleinkindentwicklung (Bayley-4) Feinmotorik- und Grobmotorik-Domänenwerte
Zeitfenster: Bis Woche 26
Bis Woche 26
Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2) Kraft- und Beweglichkeitswerte
Zeitfenster: Bis Woche 26
Bis Woche 26
Wie oft der Teilnehmer innerhalb von 30 Sekunden von einer sitzenden in eine stehende Position aufstehen kann, gemessen mit dem Site-to-Stand (STS)-Test
Zeitfenster: Bis Woche 26
Bis Woche 26
Prozentuale vorhergesagte Muskelkraft, gemessen durch Handdynamometrie (HHD)
Zeitfenster: Bis Woche 26
Bis Woche 26
Knöcheldorsalflexion, bilateral mittels Goniometrie gemessen
Zeitfenster: Bis Woche 26
Bis Woche 26
Prozentsatz der vorhergesagten zurückgelegten Strecke, gemessen mit dem 6-Minuten-Gehtest (6MWT) und dem 12-Minuten-Gehtest (12MWT)
Zeitfenster: Bis Woche 26
Bis Woche 26
GNE Myopathy Functional Activities Scale (GNEM-FAS), erweiterte Version, Domain-Scores und Gesamtscore
Zeitfenster: Bis Woche 26
Bis Woche 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Mai 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. März 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. März 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UX053-CL002

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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