Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie k posouzení fyzických funkcí a výskytu hypoglykémie u účastníků s onemocněním z hromadění glykogenu typu III

26. září 2023 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Klinická studie k posouzení fyzických funkcí a výskytu hypoglykémie u pacientů ve věku 1 rok a starších s GSD III

Primárním cílem této studie je vyhodnotit incidenci hypoglykémie u dospělých a dětských účastníků s glykogenem typu III (GSD III).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

14

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9700RB
        • University of Groningen Beatrix Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Cílem studie je zapsat alespoň 5 účastníků z každé z následujících věkových skupin: 1–5 let, 6–12 let, 12–17 let a ≥ 18 let.

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza GSD III potvrzená sekvenováním amylo-alfa-1,6-glukosidázy 4-alfa-glukanotransferázy (AGL) nebo enzymatickým testováním enzymu odštěpujícího glykogen (GDE)

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Účastník není ochoten zůstat zaslepený vůči údajům kontinuálního monitoru glukózy (CGM) po dobu prvních 13 týdnů studie, nebo zkoušející určí, že zaslepení by ohrozilo bezpečnost subjektu
  • Přítomnost nebo historie jakéhokoli stavu, který by podle názoru zkoušejícího narušoval účast nebo představoval nepřiměřené riziko
  • Použití jakéhokoli IP nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů nebo 5,5 poločasu, podle toho, co je delší, před screeningem nebo během studie

Poznámka: Na protokol mohou platit jiná kritéria

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet hypoglykemických příhod během 26týdenního pozorovacího období
Časové okno: 26. týden
26. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bayleyovy škály rozvoje kojenců a batolat (Bayley-4) Skóre jemné motoriky a hrubé motoriky
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Bruininks-Oseretsky test motorické zdatnosti (BOT-2) Skóre síly a obratnosti
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Kolikrát se účastník může zvednout ze sedu do stoje za 30 sekund, měřeno testem Site-to-Stand (STS)
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Procento předpokládané svalové síly měřené ruční dynamometrií (HHD)
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Dorzální flexe kotníku, měřená bilaterálně pomocí goniometrie
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Procento předpokládané ušlé vzdálenosti měřené 6minutovým testem chůze (6MWT) a 12minutovým testem chůze (12MWT)
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
GNE Myopathy Functional Activities Scale (GNEM-FAS) Rozšířená verze skóre domény a celkové skóre
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. května 2022

Primární dokončení (Aktuální)

2. března 2023

Dokončení studie (Aktuální)

2. března 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

19. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UX053-CL002

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Onemocnění z hromadění glykogenu typu III

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit