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Studio di indagine clinica per valutare la funzione fisica e l'incidenza dell'ipoglicemia nei partecipanti con malattia da accumulo di glicogeno di tipo III

26 settembre 2023 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studio di indagine clinica per valutare la funzione fisica e l'incidenza dell'ipoglicemia nei pazienti di 1 anno di età e oltre con GSD III

L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'incidenza dell'ipoglicemia nei partecipanti adulti e pediatrici con malattia da accumulo di glicogeno di tipo III (GSD III).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

14

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9700RB
        • University of Groningen Beatrix Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Lo studio mira ad arruolare almeno 5 partecipanti da ciascuno dei seguenti gruppi di età: 1-5 anni, 6-12 anni, 12-17 anni e ≥ 18 anni.

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi di GSD III, confermata dal sequenziamento dell'amilo-alfa-1,6-glucosidasi 4-alfa-glucanotransferasi (AGL) o dal test enzimatico dell'enzima deramificante del glicogeno (GDE)

Criteri chiave di esclusione:

  • Il partecipante non è disposto a rimanere cieco ai dati del monitoraggio continuo del glucosio (CGM) per le prime 13 settimane dello studio, o lo sperimentatore determina che l'accecamento comprometterebbe la sicurezza del soggetto
  • Presenza o anamnesi di qualsiasi condizione che, secondo l'Investigatore, interferirebbe con la partecipazione o comporterebbe un rischio eccessivo
  • Uso di qualsiasi IP o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni o 5,5 emivite, a seconda di quale sia più lungo, prima dello screening o durante lo studio

Nota: altri criteri possono essere applicati per protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di eventi ipoglicemici durante il periodo di osservazione di 26 settimane
Lasso di tempo: Settimana 26
Settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Punteggi del dominio motorio fine e grossolano delle scale Bayley dello sviluppo del neonato e del bambino piccolo (Bayley-4).
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
Fino alla settimana 26
Punteggi di forza e agilità del test Bruininks-Oseretsky di competenza motoria (BOT-2).
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
Fino alla settimana 26
Numero di volte in cui il partecipante può alzarsi da una posizione seduta a una posizione eretta in un periodo di 30 secondi, misurato dal test Site-to-Stand (STS)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
Fino alla settimana 26
Percentuale di forza muscolare prevista misurata mediante dinamometria portatile (HHD)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
Fino alla settimana 26
Dorsiflessione della caviglia, misurata bilateralmente mediante goniometria
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
Fino alla settimana 26
Percentuale di distanza prevista percorsa misurata dal test del cammino di 6 minuti (6MWT) e dal test del cammino di 12 minuti (12MWT)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
Fino alla settimana 26
Punteggi del dominio della versione estesa e punteggio totale della scala delle attività funzionali della miopatia GNE (GNEM-FAS).
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
Fino alla settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 maggio 2022

Completamento primario (Effettivo)

2 marzo 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

2 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

19 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UX053-CL002

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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