Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk undersøkelse for å vurdere fysisk funksjon og forekomst av hypoglykemi hos deltakere med glykogenlagringssykdom type III

26. september 2023 oppdatert av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Klinisk undersøkelsesstudie for å vurdere fysisk funksjon og forekomst av hypoglykemi hos pasienter 1 år og eldre med GSD III

Hovedmålet med denne studien er å evaluere forekomsten av hypoglykemi hos voksne og pediatriske deltakere med glykogenlagringssykdom type III (GSD III).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

14

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • University of Texas
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9700RB
        • University of Groningen Beatrix Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studien tar sikte på å melde inn minst 5 deltakere fra hver av følgende aldersgrupper: 1-5 år, 6-12 år, 12-17 år og ≥ 18 år.

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Diagnose av GSD III, bekreftet ved amylo-alfa-1,6-glukosidase 4-alfa-glukanotransferase (AGL) sekvensering eller glykogen debranching enzym (GDE) enzymatisk testing

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Deltakeren er uvillig til å forbli blindet for data om kontinuerlig glukosemonitor (CGM) de første 13 ukene av studien, eller etterforskeren fastslår at blinding ville kompromittere pasientsikkerheten
  • Tilstedeværelse eller historikk for enhver tilstand som, etter etterforskerens syn, ville forstyrre deltakelse eller utgjøre unødig risiko
  • Bruk av IP eller medisinsk utstyr innen 30 dager eller 5,5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screening eller under studien

Merk: Andre kriterier kan gjelde per protokoll

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall hypoglykemiske hendelser i løpet av den 26-ukers observasjonsperioden
Tidsramme: Uke 26
Uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) Finmotoriske og grovmotoriske domenepoeng
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Bruininks-Oseretsky test av motorisk ferdighet (BOT-2) styrke- og smidighetspoeng
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Antall ganger deltakeren kan stige fra sittende til stående stilling i løpet av en 30-sekunders periode, målt ved Site-to-Stand (STS)-testen
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Prosent predikert muskelstyrke målt ved håndholdt dynamometri (HHD)
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Ankel dorsalfleksjon, målt bilateralt ved bruk av goniometri
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
Prosent forutsagt distanse gått som målt ved 6-minutters gangtest (6MWT) og 12-minutters gangtest (12MWT)
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26
GNE Myopathy Functional Activities Scale (GNEM-FAS) utvidet versjon domenepoeng og totalpoengsum
Tidsramme: Frem til uke 26
Frem til uke 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. mai 2022

Primær fullføring (Faktiske)

2. mars 2023

Studiet fullført (Faktiske)

2. mars 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. desember 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. januar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

19. januar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UX053-CL002

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Ingen inngripen

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere