Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa KP-001 w porównaniu z placebo u pacjentów w wieku ≥2 lat z pospolitym VM, pospolitym LM lub zespołem KTS/CLOVES (S-KY)

21 lipca 2026 zaktualizowane przez: Kaken Pharmaceutical

Badanie fazy 3, randomizowane, równoległe, wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania KP 001 u pacjentów w wieku ≥2 lat z pospolitymi malformacjami żylnymi, pospolitymi malformacjami limfatycznymi lub zespołem KTS/CLOVES

Jest to badanie fazy 3, podwójnie zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo, z grupą równoległą, adaptacyjne, wieloośrodkowe, planowane do przeprowadzenia w wielu ośrodkach w Ameryce Północnej, Kanadzie, Tajwanie i Korei Południowej.

Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa KP-001 w porównaniu z placebo u pacjentów w wieku ≥2 lat z pospolitą VM, pospolitą LM lub zespołem KTS/CLOVES.

Zostanie powołany niezależny komitet monitorujący dane (DMC), który zdecyduje o przerwaniu lub kontynuacji badania. Określi on również konieczność zmiany liczby przypadków na podstawie wyników analizy pośredniej.

Badanie będzie obejmować następujące etapy:

  • Okres kwalifikacji: Do 42 dni przed pierwszą dawką interwencji badawczej.
  • Okres leczenia 1: Jest to okres podwójnie zaślepiony, w którym pacjentom będzie podawany KP-001 100 mg (lub niższa dawka w zależności od masy ciała) lub placebo raz dziennie po śniadaniu do 24. tygodnia.
  • Okres leczenia 2: Po 24 tygodniach leczenia podwójnie zaślepionego wszyscy pacjenci przejdą na otwarte przedłużenie leczenia KP-001 i będą leczeni do 52. tygodnia.
  • Wizyta kontrolna: Odbędzie się 30 dni po ostatniej dawce interwencji badawczej, a oceny będą przeprowadzane zgodnie z SoA.
  • Wizyta zakończenia: Pacjenci, którzy przerwali interwencję badawczą, będą proszeni o dalszy udział w badaniu, a oceny będą przeprowadzane zgodnie z SoA. Jeśli pacjenci zechcą wycofać się z badania, wszystkie możliwe testy i oceny zostaną przeprowadzone podczas wizyty zakończenia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Oceny bezpieczeństwa i eksploracyjne: Podstawowe parametry życiowe (ciśnienie krwi, częstość akcji serca, częstość oddechów i temperatura ciała) będą monitorowane podczas każdej zaplanowanej wizyty w celu zapewnienia bezpieczeństwa.

Laboratoryjne oceny bezpieczeństwa będą obejmować hematologię, chemię surowicy, parametry krzepnięcia (np. PT/INR, aPTT, fibrynogen) oraz badanie moczu.

Biomarkery krzepnięcia inne niż D-dimer będą pobierane wyłącznie w celach eksploracyjnych/bezpieczeństwa i nie będą uwzględniane w zgłaszanych miarach wyników.

Analizy eksploracyjne mogą obejmować związek między zmianami w wynikach Skali Numerycznej Ocen Objawów (NRS) a wynikami Globalnej Oceny Nasilenia przez Pacjenta (PGI-S).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

150

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Sr. Clinical Trial Manager, Clinical Operations
  • Numer telefonu: +818059831020
  • E-mail: S-KY@aadibio.com

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29492
        • Rekrutacyjny
        • MUSC Children's Health Primary Care
        • Główny śledczy:
          • Lara Wine Lee
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Pacjenci w wieku 2 lat lub starsi w momencie wyrażenia zgody lub zgody zastępczej.
  2. Pacjenci z rozpoznaniem klasyfikacji ISSVA jako powszechne VM, powszechne (torbielowate) LM (w tym typ mieszany składający się głównie z VM lub LM) lub zespołu KTS/CLOVES.
  3. Pacjenci, których nie można wyleczyć resekcją, u których resekcja jest trudna według oceny Badacza, którzy są uznawani za opornych na dostępne leczenie przez Badacza lub którzy mają przeciwwskazanie do dostępnego leczenia.
  4. Pacjenci z co najmniej jedną zmianą docelową o najdłuższej średnicy co najmniej 4 cm.
  5. Pacjenci z co najmniej jedną zmianą docelową do oceny objętościowej w MRI podczas badania przesiewowego, która jest uznana za możliwą do oceny przez centralnego oceniającego obrazowanie.

  6. Pacjenci z objawową chorobą, zdefiniowaną jako:

    • Dla pacjentów w wieku ≥8 lat: NRS bólu ≥1 i ≤8 podczas wizyty przesiewowej będzie uprawniało tylko wtedy, gdy ich dzienny NRS bólu rejestrowany za pomocą ePRO od badania przesiewowego do Dnia 1 (Tydzień 0) nie wykazuje maksymalnej absolutnej zmiany ≥6 punktów. Jeśli pacjenci przyjmują leki przeciwbólowe, nie może być zmiany w rodzaju lub dawce leku przeciwbólowego podczas okresu przesiewowego. Jeśli pacjenci nie mają kwalifikującego się bólu, wymagany jest NRS zmęczenia lub krwawienia/sączenia ≥1 i ≤8 podczas wizyty przesiewowej. Pacjenci z absolutną zmianą ≥6 punktów w NRS bólu są uprawnieni, jeśli przynajmniej jeden z NRS zmęczenia LUB krwawienia/sączenia jest ≥1 i ≤8.

    • Dla pacjentów w wieku ≥3 lat do <8 lat: skala oceny bólu Wong-Baker FACES równa lub większa niż 2 punkty podczas wizyty przesiewowej. Pacjenci w wieku ≥3 lat do <8 lat bez kwalifikującego się bólu będą rekrutowani pod warunkiem, że mają objawową chorobę według opinii Badacza (tj. jakąkolwiek widoczną zmianę lub zmianę wpływającą na czynności życia codziennego), o ile spełniają inne kryteria włączenia.
    • Dla pacjentów w wieku 2 lat: objawowa choroba według opinii Badacza (tj. jakakolwiek widoczna zmiana lub zmiana wpływająca na czynności życia codziennego), a pacjenci będą rekrutowani, o ile spełniają inne kryteria włączenia.
  7. Pacjenci, u których ból związany z malformacjami naczyniowymi był stabilny przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym i, jeśli przyjmują leki przeciwbólowe, nie wymagają zmiany rodzaju leku przeciwbólowego lub jego dawkowania podczas okresu przesiewowego.
  8. Pacjenci, którzy zgadzają się, że oni lub ich partner (jeśli którykolwiek z nich ma potencjał rozrodczy) będą stosować odpowiednią antykoncepcję (np. kombinację prezerwatywy i środka plemnikobójczego, niskodawkowe tabletki lub inne odpowiednie metody antykoncepcji, sterylizację, wkładkę domaciczną) od momentu wyrażenia zgody do 90 dni po ostatniej dawce interwencji badawczej.
  9. Pacjenci lub ich LAR, którzy są w stanie wyrazić odpowiednią do wieku świadomą zgodę w czasie badania przesiewowego.
  10. Pacjenci, którzy według oceny Badacza są w stanie przestrzegać instrukcji Badacza i koordynatora badania dotyczących kwestii określonych w protokole, takich jak stosowanie interwencji badawczej i jednoczesne stosowanie zabronionych leków.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z następującymi chorobami: Prosta malformacja teleangiektatyczna, limfangionatoza, malformacja limfangiektatyczna związana z chorobą Gorhama, limfangiektazja, rodzinna skórno-śluzówkowa malformacja żylna, zespół niebieskiego gumowatego guzka, M-CM/MCAP, zespół CLAPO, zespół Proteusa, zespół Parkesa Webera, zespół Sturge'a-Webera, zespół Mafucciego, choroba Oslera, choroba Cowdena lub zespół Adamsa-Olivera.
  2. Pacjenci z niekontrolowaną cukrzycą (HbA1c ≥ 7,0%) lub chorobami z nieprawidłowym metabolizmem glukozy (choroby glikogenowe, galaktozemia, pierwotna nietolerancja laktozy itp.).
  3. Pacjenci z chorobą niedokrwienną serca, arytmią lub niewydolnością serca (NYHA III lub IV).
  4. Pacjenci z zaburzeniami żołądkowo-jelitowymi wpływającymi na wchłanianie leku, według oceny Badacza.
  5. Pacjenci z towarzyszącą lub wcześniejszą poważną nadwrażliwością na leki na inhibitory PI3Kα.
  6. Pacjenci z historią alergii stopnia ≥ 3 i/lub historią reakcji alergicznych na lek stopnia ≥ 3.
  7. Pacjenci ze znaną nadwrażliwością na chininę.
  8. Pacjenci z towarzyszącym lub wcześniejszym nadużywaniem alkoholu lub narkotyków.
  9. Pacjenci z ANC <1,5×10^9/L.
  10. Pacjenci z ostrą lub przewlekłą chorobą nerek i/lub zależni od dializ. Pacjenci z eGFR przesiewowym <30 mL/min/1,73m^2 obliczonym za pomocą równania bedside Schwartz dla pacjentów w wieku <18 lat lub wzoru CKD-EPI dla >18 lat również będą wykluczeni.
  11. Pacjenci, którzy według oceny Badacza mają upośledzenie czynności wątroby.
  12. Pacjenci z całkowitą bilirubiną ≥1,5×ULN dla wieku (chyba że w wywiadzie zespół Gilberta), ALT ≥2×ULN dla wieku lub AST ≥2×ULN dla wieku będą wykluczeni.
  13. Pacjenci z infekcją zmiany docelowej wymagającą leczenia w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym.
  14. Pacjenci, którzy przeszli inwazyjne leczenie, w tym skleroterapię lub terapię laserową, dla zmiany docelowej w ciągu 84 dni przed badaniem przesiewowym.
  15. Pacjenci, którzy stosowali inne inhibitory PI3Kα lub syrolimus w ciągu 84 dni przed badaniem przesiewowym.
  16. Pacjenci, którzy uczestniczyli w innych badaniach klinicznych w ciągu 90 dni przed datą wyrażenia zgody.
  17. Pacjenci, którzy uczestniczyli w badaniu klinicznym KP-001 przez jakikolwiek okres i otrzymali lek badawczy w ciągu ostatniego roku.
  18. Pacjenci noszący aparaty ortodontyczne, implanty ślimakowe itp., które mogą wpływać na MRI, lub pacjenci, u których MRI nie jest możliwe, lub na przykład pacjenci, którzy mogą mieć przeciwwskazanie do sedacji i wymagaliby sedacji, aby ukończyć MRI.
  19. Pacjenci, którzy nie są w stanie przyjmować leków doustnie.
  20. Kobiety w ciąży, pacjentki karmiące piersią, pacjentki, które mogą być w ciąży, pacjentki, które chcą zajść w ciążę podczas okresu badania i do 90 dni po ostatniej dawce interwencji badawczej, lub pacjenci płci męskiej, których partnerki chcą zajść w ciążę.
  21. Pacjenci z jakąkolwiek inną chorobą lub stanem medycznym, którzy według oceny Badacza są nieodpowiedni jako pacjenci do tego badania.
  22. Pacjenci, którzy otrzymali lub planują otrzymać żywe szczepionki podczas okresu badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: placebo
Lek: KP-001
Doustnie powtarzana dawka 100 mg lub niższa
Lek: Placebo
Doustnie powtarzana dawka
Eksperymentalny: KP-001
Lek: KP-001
Doustnie powtarzana dawka 100 mg lub niższa
Lek: Placebo
Doustnie powtarzana dawka

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stosunek objętości zmian docelowych na podstawie MRI
Ramy czasowe: przed podaniem oraz w 24 tygodnie po podaniu
W celu potwierdzenia skuteczności podawania KP-001 w dawce 100 mg lub mniejszej (w zależności od masy ciała) raz na dobę u pacjentów z malformacjami naczyniowymi (zwykła VM, zwykła LM lub zespół KTS/CLOVES) w redukcji objętości zmian docelowych po 24 tygodniach
przed podaniem oraz w 24 tygodnie po podaniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali NRS objawów
Ramy czasowe: Tydzień 20 do tygodnia 24
W celu potwierdzenia skuteczności preparatu KP-001 w dawce 100 mg lub mniejszej w zależności od masy ciała, podawanego raz na dobę u pacjentów z malformacjami naczyniowymi (zwykłe VM, zwykłe LM lub zespół KTS/CLOVES) na podstawie specyficznych dla choroby wyników zgłaszanych przez pacjentów od 20. do 24. tygodnia
Tydzień 20 do tygodnia 24
Stosunek objętości zmian docelowych na podstawie MRI
Ramy czasowe: Przed podaniem oraz po 12 i 52 tygodniach od podania
W celu potwierdzenia skuteczności preparatu KP-001 w dawce 100 mg lub niższej (w zależności od masy ciała) podawanego raz dziennie u pacjentów z malformacjami naczyniowymi (pospolita VM, pospolita LM lub zespół KTS/CLOVES) w redukcji objętości zmian docelowych po 12 i 52 tygodniach
Przed podaniem oraz po 12 i 52 tygodniach od podania
Proporcja pacjentów zdefiniowanych jako osoby reagujące po 12, 24 i 52 tygodniach
Ramy czasowe: przed podaniem oraz po 12, 24 i 52 tygodniach od podania
W celu potwierdzenia skuteczności preparatu KP-001 w dawce 100 mg lub niższej, dostosowanej do masy ciała, podawanego raz na dobę u pacjentów z malformacjami naczyniowymi (pospolite VM, pospolite LM lub zespół KTS/CLOVES) przy użyciu wskaźnika odpowiedzi opartego na zmianie objętości zmiany docelowej (MRI) w 12, 24 i 52 tygodniu
przed podaniem oraz po 12, 24 i 52 tygodniach od podania
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skróconej formie Inwentarza Bólu (Brief Pain Inventory)
Ramy czasowe: przed podaniem oraz w 4, 12, 24, 36 i 52 tygodnie po podaniu
W celu oceny skuteczności KP-001 w dawce 100 mg lub mniejszej w zależności od masy ciała, podawanego raz na dobę u pacjentów z malformacjami naczyniowymi (pospolite VM, pospolite LM lub zespół KTS/CLOVES) na podstawie wyników zgłaszanych przez pacjentów w 4, 12, 24, 36 i 52 tygodniu
przed podaniem oraz w 4, 12, 24, 36 i 52 tygodnie po podaniu
Zmiana od wartości wyjściowej w skali PGI-S (Globalnej Oceny Nasilenia przez Pacjenta) i PGI-I (Globalnej Oceny Poprawy przez Pacjenta)
Ramy czasowe: przed podaniem oraz w 4, 12, 24, 36 i 52 tygodnie po podaniu
Ocena skuteczności KP-001 100 mg lub mniejszej dawki w zależności od masy ciała podawanej raz dziennie u pacjentów z malformacjami naczyniowymi (pospolita VM, pospolita LM lub zespół KTS/CLOVES) w oparciu o wyniki zgłaszane przez pacjentów w 4., 12., 24., 36. i 52. tygodniu
przed podaniem oraz w 4, 12, 24, 36 i 52 tygodnie po podaniu
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali EQ-5D
Ramy czasowe: przed podaniem oraz 4, 12, 24, 36 i 52 tygodnie po podaniu
Ocena skuteczności KP-001 100 mg lub mniej w zależności od masy ciała, podawanego raz dziennie u pacjentów z malformacjami naczyniowymi (pospolite VM, pospolite LM lub zespół KTS/CLOVES) na podstawie wyników zgłaszanych przez pacjentów w 4, 12, 24, 36 i 52 tygodniu
przed podaniem oraz 4, 12, 24, 36 i 52 tygodnie po podaniu
Zmiana od wartości wyjściowej w skali NRS objawów
Ramy czasowe: przed podaniem oraz po 4, 12, 24, 36 i 52 tygodniach od podania
Ocena skuteczności KP-001 100 mg lub mniejszej dawki w zależności od masy ciała podawanej raz dziennie u pacjentów z malformacjami naczyniowymi (zwykłe VM, zwykłe LM lub zespół KTS/CLOVES) na podstawie zgłaszanych przez pacjentów wyników po 4, 12, 24, 36 i 52 tygodniach
przed podaniem oraz po 4, 12, 24, 36 i 52 tygodniach od podania
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej skali Wong-Baker Faces dla objawów
Ramy czasowe: przed podaniem oraz po 4, 12, 24, 36 i 52 tygodniach od podania
Ocena skuteczności podawania 100 mg lub mniejszej dawki KP-001 (w zależności od masy ciała) raz na dobę u pacjentów z malformacjami naczyniowymi (zwykłe malformacje żylne, zwykłe malformacje limfatyczne lub zespół KTS/CLOVES) na podstawie wyników zgłaszanych przez pacjentów w 4., 12., 24., 36. i 52. tygodniu
przed podaniem oraz po 4, 12, 24, 36 i 52 tygodniach od podania
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali zmęczenia PedsQL
Ramy czasowe: przed podaniem dawki oraz po 4, 12, 24, 36 i 52 tygodniach od podania
Ocena skuteczności KP-001 w dawce 100 mg lub niższej, ustalonej na podstawie masy ciała, podawanego raz dziennie pacjentom z malformacjami naczyniowymi (pospolite VM, pospolite LM lub zespół KTS/CLOVES) pod kątem wyników zgłaszanych przez pacjentów w 4., 12., 24., 36. i 52. tygodniu
przed podaniem dawki oraz po 4, 12, 24, 36 i 52 tygodniach od podania
Zmiana od wartości wyjściowej w skali CGI-S (Kliniczna Globalna Ocena Nasilenia) i CGI-I (Kliniczna Globalna Ocena Poprawy) po 12, 24, 36 i 52 tygodniach
Ramy czasowe: przed podaniem dawki oraz w 12., 24., 36. i 52. tygodniu po podaniu dawki
Ocena skuteczności preparatu KP-001 w dawce 100 mg lub niższej, dostosowanej do masy ciała, podawanego raz na dobę u pacjentów z malformacjami naczyniowymi (pospolite VM, pospolite LM lub zespół KTS/CLOVES) w poprawie wyników zgłaszanych przez klinicystów w 12, 24, 36 i 52 tygodniu
przed podaniem dawki oraz w 12., 24., 36. i 52. tygodniu po podaniu dawki
Proporcja pacjentów osiągających zarówno ≥20% redukcję objętości zmiany docelowej, JAK i ≥1 punkt redukcji w NRS objawów
Ramy czasowe: przed podaniem oraz po 12, 24 i 52 tygodniach od podania
W celu potwierdzenia skuteczności KP-001 w dawce 100 mg lub niższej, dostosowanej do masy ciała, podawanej raz dziennie u pacjentów z malformacjami naczyniowymi (pospolita VM, pospolita LM lub zespół KTS/CLOVES), wykorzystując wskaźnik odpowiedzi oparty na zmianie objętości zmiany docelowej (MRI) ORAZ specyficzne dla choroby wyniki zgłaszane przez pacjentów po 12, 24 i 52 tygodniach
przed podaniem oraz po 12, 24 i 52 tygodniach od podania
Zmiana od wartości wyjściowej w zmianach niecelowych w badaniu MRI
Ramy czasowe: przed podaniem dawki oraz po 12, 24 i 52 tygodniach od podania dawki
W celu oceny skuteczności KP-001 100 mg lub mniej, w zależności od masy ciała, podawanego raz dziennie u pacjentów z malformacjami naczyniowymi (pospolite VM, pospolite LM lub zespół KTS/CLOVES) w zmianie niecelowanych zmian w 12., 24. i 52. tygodniu
przed podaniem dawki oraz po 12, 24 i 52 tygodniach od podania dawki
Obecność nowych zmian w oparciu o MRI
Ramy czasowe: przed podaniem oraz w 12, 24 i 52 tygodniu po podaniu
Ocena skuteczności KP-001 w dawce 100 mg lub niższej, dostosowanej do masy ciała, podawanej raz dziennie u pacjentów z malformacjami naczyniowymi (powszechna VM, powszechna LM lub zespół KTS/CLOVES) w hamowaniu powstawania nowych zmian w 12, 24 i 52 tygodniu
przed podaniem oraz w 12, 24 i 52 tygodniu po podaniu
Czas do nawrotu
Ramy czasowe: przed podaniem oraz po 12, 24 i 52 tygodniach od podania
W celu oceny skuteczności preparatu KP-001 w dawce 100 mg lub niższej, dostosowanej do masy ciała, podawanego raz dziennie pacjentom z malformacjami naczyniowymi (pospolite VM, pospolite LM lub zespół KTS/CLOVES) w 12, 24 i 52 tygodniu, w odniesieniu do czasu do nawrotu
przed podaniem oraz po 12, 24 i 52 tygodniach od podania
Czas do progresji choroby
Ramy czasowe: przed podaniem oraz w 12, 24 i 52 tygodniu po podaniu
Ocena skuteczności preparatu KP-001 w dawce 100 mg lub niższej, dostosowanej do masy ciała, podawanego raz na dobę u pacjentów z malformacjami naczyniowymi (pospolita malformacja żylna, pospolita malformacja limfatyczna lub zespół KTS/CLOVES) po 12, 24 i 52 tygodniach pod względem czasu do progresji choroby
przed podaniem oraz w 12, 24 i 52 tygodniu po podaniu
Dodatkowe leczenie bólu związanego z malformacją naczyniową
Ramy czasowe: Do 24 tygodni po podaniu dawki
W celu oceny skuteczności stosowania KP-001 w dawce 100 mg lub niższej w zależności od masy ciała, podawanego raz na dobę u pacjentów z malformacjami naczyniowymi (pospolite VM, pospolite LM lub zespół KTS/CLOVES) przez okres do 24 tygodni, w odniesieniu do leczenia towarzyszącego stosowanego w przypadku malformacji naczyniowych
Do 24 tygodni po podaniu dawki
Dane dotyczące stężenia KP-001 w osoczu uzyskane z rzadkiego pobierania próbek do analizy populacyjnej PK
Ramy czasowe: 8 tygodni, 16 tygodni, 20 tygodni i 32 tygodnie po podaniu dawki
Ocena farmakokinetyki KP-001 w dawce 100 mg lub mniejszej w zależności od masy ciała, podawanej raz na dobę pacjentom z malformacjami naczyniowymi (pospolita malformacja żylna, pospolita malformacja limfatyczna lub zespół KTS/CLOVES) po wielokrotnych dawkach doustnych
8 tygodni, 16 tygodni, 20 tygodni i 32 tygodnie po podaniu dawki
Działania niepożądane
Ramy czasowe: do 52 tygodni po podaniu dawki
W celu określenia bezpieczeństwa stosowania KP-001 w dawce 100 mg lub niższej, w zależności od masy ciała, podawanej raz dziennie pacjentom z malformacjami naczyniowymi (pospolite VM, pospolite LM lub zespół KTS/CLOVES) przez okres do 52 tygodni
do 52 tygodni po podaniu dawki
Zdarzenia kliniczne istotne dla malformacji naczyniowych (krwawienie, zakażenie, zakrzepowo-zatorowość i inne)
Ramy czasowe: do 52 tygodni po podaniu dawki
W celu określenia bezpieczeństwa stosowania KP-001 w dawce 100 mg lub niższej, dostosowanej do masy ciała, podawanej raz dziennie u pacjentów z malformacjami naczyniowymi (pospolita VM, pospolita LM lub zespół KTS/CLOVES) przez okres do 52 tygodni
do 52 tygodni po podaniu dawki

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia D-dimeru od wartości wyjściowej do 24 tygodnia
Ramy czasowe: do 52 tygodni po podaniu dawki
Stężenie dimeru D w surowicy będzie mierzone jako biomarker krzepnięcia oceniający aktywność choroby u pacjentów z malformacjami naczyniowymi. Zmiana od wartości wyjściowej do 24. tygodnia będzie oceniana w celu zbadania jej znaczenia klinicznego.
do 52 tygodni po podaniu dawki

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kaken Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KP-001-303
  • undecided (Identyfikator rejestru: test test test test)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj