Optimizing the Use of Prophylaxis in Patients With Severe Haemophilia A (myPKFiT)
12 de abril de 2021 atualizado por: Lund University
Optimizing the Use of Prophylaxis in Patients With Severe Haemophilia A Using PK Measurement (myPKFiT)
MyPKFiT is a web-based application recently developed by Baxalta for the use in patients treated with Advate.
MyPkFit has its basis in Bayesian forecasting, which allows estimation of individual PK parameters by a sparse sampling schedule, where only 2-3 samples are taken between 4 and 48 hours post infusion.
With myPKFiT, it will, therefore, be possible to define an individual PK curve for each patient based on just a few sampling points and hence, taking the bleeding phenotype and the life style into account, potentially adjust the prophylactic treatment accordingly to optimize cost-effectiveness.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
As detailed in brief summary patients will, after accurate information verbally and written according to ethics approval, report bleeding events during previous 6 months.
Blood samples are taken, FVIII analyzed (Advate patients) and the individual PK curve determined using MyPKFit.
The curve will be discussed together with the patient and levels related to bleed events determined.
If needed dose adjustment is done based on the curve.
After a further 6 month follow-up bleeds will again be evaluated as well as factor consumption.
In this way a better personalized treatment based on PK and clinical phenotype will hopefully be achieved.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
14
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Malmo, Suécia, SE-20502
- Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 80 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Inclusion Criteria:
- Children and adults with severe hemophilia A (FVIII:C <1 %), being treated with Advate for more than 50 exposure days (EDs
Exclusion Criteria:
- Current evidence of inhibitor as measured by the Nijmegen-modified Bethesda assay
- Use of another investigational FVIII product in the previous month
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Outro: Oktokog alpha (Advate)
Personalized treatment according to individual PK using intravenous injection of oktokog alpha with dose and dose interval according to MyPKFIT and phenotypic evaluation.
|
adjusting dose and dose interval according to MyPKFIT
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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PK measurement to individualize replacement therapy
Prazo: 3 years
|
To evaluate whether PK measurement by myPKFiT and the calculation of an individualized PK profile may allow the treating physician to personalize and optimize the treatment of patients with haemophilia A to minimize the number of bleeds in a cost-effective way without diminishing compliance.
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3 years
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PK measurement to influence FVIII consumption
Prazo: 3 years
|
2. To calculate whether optimization of treatment by use of MyPKFiT, as described in primary objective 1, result in change of total FVIII consumption and extra doses given before and after visit 1. Measurements are T1/2, area under the curve
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3 years
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Specific pharmacokinetic parameters to analyze
Prazo: 3 years
|
Biological half-life of infused FVIII product will be measured in hours.
Area under the curve (AUC)will be given in IUxh/dL
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3 years
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Signs of hemophilic arthropathy
Prazo: 3 years
|
1. To identify and characterize and sign of arthropathy by ultrasound sound evaluation of the synovium, cartilage and bone according to the HEAD-US score of ankle, knee and elbows visit 1 and 2 and correlate this to the treatment provided.
|
3 years
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2016
Conclusão Primária (Real)
9 de abril de 2021
Conclusão do estudo (Real)
9 de abril de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de dezembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de abril de 2019
Primeira postagem (Real)
16 de abril de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de abril de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de abril de 2021
Última verificação
1 de abril de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 20160920
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Ensaios clínicos em Oktokog alpha
-
University of Massachusetts, WorcesterConcluído