Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Optimizing the Use of Prophylaxis in Patients With Severe Haemophilia A (myPKFiT)

12. dubna 2021 aktualizováno: Lund University

Optimizing the Use of Prophylaxis in Patients With Severe Haemophilia A Using PK Measurement (myPKFiT)

MyPKFiT is a web-based application recently developed by Baxalta for the use in patients treated with Advate. MyPkFit has its basis in Bayesian forecasting, which allows estimation of individual PK parameters by a sparse sampling schedule, where only 2-3 samples are taken between 4 and 48 hours post infusion. With myPKFiT, it will, therefore, be possible to define an individual PK curve for each patient based on just a few sampling points and hence, taking the bleeding phenotype and the life style into account, potentially adjust the prophylactic treatment accordingly to optimize cost-effectiveness.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

As detailed in brief summary patients will, after accurate information verbally and written according to ethics approval, report bleeding events during previous 6 months. Blood samples are taken, FVIII analyzed (Advate patients) and the individual PK curve determined using MyPKFit. The curve will be discussed together with the patient and levels related to bleed events determined. If needed dose adjustment is done based on the curve. After a further 6 month follow-up bleeds will again be evaluated as well as factor consumption. In this way a better personalized treatment based on PK and clinical phenotype will hopefully be achieved.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Švédsko
      • Malmo, Švédsko, SE-20502
        • Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 80 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Inclusion Criteria:

  • Children and adults with severe hemophilia A (FVIII:C <1 %), being treated with Advate for more than 50 exposure days (EDs

Exclusion Criteria:

  • Current evidence of inhibitor as measured by the Nijmegen-modified Bethesda assay
  • Use of another investigational FVIII product in the previous month

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Oktokog alpha (Advate)
Personalized treatment according to individual PK using intravenous injection of oktokog alpha with dose and dose interval according to MyPKFIT and phenotypic evaluation.
Lék: Oktokog alpha
adjusting dose and dose interval according to MyPKFIT

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
PK measurement to individualize replacement therapy
Časové okno: 3 years
To evaluate whether PK measurement by myPKFiT and the calculation of an individualized PK profile may allow the treating physician to personalize and optimize the treatment of patients with haemophilia A to minimize the number of bleeds in a cost-effective way without diminishing compliance.
3 years
PK measurement to influence FVIII consumption
Časové okno: 3 years
2. To calculate whether optimization of treatment by use of MyPKFiT, as described in primary objective 1, result in change of total FVIII consumption and extra doses given before and after visit 1. Measurements are T1/2, area under the curve
3 years
Specific pharmacokinetic parameters to analyze
Časové okno: 3 years
Biological half-life of infused FVIII product will be measured in hours. Area under the curve (AUC)will be given in IUxh/dL
3 years

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Signs of hemophilic arthropathy
Časové okno: 3 years
1. To identify and characterize and sign of arthropathy by ultrasound sound evaluation of the synovium, cartilage and bone according to the HEAD-US score of ankle, knee and elbows visit 1 and 2 and correlate this to the treatment provided.
3 years

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Lund University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2016

Primární dokončení (Aktuální)

9. dubna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

9. dubna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. prosince 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. dubna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

16. dubna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20160920

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Oktokog alpha

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Africa

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit