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- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03915080
Optimizing the Use of Prophylaxis in Patients With Severe Haemophilia A (myPKFiT)
12. April 2021 aktualisiert von: Lund University
Optimizing the Use of Prophylaxis in Patients With Severe Haemophilia A Using PK Measurement (myPKFiT)
MyPKFiT is a web-based application recently developed by Baxalta for the use in patients treated with Advate.
MyPkFit has its basis in Bayesian forecasting, which allows estimation of individual PK parameters by a sparse sampling schedule, where only 2-3 samples are taken between 4 and 48 hours post infusion.
With myPKFiT, it will, therefore, be possible to define an individual PK curve for each patient based on just a few sampling points and hence, taking the bleeding phenotype and the life style into account, potentially adjust the prophylactic treatment accordingly to optimize cost-effectiveness.
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
As detailed in brief summary patients will, after accurate information verbally and written according to ethics approval, report bleeding events during previous 6 months.
Blood samples are taken, FVIII analyzed (Advate patients) and the individual PK curve determined using MyPKFit.
The curve will be discussed together with the patient and levels related to bleed events determined.
If needed dose adjustment is done based on the curve.
After a further 6 month follow-up bleeds will again be evaluated as well as factor consumption.
In this way a better personalized treatment based on PK and clinical phenotype will hopefully be achieved.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
14
Phase
- Phase 4
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
Malmo, Schweden, SE-20502
- Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Jahr bis 80 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
Inclusion Criteria:
- Children and adults with severe hemophilia A (FVIII:C <1 %), being treated with Advate for more than 50 exposure days (EDs
Exclusion Criteria:
- Current evidence of inhibitor as measured by the Nijmegen-modified Bethesda assay
- Use of another investigational FVIII product in the previous month
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Sonstiges
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Sonstiges: Oktokog alpha (Advate)
Personalized treatment according to individual PK using intravenous injection of oktokog alpha with dose and dose interval according to MyPKFIT and phenotypic evaluation.
|
adjusting dose and dose interval according to MyPKFIT
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
PK measurement to individualize replacement therapy
Zeitfenster: 3 years
|
To evaluate whether PK measurement by myPKFiT and the calculation of an individualized PK profile may allow the treating physician to personalize and optimize the treatment of patients with haemophilia A to minimize the number of bleeds in a cost-effective way without diminishing compliance.
|
3 years
|
PK measurement to influence FVIII consumption
Zeitfenster: 3 years
|
2. To calculate whether optimization of treatment by use of MyPKFiT, as described in primary objective 1, result in change of total FVIII consumption and extra doses given before and after visit 1. Measurements are T1/2, area under the curve
|
3 years
|
Specific pharmacokinetic parameters to analyze
Zeitfenster: 3 years
|
Biological half-life of infused FVIII product will be measured in hours.
Area under the curve (AUC)will be given in IUxh/dL
|
3 years
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Signs of hemophilic arthropathy
Zeitfenster: 3 years
|
1. To identify and characterize and sign of arthropathy by ultrasound sound evaluation of the synovium, cartilage and bone according to the HEAD-US score of ankle, knee and elbows visit 1 and 2 and correlate this to the treatment provided.
|
3 years
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Dezember 2016
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
9. April 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
9. April 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
13. Dezember 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
11. April 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
16. April 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
13. April 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
12. April 2021
Zuletzt verifiziert
1. April 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 20160920
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