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Optimizing the Use of Prophylaxis in Patients With Severe Haemophilia A (myPKFiT)

12 aprile 2021 aggiornato da: Lund University

Optimizing the Use of Prophylaxis in Patients With Severe Haemophilia A Using PK Measurement (myPKFiT)

MyPKFiT is a web-based application recently developed by Baxalta for the use in patients treated with Advate. MyPkFit has its basis in Bayesian forecasting, which allows estimation of individual PK parameters by a sparse sampling schedule, where only 2-3 samples are taken between 4 and 48 hours post infusion. With myPKFiT, it will, therefore, be possible to define an individual PK curve for each patient based on just a few sampling points and hence, taking the bleeding phenotype and the life style into account, potentially adjust the prophylactic treatment accordingly to optimize cost-effectiveness.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

As detailed in brief summary patients will, after accurate information verbally and written according to ethics approval, report bleeding events during previous 6 months. Blood samples are taken, FVIII analyzed (Advate patients) and the individual PK curve determined using MyPKFit. The curve will be discussed together with the patient and levels related to bleed events determined. If needed dose adjustment is done based on the curve. After a further 6 month follow-up bleeds will again be evaluated as well as factor consumption. In this way a better personalized treatment based on PK and clinical phenotype will hopefully be achieved.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Svezia
      • Malmo, Svezia, SE-20502
        • Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 80 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Children and adults with severe hemophilia A (FVIII:C <1 %), being treated with Advate for more than 50 exposure days (EDs

Exclusion Criteria:

  • Current evidence of inhibitor as measured by the Nijmegen-modified Bethesda assay
  • Use of another investigational FVIII product in the previous month

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Oktokog alpha (Advate)
Personalized treatment according to individual PK using intravenous injection of oktokog alpha with dose and dose interval according to MyPKFIT and phenotypic evaluation.
Droga: Oktokog alpha
adjusting dose and dose interval according to MyPKFIT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
PK measurement to individualize replacement therapy
Lasso di tempo: 3 years
To evaluate whether PK measurement by myPKFiT and the calculation of an individualized PK profile may allow the treating physician to personalize and optimize the treatment of patients with haemophilia A to minimize the number of bleeds in a cost-effective way without diminishing compliance.
3 years
PK measurement to influence FVIII consumption
Lasso di tempo: 3 years
2. To calculate whether optimization of treatment by use of MyPKFiT, as described in primary objective 1, result in change of total FVIII consumption and extra doses given before and after visit 1. Measurements are T1/2, area under the curve
3 years
Specific pharmacokinetic parameters to analyze
Lasso di tempo: 3 years
Biological half-life of infused FVIII product will be measured in hours. Area under the curve (AUC)will be given in IUxh/dL
3 years

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Signs of hemophilic arthropathy
Lasso di tempo: 3 years
1. To identify and characterize and sign of arthropathy by ultrasound sound evaluation of the synovium, cartilage and bone according to the HEAD-US score of ankle, knee and elbows visit 1 and 2 and correlate this to the treatment provided.
3 years

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Lund University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

9 aprile 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

9 aprile 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 dicembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 aprile 2019

Primo Inserito (Effettivo)

16 aprile 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20160920

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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