Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Optimizing the Use of Prophylaxis in Patients With Severe Haemophilia A (myPKFiT)

12 april 2021 uppdaterad av: Lund University

Optimizing the Use of Prophylaxis in Patients With Severe Haemophilia A Using PK Measurement (myPKFiT)

MyPKFiT is a web-based application recently developed by Baxalta for the use in patients treated with Advate. MyPkFit has its basis in Bayesian forecasting, which allows estimation of individual PK parameters by a sparse sampling schedule, where only 2-3 samples are taken between 4 and 48 hours post infusion. With myPKFiT, it will, therefore, be possible to define an individual PK curve for each patient based on just a few sampling points and hence, taking the bleeding phenotype and the life style into account, potentially adjust the prophylactic treatment accordingly to optimize cost-effectiveness.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

As detailed in brief summary patients will, after accurate information verbally and written according to ethics approval, report bleeding events during previous 6 months. Blood samples are taken, FVIII analyzed (Advate patients) and the individual PK curve determined using MyPKFit. The curve will be discussed together with the patient and levels related to bleed events determined. If needed dose adjustment is done based on the curve. After a further 6 month follow-up bleeds will again be evaluated as well as factor consumption. In this way a better personalized treatment based on PK and clinical phenotype will hopefully be achieved.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

14

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Sverige
      • Malmo, Sverige, SE-20502
        • Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 80 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • Children and adults with severe hemophilia A (FVIII:C <1 %), being treated with Advate for more than 50 exposure days (EDs

Exclusion Criteria:

  • Current evidence of inhibitor as measured by the Nijmegen-modified Bethesda assay
  • Use of another investigational FVIII product in the previous month

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Oktokog alpha (Advate)
Personalized treatment according to individual PK using intravenous injection of oktokog alpha with dose and dose interval according to MyPKFIT and phenotypic evaluation.
Läkemedel: Oktokog alpha
adjusting dose and dose interval according to MyPKFIT

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
PK measurement to individualize replacement therapy
Tidsram: 3 years
To evaluate whether PK measurement by myPKFiT and the calculation of an individualized PK profile may allow the treating physician to personalize and optimize the treatment of patients with haemophilia A to minimize the number of bleeds in a cost-effective way without diminishing compliance.
3 years
PK measurement to influence FVIII consumption
Tidsram: 3 years
2. To calculate whether optimization of treatment by use of MyPKFiT, as described in primary objective 1, result in change of total FVIII consumption and extra doses given before and after visit 1. Measurements are T1/2, area under the curve
3 years
Specific pharmacokinetic parameters to analyze
Tidsram: 3 years
Biological half-life of infused FVIII product will be measured in hours. Area under the curve (AUC)will be given in IUxh/dL
3 years

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Signs of hemophilic arthropathy
Tidsram: 3 years
1. To identify and characterize and sign of arthropathy by ultrasound sound evaluation of the synovium, cartilage and bone according to the HEAD-US score of ankle, knee and elbows visit 1 and 2 and correlate this to the treatment provided.
3 years

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Lund University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

9 april 2021

Avslutad studie (Faktisk)

9 april 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 december 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2019

Första postat (Faktisk)

16 april 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 april 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 april 2021

Senast verifierad

1 april 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20160920

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Kliniska prövningar på Oktokog alpha

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera