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Thiotepa-Containing Conditioning Regimen for Allogeneic HSCT in Chronic Myelomonocytic Leukemia

11 de setembro de 2026 atualizado por: Sun Yuqian, Peking University People's Hospital

Prospective Single-Arm Clinical Study of Thiotepa-Containing Conditioning Regimen for Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Chronic Myelomonocytic Leukemia

This is a prospective, single-arm clinical study. It aims to evaluate the effectiveness and safety of a conditioning regimen containing thiotepa (in combination with busulfan and fludarabine, with or without ATG) of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) in patients with chronic myelomonocytic leukemia (CMML) who have an intermediate-2 or high-risk prognosis.

The main goal is to evaluate 1 year RFS and OS. Other goals include assessing engraftment, overall survival, transplant-related complications, and side effects. A total of 31 participants will be enrolled.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

31

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

      • Beijing, China, 100044
        • Recrutamento
        • Peking University People's Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Age ≥ 18 years, any sex/gender.
  • Confirmed diagnosis of chronic myelomonocytic leukemia (CMML) according to the 2022 WHO classification.
  • Intermediate-2 or high-risk CMML based on CPSS or CPSS-mol score, and planned to receive allo-HSCT.
  • Has a suitable hematopoietic stem cell donor:
  • For haploidentical donor: at least 5/10 HLA match at HLA-A, -B, -C, -DQB1, and -DRB1.
  • For unrelated donor: at least 9/10 HLA match at the same five loci.
  • For matched sibling donor: 10/10 HLA match at the same five loci.
  • Hematopoietic cell transplantation comorbidity index (HCT-CI) ≤ 2, with generally good health and no significant organ abnormalities or major comorbidities.
  • Adequate organ function as defined below:
  • Left ventricular ejection fraction (LVEF) ≥ 50%, and no uncontrolled tachycardia or bradycardia-tachycardia syndrome.
  • Total bilirubin ≤ 1.5 × upper limit of normal (ULN); ALT ≤ 2 × ULN; AST ≤ 2 × ULN.
  • Serum creatinine ≤ 1.5 × ULN.
  • Baseline oxygen saturation > 92%.
  • Pulmonary function: DLCO (corrected for hemoglobin) ≥ 40%, FEV1 ≥ 50%.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status ≤ 2.
  • Agrees not to participate in any other interventional study during the treatment period.
  • Willing and able to provide written informed consent, understand the nature, purpose, and procedures of the study, and voluntarily comply with study requirements.

Exclusion Criteria:

  • Previous allogeneic HSCT for CMML that later relapsed.
  • Unwilling or unable to receive the study treatment regimen.
  • Active hepatitis B or C, or chronic active hepatitis; known human immunodeficiency virus (HIV) infection.
  • Active uncontrolled infection, including: hemodynamic instability related to infection, new or worsening signs/symptoms of infection, new infection lesions on imaging, or persistent fever without explanation despite no symptoms/signs.
  • History of stroke or intracranial hemorrhage within 6 months before enrollment.
  • Known pregnancy (positive urine pregnancy test), or currently breastfeeding.
  • Diagnosis of another malignancy within the past 2 years, except for localized skin cancer, superficial bladder cancer, carcinoma in situ of the cervix, breast cancer, or localized prostate cancer (Gleason score ≤ 6) that has been treated with curative intent.
  • Any other condition that, in the investigator's judgment, makes the patient unsuitable for study participation.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Single Arm: Thiotepa + Busulfan + Fludarabine ± ATG
Patients with intermediate-2 or high-risk chronic myelomonocytic leukemia (CMML) per CPSS/CPSS-mol criteria, who are scheduled to receive allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) with a thiotepa-containing conditioning regimen.
Intravenous thiotepa 5 mg/kg/d on days -11,-10; busulfan 3.2 mg/kg/d on days -8,-7,-6; fludarabine 30 mg/m²/d on days -6 to -2; ATG per donor type (haplo/unrelated: 2.5 mg/kg/d days -5 to -2; MSD: 1.125 mg/kg/d days -5 to -2). Allogeneic stem cells infused on day 0. GVHD prophylaxis: CsA, MMF, MTX per protocol.
Outros nomes:
  • TBF (Thiotepa, Busulfan, Fludarabine) ± ATG

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
One-year relapse-free survival (RFS) after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation
Prazo: At 12 months after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.
Time from stem cell infusion to hematologic/extramedullary relapse or death, censored at 12 months for event-free participants.
At 12 months after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
One-year overall survival (OS)
Prazo: At 12 months after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.
Overall survival is defined as the time from stem cell infusion to death from any cause. Participants alive at 12 months are censored at the last follow-up.
At 12 months after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.
One-year cumulative incidence of relapse (RR)
Prazo: At 12 months after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.
Relapse is defined as recurrence of CMML . Non-relapse mortality is treated as a competing risk.
At 12 months after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.
One-year non-relapse mortality (NRM)
Prazo: At 12 months after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.
Non-relapse mortality is defined as death from any cause other than disease relapse or progression. Relapse is treated as a competing risk.
At 12 months after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.
Regimen toxicity at day +30
Prazo: Up to day +30 post-transplant
Toxicity is graded according to NCI CTCAE v5.0. Any grade 3-5 non-hematologic toxicity occurring within 30 days after stem cell infusion is reported.
Up to day +30 post-transplant
Incidence and severity of adverse events (AEs)
Prazo: At 12 months after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.
AEs are coded using MedDRA and graded per NCI CTCAE v5.0. All AEs, serious AEs (SAEs), and AEs leading to treatment discontinuation are summarized.
At 12 months after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.
Incidence and severity of acute graft-versus-host disease (aGVHD)
Prazo: Up to day +100 post-transplant
Acute GVHD is diagnosed and graded according to the modified Glucksberg criteria or MAGIC criteria. Both overall incidence and grade II-IV/III-IV severity are reported.
Up to day +100 post-transplant
Incidence and severity of chronic graft-versus-host disease (cGVHD)
Prazo: From day +100 up to 1 year post-transplant
Chronic GVHD is diagnosed and graded according to the NIH consensus criteria (mild, moderate, severe). Overall incidence and severity distribution are reported.
From day +100 up to 1 year post-transplant

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Yuqian Sun, MD, Peking University People's Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de fevereiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de maio de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de maio de 2026

Primeira postagem (Real)

15 de maio de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Individual participant data will not be shared with other researchers.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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