- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT07628972
Quercetin Dyskeratosis Congenita (DC)/Telomere Biology Disorders (TBD)
Pilot Study of Quercetin Patients With Dyskeratosis Congenita/Telomere Biology Disorders
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Monica Trapp, BSN, RN, TCTCN
- Número de telefone: 5138038574
- E-mail: monica.trapp@cchmc.org
Locais de estudo
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Recrutamento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Investigador principal:
- Parinda Mehta, MD
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Contato:
- Sara Loveless
- E-mail: sara.loveless@cchmc.org
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-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Inclusion Criteria:
Diagnosis of DC/TBD deficiency as defined by at least one of the following:
- Age adjusted mean-telomere length of <1 percentile in all tested peripheral blood cells such as granulocytes, lymphocytes, B-cells, naïve T-cells, memory T-cells, and NK cells
- A pathogenic or likely pathogenic mutation in DKC1, TERC, TERT, NOP10, NHP2, TINF2, CTC1, PARN, RTEL1, ACD, NAF1, ZCCHC8, or WRAP53
Patients ≥ 2.0 years of age*
- The first three enrolled patients must be ≥ 10.0 years of age
- Able to take medication orally
Exclusion Criteria:
- Renal failure requiring dialysis
- Total bilirubin >3 mg/dl and/or SGPT >300 at time of enrollment, unless elevation thought to be related to DC/TBD
- Patients who have received quercetin or any over-the-counter antioxidant supplementation within last 1 month
- Patients currently taking androgen therapy
- Patients receiving digoxin therapy, who are unable to discontinue treatment due to medical reasons
- Patients receiving fluoroquinolone therapy, who are unable to discontinue treatment due to medical reasons
- Patients who are pregnant or breastfeeding or are at risk of pregnancy and are unable to use acceptable methods of birth control during the length of the study
- Patients with morphologic or cytogenetic evidence of myelodysplasia or leukemia.
- Patients needing to start or actively receiving radiation therapy, chemotherapy or immunotherapy for treatment of SCC or other cancers.
- Patients with unstable disease status or other medical issues requiring hospitalization or rapid escalation of medical care
- Participating in another therapeutic study for DC/TBD
- Patients who are in the early post-stem cell transplant period (i.e. first 6 months post-transplant)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Quercetin
Quercetin dose (based on patient weight and as a percentage of adult dose - as noted in Table 2) will be given orally on a twice a day schedule starting with weight adjusted maximum total daily dose of 4000 mg/day (and administered in divided doses bid).
For patients who weigh 70 kg or more, the starting dose will be automatically assigned at the maximum dose of 4000 mg/day.
|
Quercetin (3, 30, 40, 5, 7-pentahydroxyflavone) is a naturally occurring antioxidant that belongs to a group of polyphenolic compounds known as flavonoids. Quercetin is routinely available as an over-the-counter product due to it being a nutritional supplement. However, for the purpose of the study, it will be purchased in the powder form from PCCA (supplied as 96% quercetin dihydrate) and stored and distributed by the investigational pharmacy at CCHMC using standard operational procedures. Quercetin is administered as an oral medication, supplied in powder form. Quercetin will be stored at room temperature. The product will be dispensed for home administration. Each packet will be labeled in accordance with applicable regulatory requirements. Patients or parents will be instructed to mix it with a small amount of yogurt or other preferred food for ingestion. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Number of Participants With Treatment-Related Adverse Events as Assessed by CTCAE v5.0
Prazo: 24 weeks
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Participants will be evaluated by monitoring treatment-emergent adverse events, physical exam, and labs throughout the study treatment period.
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24 weeks
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Number of Participants who Discontinue Quercetin Due to Lack of Feasibility as defined in the protocol
Prazo: 24 weeks
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Participants will keep a log of medication administration and bring the same to their follow-up study visits, to demonstrate the feasibility of administering the supplement to patients consistently for a prolonged period of time (24 weeks).
If ≥3 out of the first 6 patients miss ≥2 weeks of continuous therapy during the 24 weeks of treatment, without medical reason for the same, study will pause and findings will be discussed with the medical monitor.
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24 weeks
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Parinda Mehta, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Síndromes de Falha Congênita da Medula Óssea
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Doenças Genéticas, Congênitas
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- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
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- Disqueratose Congênita
- Compostos heterocíclicos, 1 anel
- Compostos heterocíclicos
- Compostos heterocíclicos, 2 anel
- Compostos heterocíclicos, anel fundido
- Pyrans
- Benzopyrans
- Flavonóis
- Flavonóides
- Cromônios
- Quercetina
Outros números de identificação do estudo
- 2025-0657
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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