- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT07628972
Quercetin Dyskeratosis Congenita (DC)/Telomere Biology Disorders (TBD)
Pilot Study of Quercetin Patients With Dyskeratosis Congenita/Telomere Biology Disorders
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Sara Loveless
- Numero di telefono: 513-803-7656
- Email: sara.loveless@cchmc.org
Luoghi di studio
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Reclutamento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Investigatore principale:
- Parinda Mehta, MD
-
Contatto:
- Sara Loveless
- Email: sara.loveless@cchmc.org
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Inclusion Criteria:
Diagnosis of DC/TBD deficiency as defined by at least one of the following:
- Age adjusted mean-telomere length of <1 percentile in all tested peripheral blood cells such as granulocytes, lymphocytes, B-cells, naïve T-cells, memory T-cells, and NK cells
- A pathogenic or likely pathogenic mutation in DKC1, TERC, TERT, NOP10, NHP2, TINF2, CTC1, PARN, RTEL1, ACD, NAF1, ZCCHC8, or WRAP53
Patients ≥ 2.0 years of age*
- The first three enrolled patients must be ≥ 10.0 years of age
- Able to take medication orally
Exclusion Criteria:
- Renal failure requiring dialysis
- Total bilirubin >3 mg/dl and/or SGPT >300 at time of enrollment, unless elevation thought to be related to DC/TBD
- Patients who have received quercetin or any over-the-counter antioxidant supplementation within last 1 month
- Patients currently taking androgen therapy
- Patients receiving digoxin therapy, who are unable to discontinue treatment due to medical reasons
- Patients receiving fluoroquinolone therapy, who are unable to discontinue treatment due to medical reasons
- Patients who are pregnant or breastfeeding or are at risk of pregnancy and are unable to use acceptable methods of birth control during the length of the study
- Patients with morphologic or cytogenetic evidence of myelodysplasia or leukemia.
- Patients needing to start or actively receiving radiation therapy, chemotherapy or immunotherapy for treatment of SCC or other cancers.
- Patients with unstable disease status or other medical issues requiring hospitalization or rapid escalation of medical care
- Participating in another therapeutic study for DC/TBD
- Patients who are in the early post-stem cell transplant period (i.e. first 6 months post-transplant)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Quercetin
Quercetin dose (based on patient weight and as a percentage of adult dose - as noted in Table 2) will be given orally on a twice a day schedule starting with weight adjusted maximum total daily dose of 4000 mg/day (and administered in divided doses bid).
For patients who weigh 70 kg or more, the starting dose will be automatically assigned at the maximum dose of 4000 mg/day.
|
Quercetin (3, 30, 40, 5, 7-pentahydroxyflavone) is a naturally occurring antioxidant that belongs to a group of polyphenolic compounds known as flavonoids. Quercetin is routinely available as an over-the-counter product due to it being a nutritional supplement. However, for the purpose of the study, it will be purchased in the powder form from PCCA (supplied as 96% quercetin dihydrate) and stored and distributed by the investigational pharmacy at CCHMC using standard operational procedures. Quercetin is administered as an oral medication, supplied in powder form. Quercetin will be stored at room temperature. The product will be dispensed for home administration. Each packet will be labeled in accordance with applicable regulatory requirements. Patients or parents will be instructed to mix it with a small amount of yogurt or other preferred food for ingestion. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Number of Participants With Treatment-Related Adverse Events as Assessed by CTCAE v5.0
Lasso di tempo: 24 weeks
|
Participants will be evaluated by monitoring treatment-emergent adverse events, physical exam, and labs throughout the study treatment period.
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24 weeks
|
|
Number of Participants who Discontinue Quercetin Due to Lack of Feasibility as defined in the protocol
Lasso di tempo: 24 weeks
|
Participants will keep a log of medication administration and bring the same to their follow-up study visits, to demonstrate the feasibility of administering the supplement to patients consistently for a prolonged period of time (24 weeks).
If ≥3 out of the first 6 patients miss ≥2 weeks of continuous therapy during the 24 weeks of treatment, without medical reason for the same, study will pause and findings will be discussed with the medical monitor.
|
24 weeks
|
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Parinda Mehta, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Sindromi da insufficienza congenita del midollo osseo
- Disturbi da insufficienza del midollo osseo
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ematologiche
- Malattie della pelle
- Anomalie congenite
- Malattie del midollo osseo
- Malattie della pelle, genetiche
- Malattie genetiche, legate all'X
- Anomalie della pelle
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie della pelle e del tessuto connettivo
- Malattie emiche e linfatiche
- Discheratosi congenita
- Composti eterociclici, 1-anello
- Composti eterociclici
- Composti eterociclici, 2 anelli
- Composti eterociclici, anello fuso
- Piran
- Benzopirani
- Flavonoli
- Flavonoidi
- Cromoni
- Quercetina
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2025-0657
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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Prove cliniche su Quercetin
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