A Study to Evaluate Luspatercept Utilization in Patients With Lower Risk Myelodysplastic Syndromes or Beta-thalassemia
26 de junho de 2026 atualizado por: Bristol-Myers Squibb
Real World Use of Luspatercept in Lower Risk Myelodysplastic Syndromes and Beta-thalassemia Patients
The purpose of this study is to understand the patient profile, utilized treatments, treatment patterns, resulting outcomes, and associated costs relating to luspatercept treatment in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes (LR-MDS) or beta-thalassemia in the real-world setting
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
30
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Berlin, Alemanha
- ZEG Berlin, Center for Epidemiology and Health Research
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
The study population will include adult patients diagnosed with myelodysplastic syndromes or beta-thalassemia and treated with luspatercept between January 1, 2020, to June 30, 2022, identified from a German Statutory Health Insurance database
Descrição
Inclusion Criteria:
- Participants treated with luspatercept. The date of first treatment with luspatercept will be assigned as the index date.
- At least one Lower-risk myelodysplastic syndromes (LR-MDS) or beta-thalassemia diagnosis in inpatient or at least two MDS or beta-thalassemia diagnosis in the outpatient setting at least 30 days apart prior to or at index date.
- 18+ years old at index date.
- Participants with a minimum of 12-months observable pre-treatment baseline/look-back prior to index date.
- Participants with a minimum of 6-months of follow-up time from the index date unless the patient is lost due to death
Exclusion Criteria:
• None
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Cohort 1
Participants diagnosed myelodysplastic syndromes receiving luspatercept treatment
|
De acordo com o rótulo do produto
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|
Cohort 2
Participants diagnosed beta-thalassemia receiving luspatercept treatment
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De acordo com o rótulo do produto
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Idade do participante
Prazo: Linha de base
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Linha de base
|
|
|
Comorbidades dos participantes
Prazo: Linha de base
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Linha de base
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|
Gênero participante
Prazo: Linha de base
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Linha de base
|
|
|
Year of first luspatercept prescription
Prazo: Baseline
|
Baseline
|
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Number of participants by Ring Sideroblast (RS) status (positive/negative/unknown) as measured by bone marrow aspiration
Prazo: Baseline
|
As documented in participant medical charts
|
Baseline
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Length of follow-up from start of luspatercept treatment initiation until the earliest of the end of continuous enrolment, death, or end of data availability
Prazo: Baseline
|
Baseline
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Number of participants that achieve red blood cell (RBC) transfusion independence
Prazo: Up to 12 months
|
Number of participants in Cohort 1 achieving RBC transfusion independence, defined as no RBC transfusions during any consecutive 56-day (8-week) or 84-day (12-week) period within the first 168 days (24 weeks) after the index date, as assessed from transfusion records and medical chart review.
|
Up to 12 months
|
|
Total number of RBC units transfused per participant, as assessed from transfusion records and medical chart review, from baseline up to 6 months
Prazo: Baseline and up to 6 months
|
Baseline and up to 6 months
|
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|
Time to acute myeloid leukemia transformation
Prazo: Up to 6 months
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Up to 6 months
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|
|
Time to treatment discontinuation
Prazo: Up to 6 months
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Up to 6 months
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Bristol Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de novembro de 2023
Conclusão Primária (Real)
1 de maio de 2025
Conclusão do estudo (Real)
1 de maio de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de outubro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de junho de 2026
Primeira postagem (Real)
2 de julho de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Doenças da Medula Óssea
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatias
- Talassemia
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Síndromes Mielodisplásicas
- beta-talassemia
- luspatercept
Outros números de identificação do estudo
- CA056-1082
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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