A Study to Evaluate Luspatercept Utilization in Patients With Lower Risk Myelodysplastic Syndromes or Beta-thalassemia
26 июня 2026 г. обновлено: Bristol-Myers Squibb
Real World Use of Luspatercept in Lower Risk Myelodysplastic Syndromes and Beta-thalassemia Patients
The purpose of this study is to understand the patient profile, utilized treatments, treatment patterns, resulting outcomes, and associated costs relating to luspatercept treatment in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes (LR-MDS) or beta-thalassemia in the real-world setting
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
30
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Berlin, Германия
- ZEG Berlin, Center for Epidemiology and Health Research
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
The study population will include adult patients diagnosed with myelodysplastic syndromes or beta-thalassemia and treated with luspatercept between January 1, 2020, to June 30, 2022, identified from a German Statutory Health Insurance database
Описание
Inclusion Criteria:
- Participants treated with luspatercept. The date of first treatment with luspatercept will be assigned as the index date.
- At least one Lower-risk myelodysplastic syndromes (LR-MDS) or beta-thalassemia diagnosis in inpatient or at least two MDS or beta-thalassemia diagnosis in the outpatient setting at least 30 days apart prior to or at index date.
- 18+ years old at index date.
- Participants with a minimum of 12-months observable pre-treatment baseline/look-back prior to index date.
- Participants with a minimum of 6-months of follow-up time from the index date unless the patient is lost due to death
Exclusion Criteria:
• None
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Cohort 1
Participants diagnosed myelodysplastic syndromes receiving luspatercept treatment
|
По данным этикетки продукта
|
|
Cohort 2
Participants diagnosed beta-thalassemia receiving luspatercept treatment
|
По данным этикетки продукта
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Возраст участника
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Сопутствующие заболевания участников
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Участник пол
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Year of first luspatercept prescription
Временное ограничение: Baseline
|
Baseline
|
|
|
Number of participants by Ring Sideroblast (RS) status (positive/negative/unknown) as measured by bone marrow aspiration
Временное ограничение: Baseline
|
As documented in participant medical charts
|
Baseline
|
|
Length of follow-up from start of luspatercept treatment initiation until the earliest of the end of continuous enrolment, death, or end of data availability
Временное ограничение: Baseline
|
Baseline
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Number of participants that achieve red blood cell (RBC) transfusion independence
Временное ограничение: Up to 12 months
|
Number of participants in Cohort 1 achieving RBC transfusion independence, defined as no RBC transfusions during any consecutive 56-day (8-week) or 84-day (12-week) period within the first 168 days (24 weeks) after the index date, as assessed from transfusion records and medical chart review.
|
Up to 12 months
|
|
Total number of RBC units transfused per participant, as assessed from transfusion records and medical chart review, from baseline up to 6 months
Временное ограничение: Baseline and up to 6 months
|
Baseline and up to 6 months
|
|
|
Time to acute myeloid leukemia transformation
Временное ограничение: Up to 6 months
|
Up to 6 months
|
|
|
Time to treatment discontinuation
Временное ограничение: Up to 6 months
|
Up to 6 months
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Bristol Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 ноября 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 мая 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 мая 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 октября 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 июня 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 июля 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Заболевания костного мозга
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Анемия
- Гемоглобинопатии
- Талассемия
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Миелодиспластические синдромы
- бета-талассемия
- Luspatercept
Другие идентификационные номера исследования
- CA056-1082
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .