用于患有镰状细胞病和肺动脉高压的儿童和年轻人的羟基脲
2019年7月23日 更新者：Robert I. Liem、Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
羟基脲治疗镰状细胞病儿童和青年肺动脉高压的初步研究
本研究的目的是检验羟基脲对特定治疗继发性肺动脉高压有效的假设，这些肺动脉高压在患有镰状细胞病的儿童和年轻人的筛查中发现。
研究概览
详细说明
越来越多的证据表明，由超声心动图上升高的三尖瓣反流射流速度 (TRJV) 定义的肺动脉高压是镰状细胞病 (SCD) 成人发病率和死亡率的主要原因。 然而，SCD 儿童和青年肺动脉高压的患病率和最佳治疗尚不清楚。
我们假设用羟基脲进行短期治疗会降低筛查时发现的患有肺动脉高压的儿童和年轻人的 TRJV。 符合治疗条件的患者将在至少 2 次筛查超声心动图上有肺动脉高压的证据。 将获得基线实验室测试，并在开始治疗之前排除继发性肺动脉高压的其他原因。 患者将根据标准剂量递增时间表接受羟基脲治疗，共计 12 个月。 将需要每 2 个月进行一次临床访问，并且将每月进行一次标准毒性筛查。 将在治疗后 6 个月对主要结果进行中期分析。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 至 25年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄在 10 至 25 岁之间
- 血红蛋白电泳证实伴有血红蛋白 SS、SC 或 S-B^0 地中海贫血的镰状细胞病
- 三尖瓣反流射流速度 (TRJV) 在间隔至少 3 个月的 2 次基线多普勒超声心动图上等于或大于 2.5 m/sec
排除标准：
- 已经接受羟基脲治疗的患者
- 接受长期输血方案的患者
- 有肝功能（谷丙转氨酶 [ALT] 高于正常值 2 个标准差）或肾功能障碍（肌酐 [Cr] 等于或高于正常值 2 个标准差）证据的患者
- 怀孕的患者
- 记录有除 SCD 以外的严重肺动脉高压原因的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：羟基脲
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20 mg/kg/天，每 2 个月增加一次剂量，直至达到最大耐受剂量。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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三尖瓣反流射流速度
大体时间：HU 治疗开始后 6 个月和 12 个月
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主要结果指标是羟基脲治疗 6 个月和 12 个月后通过超声心动图测量的三尖瓣反流射流速度 (TRJV)。
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HU 治疗开始后 6 个月和 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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遵守
大体时间：在整个学习过程中
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次要结果指标包括合规性；治疗相关毒性的实验室测量；溶血、氧化应激和内皮损伤的实验室生物标志物；儿童健康问卷 (CHQ) 衡量的生活质量。
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在整个学习过程中
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Robert I Liem, MD、Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2006年7月1日
初级完成 (实际的)
2008年6月1日
研究完成 (实际的)
2008年6月1日
研究注册日期
首次提交
2006年7月10日
首先提交符合 QC 标准的
2006年7月10日
首次发布 (估计)
2006年7月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年8月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年7月23日
最后验证
2019年7月1日
更多信息
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