Hidroxiurea para niños y adultos jóvenes con enfermedad de células falciformes e hipertensión pulmonar
Un estudio piloto de hidroxiurea para el tratamiento de la hipertensión pulmonar en niños y adultos jóvenes con enfermedad de células falciformes
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Cada vez hay más evidencia que sugiere que la hipertensión pulmonar, definida por una velocidad elevada del chorro regurgitante tricuspídeo (TRJV) en el ecocardiograma, es una causa importante de morbilidad y mortalidad en adultos con enfermedad de células falciformes (ECF). Sin embargo, se desconoce tanto la prevalencia como el tratamiento óptimo de la hipertensión pulmonar en niños y adultos jóvenes con ECF.
Presumimos que la terapia a corto plazo con hidroxiurea disminuirá el TRJV en niños y adultos jóvenes con hipertensión pulmonar detectada en el cribado. Los pacientes elegibles para el tratamiento habrán tenido evidencia de hipertensión pulmonar en al menos 2 ecocardiogramas de detección. Se obtendrán pruebas de laboratorio de referencia y se excluirán otras causas de hipertensión pulmonar secundaria antes de iniciar el tratamiento. Los pacientes serán tratados con hidroxiurea de acuerdo con un programa de aumento de dosis estándar durante un total de 12 meses. Se requerirá una visita a la clínica cada 2 meses y se realizará una evaluación estándar de toxicidad mensualmente. Habrá un análisis intermedio del resultado primario a los 6 meses después de la terapia.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad entre 10 y 25 años
- Enfermedad de células falciformes con talasemia de hemoglobina SS, SC o S-B^0 confirmada en electroforesis de hemoglobina
- Velocidad del chorro regurgitante tricuspídeo (TRJV) igual o superior a 2,5 m/s en 2 ecocardiogramas Doppler basales con al menos 3 meses de diferencia
Criterio de exclusión:
- Pacientes que ya están siendo tratados con hidroxiurea
- Pacientes en protocolo transfusional crónico
- Pacientes con evidencia de disfunción hepática (alanina aminotransferasa [ALT] igual o superior a 2 DE por encima de lo normal) o renal (creatinina [Cr] igual o superior a 2 DE por encima de lo normal)
- Pacientes que están embarazadas
- Pacientes con causas documentadas de hipertensión pulmonar grave que no sean SCD
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Hidroxiurea
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20 mg/kg/día y dosis escalonadas cada 2 meses hasta la dosis máxima tolerada.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Velocidad del chorro regurgitante tricuspídeo
Periodo de tiempo: 6 y 12 meses después del inicio de la terapia HU
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La medida de resultado primaria fue la velocidad del chorro regurgitante tricuspídeo (TRJV) por ecocardiograma después de 6 y 12 meses de terapia con hidroxiurea.
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6 y 12 meses después del inicio de la terapia HU
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cumplimiento
Periodo de tiempo: A lo largo del estudio
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Las medidas de resultado secundarias incluyeron el cumplimiento; medidas de laboratorio de toxicidad relacionada con la terapia; biomarcadores de laboratorio para hemólisis, estrés oxidativo y daño endotelial; y medidas de calidad de vida mediante el Cuestionario de Salud Infantil (CHQ).
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A lo largo del estudio
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Robert I Liem, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Hipertensión
- Anemia de células falciformes
- Hipertensión Pulmonar
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de la síntesis de ácidos nucleicos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antineoplásicos
- Agentes antidrepanocíticas
- Hidroxiurea
Otros números de identificación del estudio
- 12735
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