Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hydroxyurea pro děti a mladé dospělé se srpkovitou anémií a plicní hypertenzí

23. července 2019 aktualizováno: Robert I. Liem, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Pilotní studie hydroxymočoviny pro léčbu plicní hypertenze u dětí a mladých dospělých se srpkovitou anémií

Cílem této studie je ověřit hypotézu, že hydroxymočovina je účinná pro specifickou léčbu sekundární plicní hypertenze zjištěné při screeningu u dětí a mladých dospělých se srpkovitou anémií.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Rostoucí důkazy naznačují, že plicní hypertenze, definovaná zvýšenou trikuspidální regurgitační proudovou rychlostí (TRJV) na echokardiogramu, je hlavní příčinou morbidity a mortality u dospělých se srpkovitou anémií (SCD). Avšak jak prevalence, tak optimální léčba plicní hypertenze u dětí a mladých dospělých s SCD nejsou známy.

Předpokládáme, že krátkodobá terapie hydroxyureou sníží TRJV u dětí a mladých dospělých s plicní hypertenzí zjištěnou při screeningu. Pacienti způsobilí pro léčbu budou mít známky plicní hypertenze na alespoň 2 screeningových echokardiogramech. Před zahájením léčby budou provedeny základní laboratorní testy a budou vyloučeny jiné příčiny sekundární plicní hypertenze. Pacienti budou léčeni hydroxyureou podle standardního schématu eskalace dávky po dobu celkem 12 měsíců. Návštěva kliniky bude vyžadována každé 2 měsíce a standardní screening toxicity bude prováděn měsíčně. 6 měsíců po terapii bude provedena předběžná analýza primárního výsledku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk mezi 10 a 25 lety
  • Srpkovitá anémie s hemoglobinovou SS, SC nebo S-B^0 talasémií potvrzenou elektroforézou hemoglobinu
  • Trikuspidální regurgitační proudová rychlost (TRJV) rovná nebo vyšší než 2,5 m/s na 2 základních dopplerovských echokardiogramech s odstupem alespoň 3 měsíců

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří jsou již léčeni hydroxyureou
  • Pacienti na chronickém transfuzním protokolu
  • Pacienti s prokázanou jaterní dysfunkcí (alaninaminotransferáza [ALT] rovný nebo vyšší než 2 SD nad normou) nebo renální dysfunkcí (kreatinin [Cr] rovný nebo vyšší než 2 SD nad normou)
  • Pacientky, které jsou těhotné
  • Pacienti s dokumentovanými příčinami těžké plicní hypertenze jinými než SCD

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Hydroxymočovina
Lék: Hydroxymočovina
20 mg/kg/den a dávka se zvyšuje každé 2 měsíce až do maximální tolerované dávky.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Trikuspidální Regurgitantní proudová rychlost
Časové okno: 6 a 12 měsíců po zahájení terapie HU
Primárním výsledným měřítkem byla trikuspidální regurgitační jet velocity (TRJV) pomocí echokardiogramu po 6 a 12 měsících léčby hydroxyureou.
6 a 12 měsíců po zahájení terapie HU

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dodržování
Časové okno: Po celou dobu studia
Sekundární výstupní opatření zahrnovala shodu; laboratorní měření toxicity související s léčbou; laboratorní biomarkery pro hemolýzu, oxidační stres a poškození endotelu; a měření kvality života pomocí Child Health Questionnaire (CHQ).
Po celou dobu studia

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Robert I Liem, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2006

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. července 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. července 2006

První zveřejněno (Odhad)

11. července 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. srpna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. července 2019

Naposledy ověřeno

1. července 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 12735

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit