Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hydroxyurea til børn og unge voksne med seglcellesygdom og pulmonal hypertension

23. juli 2019 opdateret af: Robert I. Liem, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

En pilotundersøgelse af hydroxyurea til behandling af pulmonal hypertension hos børn og unge voksne med seglcellesygdom

Målet med denne undersøgelse er at teste hypotesen om, at hydroxyurinstof er effektivt til den specifikke behandling af sekundær pulmonal hypertension fundet ved screening hos børn og unge voksne med seglcellesygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Stigende evidens tyder på, at pulmonal hypertension, defineret ved en forhøjet tricuspid regurgitant jethastighed (TRJV) på ekkokardiogram, er en væsentlig årsag til morbiditet og dødelighed hos voksne med seglcellesygdom (SCD). Imidlertid er både prævalensen og den optimale behandling af pulmonal hypertension hos børn og unge voksne med SCD ukendt.

Vi antager, at korttidsbehandling med hydroxyurinstof vil reducere TRJV hos børn og unge voksne med pulmonal hypertension fundet på screening. Patienter, der er kvalificerede til behandling, vil have haft tegn på pulmonal hypertension på mindst 2 screeningsekkokardiogrammer. Der vil blive opnået baseline laboratorietests, og andre årsager til sekundær pulmonal hypertension vil blive udelukket før påbegyndelse af behandlingen. Patienter vil blive behandlet med hydroxyurinstof i henhold til en standard dosisoptrapningsplan i i alt 12 måneder. Et klinikbesøg vil være påkrævet hver anden måned, og standardscreening for toksicitet vil blive udført hver måned. Der vil være en foreløbig analyse af det primære resultat 6 måneder efter behandlingen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder mellem 10 og 25 år
  • Seglcellesygdom med hæmoglobin SS, SC eller S-B^0 thalassæmi bekræftet på hæmoglobinelektroforese
  • Tricuspid regurgitant jethastighed (TRJV) lig med eller større end 2,5 m/sek på 2 baseline Doppler ekkokardiogrammer med mindst 3 måneders mellemrum

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der allerede er i behandling med hydroxyurinstof
  • Patienter på en kronisk transfusionsprotokol
  • Patienter med tegn på hepatisk (alaninaminotransferase [ALT] lig med eller større end 2 SD over normalen) eller nyreinsufficiens (kreatinin [Cr] lig med eller større end 2 SD over normalen)
  • Patienter, der er gravide
  • Patienter med andre dokumenterede årsager til svær pulmonal hypertension end fra SCD

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hydroxyurinstof
Medicin: Hydroxyurinstof
20 mg/kg/dag og dosiseskalering hver 2. måned indtil maksimal tolereret dosis.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tricuspid Regurgitant Jet Velocity
Tidsramme: 6 og 12 måneder efter HU-behandling påbegyndes
Det primære resultatmål var trikuspidal regurgitant jethastighed (TRJV) ved ekkokardiogram efter 6 og 12 måneders hydroxyurinstofbehandling.
6 og 12 måneder efter HU-behandling påbegyndes

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overholdelse
Tidsramme: Gennem hele studiet
Sekundære resultatmål omfattede overholdelse; laboratoriemålinger af terapirelateret toksicitet; laboratoriebiomarkører til hæmolyse, oxidativt stress og endotelskade; og livskvalitetsmål ved Child Health Questionnaire (CHQ).
Gennem hele studiet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Robert I Liem, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juli 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juli 2006

Først opslået (Skøn)

11. juli 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. august 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juli 2019

Sidst verificeret

1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 12735

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Hydroxyurinstof

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner