Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hydroxyurea for barn og unge voksne med sigdcellesykdom og pulmonal hypertensjon

23. juli 2019 oppdatert av: Robert I. Liem, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

En pilotstudie av hydroksyurea for behandling av pulmonal hypertensjon hos barn og unge voksne med sigdcellesykdom

Målet med denne studien er å teste hypotesen om at hydroksyurea er effektiv for spesifikk behandling av sekundær pulmonal hypertensjon funnet ved screening hos barn og unge voksne med sigdcellesykdom.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Økende bevis tyder på at pulmonal hypertensjon, definert av en forhøyet trikuspidal regurgitant jethastighet (TRJV) på ekkokardiogram, er en hovedårsak til sykelighet og dødelighet hos voksne med sigdcellesykdom (SCD). Imidlertid er både prevalensen og optimal behandling av pulmonal hypertensjon hos barn og unge voksne med SCD ukjent.

Vi antar at korttidsbehandling med hydroksyurea vil redusere TRJV hos barn og unge voksne med pulmonal hypertensjon funnet på screening. Pasienter som er kvalifisert for behandling vil ha hatt tegn på pulmonal hypertensjon på minst 2 screening-ekkokardiogrammer. Baseline laboratorietester vil bli innhentet og andre årsaker til sekundær pulmonal hypertensjon vil bli ekskludert før behandlingsstart. Pasienter vil bli behandlet med hydroksyurea i henhold til en standard doseøkningsplan i totalt 12 måneder. Et klinikkbesøk vil være nødvendig hver 2. måned og standard screening for toksisitet vil bli utført månedlig. Det vil være en foreløpig analyse av det primære resultatet 6 måneder etter behandlingen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder mellom 10 og 25 år
  • Sigdcellesykdom med hemoglobin SS, SC eller S-B^0 talassemi bekreftet på hemoglobinelektroforese
  • Trikuspidal regurgitant jethastighet (TRJV) lik eller større enn 2,5 m/sek på 2 baseline doppler-ekkokardiogrammer med minst 3 måneders mellomrom

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som allerede behandles med hydroksyurea
  • Pasienter på en kronisk transfusjonsprotokoll
  • Pasienter med tegn på hepatisk (alaninaminotransferase [ALT] lik eller større enn 2 SD over normalen) eller nyredysfunksjon (kreatinin [Cr] lik eller større enn 2 SD over normalen)
  • Pasienter som er gravide
  • Pasienter med andre dokumenterte årsaker til alvorlig pulmonal hypertensjon enn fra SCD

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Hydroxyurea
Legemiddel: Hydroxyurea
20 mg/kg/dag og doseøkning hver 2. måned inntil maksimal tolerert dose.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tricuspid Regurgitant Jet Velocity
Tidsramme: 6 og 12 måneder etter at HU-behandlingen starter
Primært utfallsmål var trikuspidal regurgitant jethastighet (TRJV) ved ekkokardiogram etter 6 og 12 måneders hydroksyureabehandling.
6 og 12 måneder etter at HU-behandlingen starter

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samsvar
Tidsramme: Gjennom hele studiet
Sekundære utfallsmål inkluderte overholdelse; laboratoriemålinger av terapirelatert toksisitet; laboratoriebiomarkører for hemolyse, oksidativt stress og endotelskade; og livskvalitetsmål ved Child Health Questionnaire (CHQ).
Gjennom hele studiet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Robert I Liem, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2006

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2008

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. juli 2006

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. juli 2006

Først lagt ut (Anslag)

11. juli 2006

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. august 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juli 2019

Sist bekreftet

1. juli 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 12735

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere