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Idrossiurea per bambini e giovani adulti con anemia falciforme e ipertensione polmonare

23 luglio 2019 aggiornato da: Robert I. Liem, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Uno studio pilota sull'idrossiurea per il trattamento dell'ipertensione polmonare nei bambini e nei giovani adulti con anemia falciforme

L'obiettivo di questo studio è quello di testare l'ipotesi che l'idrossiurea sia efficace per il trattamento specifico dell'ipertensione polmonare secondaria riscontrata allo screening nei bambini e nei giovani adulti con anemia falciforme.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Prove crescenti suggeriscono che l'ipertensione polmonare, definita da un'elevata velocità del getto di rigurgito tricuspidale (TRJV) sull'ecocardiogramma, è una delle principali cause di morbilità e mortalità negli adulti con anemia falciforme (SCD). Tuttavia, non sono noti né la prevalenza né il trattamento ottimale dell'ipertensione polmonare nei bambini e nei giovani adulti con SCD.

Ipotizziamo che la terapia a breve termine con idrossiurea ridurrà il TRJV nei bambini e nei giovani adulti con ipertensione polmonare rilevata allo screening. I pazienti idonei al trattamento avranno avuto evidenza di ipertensione polmonare su almeno 2 ecocardiogrammi di screening. Saranno ottenuti i test di laboratorio di base e altre cause di ipertensione polmonare secondaria saranno escluse prima dell'inizio del trattamento. I pazienti saranno trattati con idrossiurea secondo un programma standard di aumento della dose per un totale di 12 mesi. Sarà richiesta una visita clinica ogni 2 mesi e lo screening standard per la tossicità verrà eseguito mensilmente. Ci sarà un'analisi ad interim dell'esito primario a 6 mesi dopo la terapia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età compresa tra 10 e 25 anni
  • Anemia falciforme con emoglobina SS, SC o S-B^0 talassemia confermata all'elettroforesi dell'emoglobina
  • Velocità del getto di rigurgito tricuspidale (TRJV) uguale o superiore a 2,5 m/sec su 2 ecocardiogrammi Doppler al basale ad almeno 3 mesi di distanza

Criteri di esclusione:

  • Pazienti già in trattamento con idrossiurea
  • Pazienti con protocollo trasfusionale cronico
  • Pazienti con evidenza di disfunzione epatica (alanina aminotransferasi [ALT] uguale o superiore a 2 DS sopra il normale) o renale (creatinina [Cr] uguale o superiore a 2 DS sopra il normale)
  • Pazienti in gravidanza
  • Pazienti con cause documentate di ipertensione polmonare grave diverse da SCD

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Idrossiurea
Droga: Idrossiurea
20 mg/kg/die e aumento della dose ogni 2 mesi fino alla dose massima tollerata.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità del getto di rigurgito tricuspidale
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi dopo l'inizio della terapia HU
La misura dell'esito primario era la velocità del getto di rigurgito tricuspidale (TRJV) mediante ecocardiogramma dopo 6 e 12 mesi di terapia con idrossiurea.
6 e 12 mesi dopo l'inizio della terapia HU

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Conformità
Lasso di tempo: Durante lo studio
Le misure di esito secondarie includevano la conformità; misure di laboratorio della tossicità correlata alla terapia; biomarcatori di laboratorio per emolisi, stress ossidativo e danno endoteliale; e la qualità della vita misurata dal Child Health Questionnaire (CHQ).
Durante lo studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Investigatori

  • Investigatore principale: Robert I Liem, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 luglio 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 luglio 2006

Primo Inserito (Stima)

11 luglio 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 agosto 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 luglio 2019

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 12735

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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