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Hydroxyharnstoff für Kinder und junge Erwachsene mit Sichelzellenanämie und pulmonaler Hypertonie

23. Juli 2019 aktualisiert von: Robert I. Liem, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Eine Pilotstudie zu Hydroxyharnstoff zur Behandlung von pulmonaler Hypertonie bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Sichelzellenanämie

Ziel dieser Studie ist es, die Hypothese zu testen, dass Hydroxyharnstoff für die spezifische Behandlung der sekundären pulmonalen Hypertonie wirksam ist, die beim Screening bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Sichelzellenanämie festgestellt wurde.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Zunehmende Hinweise deuten darauf hin, dass pulmonale Hypertonie, definiert durch eine erhöhte Trikuspidal-Regurgitant-Jet-Geschwindigkeit (TRJV) im Echokardiogramm, eine Hauptursache für Morbidität und Mortalität bei Erwachsenen mit Sichelzellenanämie (SCD) ist. Allerdings sind sowohl die Prävalenz als auch die optimale Behandlung der pulmonalen Hypertonie bei Kindern und jungen Erwachsenen mit SCD unbekannt.

Wir gehen davon aus, dass eine Kurzzeittherapie mit Hydroxyharnstoff das TRJV bei Kindern und jungen Erwachsenen mit pulmonaler Hypertonie, die beim Screening festgestellt wurde, senken wird. Patienten, die für eine Behandlung in Frage kommen, müssen in mindestens zwei Screening-Echokardiogrammen Hinweise auf pulmonale Hypertonie gehabt haben. Vor Beginn der Behandlung werden grundlegende Labortests durchgeführt und andere Ursachen einer sekundären pulmonalen Hypertonie ausgeschlossen. Die Patienten werden insgesamt 12 Monate lang nach einem Standard-Dosissteigerungsplan mit Hydroxyharnstoff behandelt. Alle zwei Monate ist ein Klinikbesuch erforderlich und monatlich wird ein Standard-Screening auf Toxizität durchgeführt. Es wird eine Zwischenanalyse des primären Ergebnisses 6 Monate nach der Therapie geben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter zwischen 10 und 25 Jahren
  • Sichelzellenanämie mit Hämoglobin-SS-, SC- oder S-B^0-Thalassämie, bestätigt durch Hämoglobin-Elektrophorese
  • Trikuspidal-Regurgitant-Jet-Geschwindigkeit (TRJV) gleich oder größer als 2,5 m/s auf 2 Basis-Doppler-Echokardiogrammen im Abstand von mindestens 3 Monaten

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die bereits mit Hydroxyharnstoff behandelt werden
  • Patienten mit chronischem Transfusionsprotokoll
  • Patienten mit Anzeichen einer Leberfunktionsstörung (Alaninaminotransferase [ALT] gleich oder größer als 2 SD über dem Normalwert) oder Nierenfunktionsstörung (Kreatinin [Cr] gleich oder größer als 2 SD über dem Normalwert)
  • Patientinnen, die schwanger sind
  • Patienten mit dokumentierten Ursachen schwerer pulmonaler Hypertonie, die nicht auf SCD zurückzuführen sind

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Hydroxyharnstoff
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff
20 mg/kg/Tag und Dosissteigerung alle 2 Monate bis zur maximal verträglichen Dosis.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Trikuspidal-Regurgitant-Jet-Geschwindigkeit
Zeitfenster: 6 und 12 Monate nach Beginn der HU-Therapie
Primärer Endpunkt war die Trikuspidal-Regurgitant-Jet-Geschwindigkeit (TRJV) mittels Echokardiogramm nach 6 und 12 Monaten Hydroxyharnstoff-Therapie.
6 und 12 Monate nach Beginn der HU-Therapie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einhaltung
Zeitfenster: Während des gesamten Studiums
Zu den sekundären Ergebnismaßen gehörten Compliance; Labormessungen der therapiebedingten Toxizität; Laborbiomarker für Hämolyse, oxidativen Stress und Endothelschäden; und Lebensqualitätsmessungen anhand des Child Health Questionnaire (CHQ).
Während des gesamten Studiums

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Ermittler

  • Hauptermittler: Robert I Liem, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2006

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Juli 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Juli 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. Juli 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. August 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juli 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 12735

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