Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Hydroksymocznik dla dzieci i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i nadciśnieniem płucnym

23 lipca 2019 zaktualizowane przez: Robert I. Liem, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Badanie pilotażowe hydroksymocznika w leczeniu nadciśnienia płucnego u dzieci i młodych dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Celem tego badania jest przetestowanie hipotezy, że hydroksymocznik jest skuteczny w specyficznym leczeniu wtórnego nadciśnienia płucnego stwierdzonego podczas badań przesiewowych u dzieci i młodych dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Coraz więcej dowodów sugeruje, że nadciśnienie płucne, definiowane przez podwyższoną prędkość strumienia zwrotnego zastawki trójdzielnej (TRJV) w badaniu echokardiograficznym, jest główną przyczyną zachorowalności i śmiertelności u dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD). Jednak zarówno częstość występowania, jak i optymalne leczenie nadciśnienia płucnego u dzieci i młodych dorosłych z SCD nie są znane.

Stawiamy hipotezę, że krótkotrwała terapia hydroksymocznikiem zmniejszy TRJV u dzieci i młodych dorosłych z nadciśnieniem płucnym stwierdzonym w badaniach przesiewowych. Pacjenci kwalifikujący się do leczenia będą mieli potwierdzenie nadciśnienia płucnego na co najmniej 2 przesiewowych echokardiogramach. Przed rozpoczęciem leczenia zostaną wykonane podstawowe badania laboratoryjne i wykluczone zostaną inne przyczyny wtórnego nadciśnienia płucnego. Pacjenci będą leczeni hydroksymocznikiem zgodnie ze standardowym schematem zwiększania dawki przez łącznie 12 miesięcy. Wizyta w klinice będzie wymagana co 2 miesiące, a standardowe badania toksyczności będą przeprowadzane co miesiąc. Po 6 miesiącach od terapii zostanie przeprowadzona tymczasowa analiza głównego wyniku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek od 10 do 25 lat
  • Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa z talasemią hemoglobiny SS, SC lub S-B^0 potwierdzoną elektroforezą hemoglobiny
  • Prędkość fali zwrotnej zastawki trójdzielnej (TRJV) równa lub większa niż 2,5 m/s na 2 wyjściowych echokardiogramach dopplerowskich wykonanych w odstępie co najmniej 3 miesięcy

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci już leczeni hydroksymocznikiem
  • Pacjenci z przewlekłym protokołem transfuzji
  • Pacjenci z zaburzeniami czynności wątroby (aminotransferaza alaninowa [ALT] równa lub większa niż 2 SD powyżej normy) lub nerek (kreatynina [Cr] równa lub większa niż 2 SD powyżej normy)
  • Pacjentki w ciąży
  • Pacjenci z udokumentowanymi przyczynami ciężkiego nadciśnienia płucnego innymi niż SCD

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Hydroksymocznik
Lek: Hydroksymocznik
20 mg/kg mc./dobę i zwiększać dawkę co 2 miesiące, aż do osiągnięcia maksymalnej tolerowanej dawki.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Prędkość strumienia zwrotnego zastawki trójdzielnej
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy po rozpoczęciu terapii HU
Pierwszorzędową miarą wyniku była prędkość strumienia zwrotnego zastawki trójdzielnej (TRJV) za pomocą echokardiogramu po 6 i 12 miesiącach leczenia hydroksymocznikiem.
6 i 12 miesięcy po rozpoczęciu terapii HU

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zgodność
Ramy czasowe: Przez cały okres studiów
Drugorzędne miary wyników obejmowały zgodność; laboratoryjne pomiary toksyczności związanej z terapią; laboratoryjne biomarkery hemolizy, stresu oksydacyjnego i uszkodzenia śródbłonka; oraz miary jakości życia za pomocą Kwestionariusza Zdrowia Dziecka (CHQ).
Przez cały okres studiów

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Śledczy

  • Główny śledczy: Robert I Liem, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2006

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 lipca 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lipca 2006

Pierwszy wysłany (Oszacować)

11 lipca 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lipca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 12735

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Hydroksymocznik

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Finland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj