Study of Biostate for Treatment of Children With Hemophilia A Complicated by Antibody Development
2017年10月2日 更新者：CSL Behring
A Multicentre, Interventional, Non-randomized, Open-label, Single-group Phase III Study to Evaluate Plasma-Derived Antihaemophilic Factor/Von Willebrand Factor Concentrate (Biostate®) for Immune Tolerance Induction in Male Paediatric Subjects With Haemophilia A (≤ 2%) Who Have Developed High-titre Antibodies to Factor VIII (Factor VIII Inhibitors)
This is a clinical study to investigate how well Biostate works in treatment of male patients below the age of 12 years who have a clotting factor deficiency that is aggravated by the development of antibodies.
The antibodies are directed against the clotting factor that is given for replacement therapy and usually make therapy unsuccessful.
The treatment used in this study is called immune tolerance therapy.
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4周 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
Inclusion Criteria:
- Male subjects diagnosed with haemophilia A (≤ 2% FVIII level in the absence of factor replacement, according to their medical history).
- Age 28 days to <12 years.
- Subject is eligible for immune tolerance induction (ITI) therapy
Exclusion Criteria:
- The subject has received ITI previously.
- Subjects with a historical peak inhibitor titre of ≥ 200 BU/mL.
- Concomitant treatment with drugs with immunosuppressive side effects (eg, systemic corticosteroids), azathioprine, cyclophosphamide, high dose immunoglobulin or the use of a protein A column or plasmapheresis and interferons.
- High risk of cardiovascular, cerebrovascular, or other thromboembolic events (excluding catheter thrombosis) as judged by the investigator.
- Subjects who are human immunodeficiency virus (HIV)-1 or HIV-2 positive (as reported in the medical records or determined at screening).
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：Biostate
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200 IU/kg administered daily
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Response to immune tolerance induction (ITI) treatment
大体时间：30 months
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Number of subjects who achieve complete, partial, and no response (ITI failure) to treatment.
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30 months
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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FVIII inhibitor titre
大体时间：Up to 65 months
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Up to 65 months
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Time to complete response (success)
大体时间：Up to 65 months
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Up to 65 months
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Time to inhibitor titer <0.6 BU/mL for the first time
大体时间：Up to 65 months
|
Up to 65 months
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Thromboembolic complications
大体时间：Up to 65 months
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Number of patients with clinical symptoms or increased markers of coagulation activation
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Up to 65 months
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Frequency of bleeding events
大体时间：Up to 65 months
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Up to 65 months
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Number of bleeding events per patient
大体时间：Up to 65 months
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Up to 65 months
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Severity of bleeding events per patient
大体时间：Up to 65 months
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Up to 65 months
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Catheter-related complications
大体时间：Up to 65 months
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Number of line infections
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Up to 65 months
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Carmen Escuriola-Ettingshausen、Haemophilia Centre Rhein Main, Frankfurt - Mörfelden
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年12月1日
初级完成 (实际的)
2013年12月1日
研究完成 (实际的)
2013年12月1日
研究注册日期
首次提交
2011年9月30日
首先提交符合 QC 标准的
2011年9月30日
首次发布 (估计)
2011年10月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年10月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年10月2日
最后验证
2017年10月1日
更多信息
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