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Study of Biostate for Treatment of Children With Hemophilia A Complicated by Antibody Development

2 ottobre 2017 aggiornato da: CSL Behring

A Multicentre, Interventional, Non-randomized, Open-label, Single-group Phase III Study to Evaluate Plasma-Derived Antihaemophilic Factor/Von Willebrand Factor Concentrate (Biostate®) for Immune Tolerance Induction in Male Paediatric Subjects With Haemophilia A (≤ 2%) Who Have Developed High-titre Antibodies to Factor VIII (Factor VIII Inhibitors)

This is a clinical study to investigate how well Biostate works in treatment of male patients below the age of 12 years who have a clotting factor deficiency that is aggravated by the development of antibodies. The antibodies are directed against the clotting factor that is given for replacement therapy and usually make therapy unsuccessful. The treatment used in this study is called immune tolerance therapy.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Study Site
  • Federazione Russa
      • Barnaul, Federazione Russa
        • Study Site
  • Germania
      • Frankfurt, Germania
        • Study Site
      • Hamburg, Germania
        • Study Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Study Site
      • Thessaloniki, Grecia
        • Study Site
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 settimane a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Male subjects diagnosed with haemophilia A (≤ 2% FVIII level in the absence of factor replacement, according to their medical history).
  • Age 28 days to <12 years.
  • Subject is eligible for immune tolerance induction (ITI) therapy

Exclusion Criteria:

  • The subject has received ITI previously.
  • Subjects with a historical peak inhibitor titre of ≥ 200 BU/mL.
  • Concomitant treatment with drugs with immunosuppressive side effects (eg, systemic corticosteroids), azathioprine, cyclophosphamide, high dose immunoglobulin or the use of a protein A column or plasmapheresis and interferons.
  • High risk of cardiovascular, cerebrovascular, or other thromboembolic events (excluding catheter thrombosis) as judged by the investigator.
  • Subjects who are human immunodeficiency virus (HIV)-1 or HIV-2 positive (as reported in the medical records or determined at screening).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Biostate
Biologico: Biostate
200 IU/kg administered daily

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Response to immune tolerance induction (ITI) treatment
Lasso di tempo: 30 months
Number of subjects who achieve complete, partial, and no response (ITI failure) to treatment.
30 months

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
FVIII inhibitor titre
Lasso di tempo: Up to 65 months
Up to 65 months
Time to complete response (success)
Lasso di tempo: Up to 65 months
Up to 65 months
Time to inhibitor titer <0.6 BU/mL for the first time
Lasso di tempo: Up to 65 months
Up to 65 months
Thromboembolic complications
Lasso di tempo: Up to 65 months
Number of patients with clinical symptoms or increased markers of coagulation activation
Up to 65 months
Frequency of bleeding events
Lasso di tempo: Up to 65 months
Up to 65 months
Number of bleeding events per patient
Lasso di tempo: Up to 65 months
Up to 65 months
Severity of bleeding events per patient
Lasso di tempo: Up to 65 months
Up to 65 months
Catheter-related complications
Lasso di tempo: Up to 65 months
Number of line infections
Up to 65 months

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Investigatori

  • Investigatore principale: Carmen Escuriola-Ettingshausen, Haemophilia Centre Rhein Main, Frankfurt - Mörfelden

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 settembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 settembre 2011

Primo Inserito (Stima)

3 ottobre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 ottobre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 ottobre 2017

Ultimo verificato

1 ottobre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSLCT-BIO-10-67
  • 2010-020113-85 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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