Study of Biostate for Treatment of Children With Hemophilia A Complicated by Antibody Development
2. října 2017 aktualizováno: CSL Behring
A Multicentre, Interventional, Non-randomized, Open-label, Single-group Phase III Study to Evaluate Plasma-Derived Antihaemophilic Factor/Von Willebrand Factor Concentrate (Biostate®) for Immune Tolerance Induction in Male Paediatric Subjects With Haemophilia A (≤ 2%) Who Have Developed High-titre Antibodies to Factor VIII (Factor VIII Inhibitors)
This is a clinical study to investigate how well Biostate works in treatment of male patients below the age of 12 years who have a clotting factor deficiency that is aggravated by the development of antibodies.
The antibodies are directed against the clotting factor that is given for replacement therapy and usually make therapy unsuccessful.
The treatment used in this study is called immune tolerance therapy.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
1
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Milano, Itálie
- Study Site
-
-
-
-
-
Frankfurt, Německo
- Study Site
-
Hamburg, Německo
- Study Site
-
-
-
-
-
Vienna, Rakousko
- Study Site
-
-
-
-
-
Barnaul, Ruská Federace
- Study Site
-
-
-
-
-
Athens, Řecko
- Study Site
-
Thessaloniki, Řecko
- Study Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 týdny až 11 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Inclusion Criteria:
- Male subjects diagnosed with haemophilia A (≤ 2% FVIII level in the absence of factor replacement, according to their medical history).
- Age 28 days to <12 years.
- Subject is eligible for immune tolerance induction (ITI) therapy
Exclusion Criteria:
- The subject has received ITI previously.
- Subjects with a historical peak inhibitor titre of ≥ 200 BU/mL.
- Concomitant treatment with drugs with immunosuppressive side effects (eg, systemic corticosteroids), azathioprine, cyclophosphamide, high dose immunoglobulin or the use of a protein A column or plasmapheresis and interferons.
- High risk of cardiovascular, cerebrovascular, or other thromboembolic events (excluding catheter thrombosis) as judged by the investigator.
- Subjects who are human immunodeficiency virus (HIV)-1 or HIV-2 positive (as reported in the medical records or determined at screening).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Biostate
|
200 IU/kg administered daily
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Response to immune tolerance induction (ITI) treatment
Časové okno: 30 months
|
Number of subjects who achieve complete, partial, and no response (ITI failure) to treatment.
|
30 months
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
FVIII inhibitor titre
Časové okno: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Time to complete response (success)
Časové okno: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Time to inhibitor titer <0.6 BU/mL for the first time
Časové okno: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Thromboembolic complications
Časové okno: Up to 65 months
|
Number of patients with clinical symptoms or increased markers of coagulation activation
|
Up to 65 months
|
|
Frequency of bleeding events
Časové okno: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Number of bleeding events per patient
Časové okno: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Severity of bleeding events per patient
Časové okno: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Catheter-related complications
Časové okno: Up to 65 months
|
Number of line infections
|
Up to 65 months
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Carmen Escuriola-Ettingshausen, Haemophilia Centre Rhein Main, Frankfurt - Mörfelden
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2012
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2013
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. září 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. září 2011
První zveřejněno (Odhad)
3. října 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. října 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. října 2017
Naposledy ověřeno
1. října 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CSLCT-BIO-10-67
- 2010-020113-85 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Biostate
-
Spinal Restoration, Inc.Dokončeno
-
Spinal Restoration, Inc.UkončenoBolesti zad | Degenerativní onemocnění plotének | Chronická bolest dolní části zad | Vnitřní narušení diskuSpojené státy