Study of Biostate for Treatment of Children With Hemophilia A Complicated by Antibody Development
2 oktober 2017 bijgewerkt door: CSL Behring
A Multicentre, Interventional, Non-randomized, Open-label, Single-group Phase III Study to Evaluate Plasma-Derived Antihaemophilic Factor/Von Willebrand Factor Concentrate (Biostate®) for Immune Tolerance Induction in Male Paediatric Subjects With Haemophilia A (≤ 2%) Who Have Developed High-titre Antibodies to Factor VIII (Factor VIII Inhibitors)
This is a clinical study to investigate how well Biostate works in treatment of male patients below the age of 12 years who have a clotting factor deficiency that is aggravated by the development of antibodies.
The antibodies are directed against the clotting factor that is given for replacement therapy and usually make therapy unsuccessful.
The treatment used in this study is called immune tolerance therapy.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
1
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Frankfurt, Duitsland
- Study Site
-
Hamburg, Duitsland
- Study Site
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland
- Study Site
-
Thessaloniki, Griekenland
- Study Site
-
-
-
-
-
Milano, Italië
- Study Site
-
-
-
-
-
Vienna, Oostenrijk
- Study Site
-
-
-
-
-
Barnaul, Russische Federatie
- Study Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
4 weken tot 11 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusion Criteria:
- Male subjects diagnosed with haemophilia A (≤ 2% FVIII level in the absence of factor replacement, according to their medical history).
- Age 28 days to <12 years.
- Subject is eligible for immune tolerance induction (ITI) therapy
Exclusion Criteria:
- The subject has received ITI previously.
- Subjects with a historical peak inhibitor titre of ≥ 200 BU/mL.
- Concomitant treatment with drugs with immunosuppressive side effects (eg, systemic corticosteroids), azathioprine, cyclophosphamide, high dose immunoglobulin or the use of a protein A column or plasmapheresis and interferons.
- High risk of cardiovascular, cerebrovascular, or other thromboembolic events (excluding catheter thrombosis) as judged by the investigator.
- Subjects who are human immunodeficiency virus (HIV)-1 or HIV-2 positive (as reported in the medical records or determined at screening).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Biostate
|
200 IU/kg administered daily
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Response to immune tolerance induction (ITI) treatment
Tijdsspanne: 30 months
|
Number of subjects who achieve complete, partial, and no response (ITI failure) to treatment.
|
30 months
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
FVIII inhibitor titre
Tijdsspanne: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Time to complete response (success)
Tijdsspanne: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Time to inhibitor titer <0.6 BU/mL for the first time
Tijdsspanne: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Thromboembolic complications
Tijdsspanne: Up to 65 months
|
Number of patients with clinical symptoms or increased markers of coagulation activation
|
Up to 65 months
|
|
Frequency of bleeding events
Tijdsspanne: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Number of bleeding events per patient
Tijdsspanne: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Severity of bleeding events per patient
Tijdsspanne: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Catheter-related complications
Tijdsspanne: Up to 65 months
|
Number of line infections
|
Up to 65 months
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Carmen Escuriola-Ettingshausen, Haemophilia Centre Rhein Main, Frankfurt - Mörfelden
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 december 2012
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 december 2013
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 december 2013
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 september 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 september 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
3 oktober 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
3 oktober 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 oktober 2017
Laatst geverifieerd
1 oktober 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CSLCT-BIO-10-67
- 2010-020113-85 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .