Study of Biostate for Treatment of Children With Hemophilia A Complicated by Antibody Development
2 de outubro de 2017 atualizado por: CSL Behring
A Multicentre, Interventional, Non-randomized, Open-label, Single-group Phase III Study to Evaluate Plasma-Derived Antihaemophilic Factor/Von Willebrand Factor Concentrate (Biostate®) for Immune Tolerance Induction in Male Paediatric Subjects With Haemophilia A (≤ 2%) Who Have Developed High-titre Antibodies to Factor VIII (Factor VIII Inhibitors)
This is a clinical study to investigate how well Biostate works in treatment of male patients below the age of 12 years who have a clotting factor deficiency that is aggravated by the development of antibodies.
The antibodies are directed against the clotting factor that is given for replacement therapy and usually make therapy unsuccessful.
The treatment used in this study is called immune tolerance therapy.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
1
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Frankfurt, Alemanha
- Study Site
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Hamburg, Alemanha
- Study Site
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Barnaul, Federação Russa
- Study Site
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Athens, Grécia
- Study Site
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Thessaloniki, Grécia
- Study Site
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Milano, Itália
- Study Site
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Vienna, Áustria
- Study Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 semanas a 11 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Inclusion Criteria:
- Male subjects diagnosed with haemophilia A (≤ 2% FVIII level in the absence of factor replacement, according to their medical history).
- Age 28 days to <12 years.
- Subject is eligible for immune tolerance induction (ITI) therapy
Exclusion Criteria:
- The subject has received ITI previously.
- Subjects with a historical peak inhibitor titre of ≥ 200 BU/mL.
- Concomitant treatment with drugs with immunosuppressive side effects (eg, systemic corticosteroids), azathioprine, cyclophosphamide, high dose immunoglobulin or the use of a protein A column or plasmapheresis and interferons.
- High risk of cardiovascular, cerebrovascular, or other thromboembolic events (excluding catheter thrombosis) as judged by the investigator.
- Subjects who are human immunodeficiency virus (HIV)-1 or HIV-2 positive (as reported in the medical records or determined at screening).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Biostate
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200 IU/kg administered daily
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Response to immune tolerance induction (ITI) treatment
Prazo: 30 months
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Number of subjects who achieve complete, partial, and no response (ITI failure) to treatment.
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30 months
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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FVIII inhibitor titre
Prazo: Up to 65 months
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Up to 65 months
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Time to complete response (success)
Prazo: Up to 65 months
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Up to 65 months
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Time to inhibitor titer <0.6 BU/mL for the first time
Prazo: Up to 65 months
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Up to 65 months
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Thromboembolic complications
Prazo: Up to 65 months
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Number of patients with clinical symptoms or increased markers of coagulation activation
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Up to 65 months
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Frequency of bleeding events
Prazo: Up to 65 months
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Up to 65 months
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Number of bleeding events per patient
Prazo: Up to 65 months
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Up to 65 months
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Severity of bleeding events per patient
Prazo: Up to 65 months
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Up to 65 months
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Catheter-related complications
Prazo: Up to 65 months
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Number of line infections
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Up to 65 months
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Carmen Escuriola-Ettingshausen, Haemophilia Centre Rhein Main, Frankfurt - Mörfelden
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2012
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2013
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de setembro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de setembro de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
3 de outubro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de outubro de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de outubro de 2017
Última verificação
1 de outubro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CSLCT-BIO-10-67
- 2010-020113-85 (Número EudraCT)
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