Study of Biostate for Treatment of Children With Hemophilia A Complicated by Antibody Development
2. oktober 2017 oppdatert av: CSL Behring
A Multicentre, Interventional, Non-randomized, Open-label, Single-group Phase III Study to Evaluate Plasma-Derived Antihaemophilic Factor/Von Willebrand Factor Concentrate (Biostate®) for Immune Tolerance Induction in Male Paediatric Subjects With Haemophilia A (≤ 2%) Who Have Developed High-titre Antibodies to Factor VIII (Factor VIII Inhibitors)
This is a clinical study to investigate how well Biostate works in treatment of male patients below the age of 12 years who have a clotting factor deficiency that is aggravated by the development of antibodies.
The antibodies are directed against the clotting factor that is given for replacement therapy and usually make therapy unsuccessful.
The treatment used in this study is called immune tolerance therapy.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
1
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Barnaul, Den russiske føderasjonen
- Study Site
-
-
-
-
-
Athens, Hellas
- Study Site
-
Thessaloniki, Hellas
- Study Site
-
-
-
-
-
Milano, Italia
- Study Site
-
-
-
-
-
Frankfurt, Tyskland
- Study Site
-
Hamburg, Tyskland
- Study Site
-
-
-
-
-
Vienna, Østerrike
- Study Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
4 uker til 11 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
- Male subjects diagnosed with haemophilia A (≤ 2% FVIII level in the absence of factor replacement, according to their medical history).
- Age 28 days to <12 years.
- Subject is eligible for immune tolerance induction (ITI) therapy
Exclusion Criteria:
- The subject has received ITI previously.
- Subjects with a historical peak inhibitor titre of ≥ 200 BU/mL.
- Concomitant treatment with drugs with immunosuppressive side effects (eg, systemic corticosteroids), azathioprine, cyclophosphamide, high dose immunoglobulin or the use of a protein A column or plasmapheresis and interferons.
- High risk of cardiovascular, cerebrovascular, or other thromboembolic events (excluding catheter thrombosis) as judged by the investigator.
- Subjects who are human immunodeficiency virus (HIV)-1 or HIV-2 positive (as reported in the medical records or determined at screening).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Biostate
|
200 IU/kg administered daily
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Response to immune tolerance induction (ITI) treatment
Tidsramme: 30 months
|
Number of subjects who achieve complete, partial, and no response (ITI failure) to treatment.
|
30 months
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
FVIII inhibitor titre
Tidsramme: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Time to complete response (success)
Tidsramme: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Time to inhibitor titer <0.6 BU/mL for the first time
Tidsramme: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Thromboembolic complications
Tidsramme: Up to 65 months
|
Number of patients with clinical symptoms or increased markers of coagulation activation
|
Up to 65 months
|
|
Frequency of bleeding events
Tidsramme: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Number of bleeding events per patient
Tidsramme: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Severity of bleeding events per patient
Tidsramme: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Catheter-related complications
Tidsramme: Up to 65 months
|
Number of line infections
|
Up to 65 months
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Carmen Escuriola-Ettingshausen, Haemophilia Centre Rhein Main, Frankfurt - Mörfelden
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. desember 2012
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2013
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. september 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. september 2011
Først lagt ut (Anslag)
3. oktober 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. oktober 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. oktober 2017
Sist bekreftet
1. oktober 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CSLCT-BIO-10-67
- 2010-020113-85 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .