Study of Biostate for Treatment of Children With Hemophilia A Complicated by Antibody Development
2 octobre 2017 mis à jour par: CSL Behring
A Multicentre, Interventional, Non-randomized, Open-label, Single-group Phase III Study to Evaluate Plasma-Derived Antihaemophilic Factor/Von Willebrand Factor Concentrate (Biostate®) for Immune Tolerance Induction in Male Paediatric Subjects With Haemophilia A (≤ 2%) Who Have Developed High-titre Antibodies to Factor VIII (Factor VIII Inhibitors)
This is a clinical study to investigate how well Biostate works in treatment of male patients below the age of 12 years who have a clotting factor deficiency that is aggravated by the development of antibodies.
The antibodies are directed against the clotting factor that is given for replacement therapy and usually make therapy unsuccessful.
The treatment used in this study is called immune tolerance therapy.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
1
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Frankfurt, Allemagne
- Study Site
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Hamburg, Allemagne
- Study Site
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Barnaul, Fédération Russe
- Study Site
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Athens, Grèce
- Study Site
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Thessaloniki, Grèce
- Study Site
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Milano, Italie
- Study Site
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Vienna, L'Autriche
- Study Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
4 semaines à 11 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Inclusion Criteria:
- Male subjects diagnosed with haemophilia A (≤ 2% FVIII level in the absence of factor replacement, according to their medical history).
- Age 28 days to <12 years.
- Subject is eligible for immune tolerance induction (ITI) therapy
Exclusion Criteria:
- The subject has received ITI previously.
- Subjects with a historical peak inhibitor titre of ≥ 200 BU/mL.
- Concomitant treatment with drugs with immunosuppressive side effects (eg, systemic corticosteroids), azathioprine, cyclophosphamide, high dose immunoglobulin or the use of a protein A column or plasmapheresis and interferons.
- High risk of cardiovascular, cerebrovascular, or other thromboembolic events (excluding catheter thrombosis) as judged by the investigator.
- Subjects who are human immunodeficiency virus (HIV)-1 or HIV-2 positive (as reported in the medical records or determined at screening).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Biostate
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200 IU/kg administered daily
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Response to immune tolerance induction (ITI) treatment
Délai: 30 months
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Number of subjects who achieve complete, partial, and no response (ITI failure) to treatment.
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30 months
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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FVIII inhibitor titre
Délai: Up to 65 months
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Up to 65 months
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Time to complete response (success)
Délai: Up to 65 months
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Up to 65 months
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Time to inhibitor titer <0.6 BU/mL for the first time
Délai: Up to 65 months
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Up to 65 months
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Thromboembolic complications
Délai: Up to 65 months
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Number of patients with clinical symptoms or increased markers of coagulation activation
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Up to 65 months
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Frequency of bleeding events
Délai: Up to 65 months
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Up to 65 months
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Number of bleeding events per patient
Délai: Up to 65 months
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Up to 65 months
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Severity of bleeding events per patient
Délai: Up to 65 months
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Up to 65 months
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Catheter-related complications
Délai: Up to 65 months
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Number of line infections
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Up to 65 months
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Carmen Escuriola-Ettingshausen, Haemophilia Centre Rhein Main, Frankfurt - Mörfelden
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 décembre 2012
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2013
Achèvement de l'étude (Réel)
1 décembre 2013
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 septembre 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 septembre 2011
Première publication (Estimation)
3 octobre 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
3 octobre 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 octobre 2017
Dernière vérification
1 octobre 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CSLCT-BIO-10-67
- 2010-020113-85 (Numéro EudraCT)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .