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Study of Biostate for Treatment of Children With Hemophilia A Complicated by Antibody Development

2 de octubre de 2017 actualizado por: CSL Behring

A Multicentre, Interventional, Non-randomized, Open-label, Single-group Phase III Study to Evaluate Plasma-Derived Antihaemophilic Factor/Von Willebrand Factor Concentrate (Biostate®) for Immune Tolerance Induction in Male Paediatric Subjects With Haemophilia A (≤ 2%) Who Have Developed High-titre Antibodies to Factor VIII (Factor VIII Inhibitors)

This is a clinical study to investigate how well Biostate works in treatment of male patients below the age of 12 years who have a clotting factor deficiency that is aggravated by the development of antibodies. The antibodies are directed against the clotting factor that is given for replacement therapy and usually make therapy unsuccessful. The treatment used in this study is called immune tolerance therapy.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

1

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Frankfurt, Alemania
        • Study site
      • Hamburg, Alemania
        • Study site
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Study site
  • Federación Rusa
      • Barnaul, Federación Rusa
        • Study site
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Study site
      • Thessaloniki, Grecia
        • Study site
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Study site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 semanas a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Inclusion Criteria:

  • Male subjects diagnosed with haemophilia A (≤ 2% FVIII level in the absence of factor replacement, according to their medical history).
  • Age 28 days to <12 years.
  • Subject is eligible for immune tolerance induction (ITI) therapy

Exclusion Criteria:

  • The subject has received ITI previously.
  • Subjects with a historical peak inhibitor titre of ≥ 200 BU/mL.
  • Concomitant treatment with drugs with immunosuppressive side effects (eg, systemic corticosteroids), azathioprine, cyclophosphamide, high dose immunoglobulin or the use of a protein A column or plasmapheresis and interferons.
  • High risk of cardiovascular, cerebrovascular, or other thromboembolic events (excluding catheter thrombosis) as judged by the investigator.
  • Subjects who are human immunodeficiency virus (HIV)-1 or HIV-2 positive (as reported in the medical records or determined at screening).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Biostate
Biológico: Biostate
200 IU/kg administered daily

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Response to immune tolerance induction (ITI) treatment
Periodo de tiempo: 30 months
Number of subjects who achieve complete, partial, and no response (ITI failure) to treatment.
30 months

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
FVIII inhibitor titre
Periodo de tiempo: Up to 65 months
Up to 65 months
Time to complete response (success)
Periodo de tiempo: Up to 65 months
Up to 65 months
Time to inhibitor titer <0.6 BU/mL for the first time
Periodo de tiempo: Up to 65 months
Up to 65 months
Thromboembolic complications
Periodo de tiempo: Up to 65 months
Number of patients with clinical symptoms or increased markers of coagulation activation
Up to 65 months
Frequency of bleeding events
Periodo de tiempo: Up to 65 months
Up to 65 months
Number of bleeding events per patient
Periodo de tiempo: Up to 65 months
Up to 65 months
Severity of bleeding events per patient
Periodo de tiempo: Up to 65 months
Up to 65 months
Catheter-related complications
Periodo de tiempo: Up to 65 months
Number of line infections
Up to 65 months

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CSL Behring

Investigadores

  • Investigador principal: Carmen Escuriola-Ettingshausen, Haemophilia Centre Rhein Main, Frankfurt - Mörfelden

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2012

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2013

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de septiembre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de septiembre de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

3 de octubre de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de octubre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de octubre de 2017

Última verificación

1 de octubre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CSLCT-BIO-10-67
  • 2010-020113-85 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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