Study of Biostate for Treatment of Children With Hemophilia A Complicated by Antibody Development
2 oktober 2017 uppdaterad av: CSL Behring
A Multicentre, Interventional, Non-randomized, Open-label, Single-group Phase III Study to Evaluate Plasma-Derived Antihaemophilic Factor/Von Willebrand Factor Concentrate (Biostate®) for Immune Tolerance Induction in Male Paediatric Subjects With Haemophilia A (≤ 2%) Who Have Developed High-titre Antibodies to Factor VIII (Factor VIII Inhibitors)
This is a clinical study to investigate how well Biostate works in treatment of male patients below the age of 12 years who have a clotting factor deficiency that is aggravated by the development of antibodies.
The antibodies are directed against the clotting factor that is given for replacement therapy and usually make therapy unsuccessful.
The treatment used in this study is called immune tolerance therapy.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
1
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Athens, Grekland
- Study Site
-
Thessaloniki, Grekland
- Study Site
-
-
-
-
-
Milano, Italien
- Study Site
-
-
-
-
-
Barnaul, Ryska Federationen
- Study Site
-
-
-
-
-
Frankfurt, Tyskland
- Study Site
-
Hamburg, Tyskland
- Study Site
-
-
-
-
-
Vienna, Österrike
- Study Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
4 veckor till 11 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inclusion Criteria:
- Male subjects diagnosed with haemophilia A (≤ 2% FVIII level in the absence of factor replacement, according to their medical history).
- Age 28 days to <12 years.
- Subject is eligible for immune tolerance induction (ITI) therapy
Exclusion Criteria:
- The subject has received ITI previously.
- Subjects with a historical peak inhibitor titre of ≥ 200 BU/mL.
- Concomitant treatment with drugs with immunosuppressive side effects (eg, systemic corticosteroids), azathioprine, cyclophosphamide, high dose immunoglobulin or the use of a protein A column or plasmapheresis and interferons.
- High risk of cardiovascular, cerebrovascular, or other thromboembolic events (excluding catheter thrombosis) as judged by the investigator.
- Subjects who are human immunodeficiency virus (HIV)-1 or HIV-2 positive (as reported in the medical records or determined at screening).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Biostate
|
200 IU/kg administered daily
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Response to immune tolerance induction (ITI) treatment
Tidsram: 30 months
|
Number of subjects who achieve complete, partial, and no response (ITI failure) to treatment.
|
30 months
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
FVIII inhibitor titre
Tidsram: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Time to complete response (success)
Tidsram: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Time to inhibitor titer <0.6 BU/mL for the first time
Tidsram: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Thromboembolic complications
Tidsram: Up to 65 months
|
Number of patients with clinical symptoms or increased markers of coagulation activation
|
Up to 65 months
|
|
Frequency of bleeding events
Tidsram: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Number of bleeding events per patient
Tidsram: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Severity of bleeding events per patient
Tidsram: Up to 65 months
|
Up to 65 months
|
|
|
Catheter-related complications
Tidsram: Up to 65 months
|
Number of line infections
|
Up to 65 months
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Carmen Escuriola-Ettingshausen, Haemophilia Centre Rhein Main, Frankfurt - Mörfelden
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 december 2012
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2013
Avslutad studie (Faktisk)
1 december 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 september 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 september 2011
Första postat (Uppskatta)
3 oktober 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
3 oktober 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 oktober 2017
Senast verifierad
1 oktober 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CSLCT-BIO-10-67
- 2010-020113-85 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .