比较间歇性 Vismodegib 与 PDT 对多发性基底细胞癌患者的影响的试验 (Vismodegib)
2020年10月8日 更新者：UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
一项 II 期随机、开放标签试验，比较间歇性 Vismodegib 与 PDT 对多发性基底细胞癌患者连续 7 个月 Vismodegib 治疗后疗效维持的影响
本研究的目的是评估和比较间歇性 vismodegib 和光动力疗法 (PDT) 的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
这是一项为期 28 个月的 II 期随机双臂多中心临床研究设计。
在研究的最初 7 个月中，所有 24 名受试者将接受 vismodegib，150 毫克/天。
然后，他们将以 1:1 的比例随机分配，在第 10-13、16-19 和 22-25 个月期间接受间歇性 vismodegib，150 mg/天，或在第 10 个月和此后每隔三个月接受 PDT 治疗.
间歇性 vismodegib 和 PDT 的安全性和有效性将在受试者访问研究中心时和电话联系时进行评估。
当 12 名受试者完成 28 个月时，数据安全监测委员会 (DSMB) 将审查中期分析的结果。
DSMB 审查将重点关注不良事件和疗效结果。
将在每次研究访视时监测受试者是否存在替代终点生物标志物 (SEB)。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Oakland、California、美国、94609
- Children's Hospital Oakland Research Institiute
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Oakland、California、美国、94609
- Children's Hospital Research Center Oakland
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Herbert Irving Comprehensive Cancer Center at Columbia University Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
主题：
- 诊断出至少 10 次 SEB（鼻子或眶周皮肤直径 3 毫米或更大，面部其他部位直径 5 毫米或更大，或非面部区域不包括膝盖以下皮肤 9 毫米或更大）入学前两年。
- 符合基底细胞痣综合征的诊断标准
- 愿意在研究期间放弃在皮肤上使用非研究外用药物。 例如，含有皮质类固醇的外用制剂（去炎松除外，每月使用不超过 6 次）。
- 愿意放弃 BCC 的治疗，除非研究调查员记录了 BCC，最好是在两次单独的访问中，除非 PSCP 认为延迟治疗可能会损害受试者的健康。
- 实验室检查正常，定义如下： 造血能力正常，肝功能正常：AST 和 ALT 大于或等于正常上限 (ULN) 的 2 倍 总胆红素在正常范围 0.20 mg/dl 至 1.50 mg/dl 或吉尔伯特病患者的 3x ULN 以内 正常肾功能：血清肌酐正常或测得的肌酐清除率低于 50 mL/分钟。 空腹胆固醇大于或等于 220 未治疗
- 愿意在停用研究药物后三个月内不献血或献精。
- 愿意避免其伴侣怀孕，具体如下：输精管切除术成功。 他的伴侣也必须使用某种避孕措施
排除标准：
主题：
- 在研究期间使用了可能干扰研究药物评估的局部或全身治疗。 具体包括：(i) 超过 5% 的皮肤使用糖皮质激素（去炎松除外，在研究开始前的六个月内使用时间不超过 36 天） (ii) 全身或局部使用超过 5% 的维甲酸进入研究前六个月的皮肤； (iii) 在进入研究之前的六个月内，α-羟基酸作用于超过 5% 的皮肤 (iv) 5-氟尿嘧啶或咪喹莫特在进入研究之前的六个月内全身或局部作用于膝盖以上的皮肤。 (v) 在开始研究药物治疗前一年内接受全身化疗。
- 对研究药物配方中的任何成分有过敏史。
- 无法返回进行后续访问和测试。
- 患有不受控制的全身性疾病，包括已知的 HIV 阳性患者。
- 有充血性心力衰竭病史。
- 有不受控制的低钙血症、低镁血症或低钾血症
- 有临床上重要的肝病病史，包括病毒性或肝炎、当前酗酒或肝硬化。
- 具有研究者认为可能使受试者处于重大风险、可能混淆研究结果或可能严重干扰受试者参与研究的任何条件或情况。
- 在过去五年内有浸润性癌症病史，不包括非黑色素瘤皮肤癌、I 期宫颈癌、乳腺导管原位癌或 CLL 0 期。
- 在参加本研究时，目前、最近（第 1 天后 4 周内）或计划参与实验性药物研究。
- 是怀孕、计划怀孕、能够怀孕或正在哺乳的女性。
- 是不愿意或不能遵守怀孕预防措施的男性。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：药物（Vismodegib）
Vismodegib 每天口服 150 mg，连续服用 7 个月，然后以 3 个月的间隔随机分配至 28 个月。
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每天 150 毫克，连续 7 个月，然后以 3 个月的间隔随机分配至 28 个月。
其他名称：
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有源比较器：氨基乙酰丙酸 %20 局部溶液
从第 10、13、16、19、22 个月开始，每三个月施用一次氨基乙酰丙酸 HCL 20% 局部溶液。施用并孵育三个小时。
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从第 10、13、16、19、22 个月开始，每三个月使用 20% 的局部溶液。使用并孵育三个小时。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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连续 Vismodegib 治疗 7 个月后复发至基线 SEB 负荷的时间。
大体时间：当 12 名受试者完成 28 个月时，数据安全监测委员会 (DSMB) 将审查中期分析的结果。
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基本的： 我。比较 (i) 间歇性 vismodegib 与 (ii) 光动力疗法 (PDT) 在预防连续 vismodegib 治疗 7 个月后符合手术条件的 BCC (SEB) 负担返回至基线水平方面的功效。 二. 比较间歇性接受 vismodegib 与光动力疗法 (PDT) 治疗的患者 SEB 的累积直径（负担）。 |
当 12 名受试者完成 28 个月时，数据安全监测委员会 (DSMB) 将审查中期分析的结果。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在第 8-28 个月的维持期内，使用 Vismodegib 与 PDT 间歇治疗的患者中 SEB 的累积直径（负荷）。
大体时间：当 12 名受试者完成 28 个月时，数据安全监测委员会 (DSMB) 将审查中期分析的结果。
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我。评估间歇性 vismodegib 在 8-28 个月期间对多发性 BCC（BCNS 和非 BCNS）患者的安全性。 二. 评估 SEB 对在第 8-28 个月间歇性治疗的多发 BCC（BCNS 和非 BCNS）患者的治疗耐药性。 三. 评估连续每日 vismodegib 治疗 7 个月后 SEB 的减少程度。 四. 对患有多发性 BCC（高疾病负担）的非 BCNS 患者进行间歇性 vismodegib 与 PDT 的疗效和耐受性的探索性评估 |
当 12 名受试者完成 28 个月时，数据安全监测委员会 (DSMB) 将审查中期分析的结果。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Ervin Epstein, MD、Children's Hospital Research Institute
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年4月1日
初级完成 (实际的)
2015年12月1日
研究完成 (实际的)
2015年12月1日
研究注册日期
首次提交
2012年3月14日
首先提交符合 QC 标准的
2012年3月15日
首次发布 (估计)
2012年3月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年11月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年10月8日
最后验证
2020年10月1日
更多信息
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