TED_ORG: 短肠综合征研究
短肠综合征：利用人类肠道类器官研究GLP-2类似物替度鲁肽在短肠综合征儿科患者中的不同疗效
本临床试验的目的是了解患有短肠综合征的儿科患者为何对胰高血糖素样肽-2（GLP-2）类似物替度鲁肽的治疗反应存在差异。 短肠综合征是一种罕见且严重的儿童疾病，由广泛肠切除引起，导致营养吸收受损、慢性腹泻和依赖肠外营养。 尽管已知替度鲁肽能促进肠道适应并改善吸收，但患者的临床反应差异很大，且这种差异背后的生物学机制尚未完全明了。
本研究旨在利用从短肠综合征儿科患者肠道组织样本中提取的人类肠道类器官，探究替度鲁肽的作用。 肠道类器官是从患者来源的干细胞培养出的三维结构，能复制人类肠道的关键结构和功能特征。 这些类器官提供了一个基于人类的实验模型，允许在受控的体外环境中研究肠道形态、细胞行为和营养吸收。
本研究旨在回答的主要问题包括：
替度鲁肽治疗是否能提高从短肠综合征儿科患者提取的人类肠道类器官的吸收能力？
经替度鲁肽处理的类器官与未处理的类器官在肠道结构、细胞增殖和基因表达方面是否存在差异？
是否存在特定的分子或细胞特征与对替度鲁肽的不同反应相关？
研究人员将比较经替度鲁肽处理的肠道类器官与来自同一患者的未处理类器官。 通过此比较，将评估类器官形态、参与肠道生长和吸收的受体表达、营养转运蛋白活性及整体吸收功能的变化。 研究还将探索从对替度鲁肽表现出不同临床反应的患者提取的类器官之间的差异。
本研究的参与者为患有短肠综合征的儿科患者，或作为标准临床护理一部分接受肠切除手术的患者。 本研究不直接对参与者实施实验性治疗。 肠道组织样本仅在临床指示的手术过程中收集，并非专门为研究目的获取。
参与者将：
提供在常规或临床指示的肠道手术期间收集的肠道组织样本
使用成熟的实验室技术从其组织样本中生成肠道类器官
在体外研究其类器官在暴露或不暴露于替度鲁肽的情况下，以评估肠道结构、基因和蛋白质表达及营养吸收机制
本研究结果预计将增进对替度鲁肽反应差异背后生物学机制的理解，并可能有助于未来为短肠综合征儿科患者制定更个性化的治疗策略。
研究概览
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Florence
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Florence、Florence、意大利
- 招聘中
- Aou Meyer IRCSS
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接触：
- Antonino Morabito
- 电话号码：+390555662545
- 邮箱：antonino.morabito@meyer.it
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 患者或其父母/法定监护人必须在参与研究前提供知情同意书。
- 儿科患者：年龄≥4个月且≤18岁的男性和女性患者；
- 短肠综合征患者或接受肠道切除手术的患者
排除标准：
- 成年患者（≥18岁）；
- 从未接受过肠道切除手术的患者
- 当前或既往使用替度鲁肽的患者
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：基础科学
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：特度鲁肽处理的类器官
从患有短肠综合征的儿科患者中提取的人类肠道类器官在体外用特度鲁肽处理，以评估其对肠道形态、基因和蛋白质表达以及营养吸收的影响。
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Teduglutide 是一种胰高血糖素样肽-2 (GLP-2) 类似物。
在本研究中，teduglutide 在体外应用于源自短肠综合征儿科患者的人肠道类器官。
干预仅应用于类器官培养物，不直接给予研究参与者。
将 teduglutide 处理的类器官与未经处理的对照类器官进行比较，以评估肠道结构、基因和蛋白质表达以及营养吸收的差异。
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其他：未处理的类器官
源自短肠综合征儿科患者的人类肠道类器官在体外培养过程中未接触替度鲁肽，并作为对照组进行比较。
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未添加治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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体外暴露于替度鲁肽后肠道类器官直径
大体时间：体外治疗期间（最长7天）
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通过基于图像的分析，对患者来源的人肠道类器官在体外接受替度鲁肽处理后进行肠道类器官直径的定量测量，并与同一参与者的未处理类器官进行比较。
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体外治疗期间（最长7天）
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肠道类器官中的隐窝-绒毛样结构
大体时间：体外治疗期间（最长7天）
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通过基于图像的形态学分析评估患者来源的人类肠道类器官在体外暴露于替度鲁肽后隐窝-绒毛样结构特征的定量评估，并与同一参与者未处理的类器官进行比较。
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体外治疗期间（最长7天）
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体外替度鲁肽治疗后类器官形状（球形度）
大体时间：在体外处理期间（最长7天）
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对患者来源的人源肠道类器官进行体外替度鲁肽处理后，以球形度指数表达的类器官形状定量测量，并与同一参与者的未处理类器官进行比较。
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在体外处理期间（最长7天）
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体外暴露于替度鲁肽后肠类器官的管腔大小
大体时间：在体外治疗期间（最长7天）
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通过图像分析对接受teduglutide体外处理的患者源性人类肠道类器官进行管腔尺寸定量测量，并与同一参与者的未处理类器官进行比较。
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在体外治疗期间（最长7天）
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体外暴露于替度鲁肽后肠道类器官的体积
大体时间：在体外治疗期间（最长7天）
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通过基于图像的分析方法定量测量患者来源的人肠道类器官在体外经替度鲁肽处理后的体积，并与同一参与者的未处理类器官进行比较。
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在体外治疗期间（最长7天）
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在体外暴露于替度鲁肽后肠道类器官的管腔完整性
大体时间：在体外治疗期间（最长7天）
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通过对患者来源的人肠道类器官进行图像分析，定量评估其管腔完整性。这些类器官在体外接受替度鲁肽处理，并与来自同一参与者的未经处理的类器官进行比较。
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在体外治疗期间（最长7天）
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
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药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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