Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv biosyntetického růstového hormonu a/nebo ethinylestradiolu na výšku v dospělosti u pacientů s Turnerovým syndromem

3. března 2008 aktualizováno: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie účinku biosyntetického růstového hormonu a/nebo ethinylestradiolu na výšku v dospělosti u pacientů s Turnerovým syndromem

Turnersův syndrom je genetický stav u žen, který je výsledkem abnormálních chromozomů. Dívky s Turnerovým syndromem jsou velmi malé jako děti i jako dospělí. Přestože jejich sekrece růstového hormonu je téměř vždy normální, podávání injekcí růstového hormonu dívkám s Turnerovým syndromem může zvýšit jejich rychlost růstu. Většina dívek s Turnerovým syndromem navíc nemá normální vaječníky.

U normálních dívek začnou vaječníky produkovat malá množství ženského pohlavního hormonu, estrogenu, přibližně ve věku 11 - 12 let. Jak dívky rostou, hladina estrogenu se zvyšuje. Estrogen je zodpovědný za změny u dívek známé jako feminizace. Během feminizace se rozšiřují boky, vyvíjejí se prsa, zrychluje se růst a nakonec dívky prožívají první menstruaci.

Tato studie byla navržena tak, aby vyhodnotila účinek nízké dávky estrogenu, růstového hormonu a kombinace nízké dávky estrogenu a růstového hormonu na dospělou výšku u dívek s Turnerovým syndromem. Do studie budou zařazeni pacienti ve věku od 5 do 12 let a budou náhodně rozděleni do jedné ze čtyř skupin.

  1. Skupina jedna bude dostávat nízkou dávku estrogenu
  2. Skupina dvě bude dostávat růstový hormon
  3. Skupina tři bude dostávat nízkou dávku estrogenu a růstového hormonu
  4. Skupina čtyři dostane placebo „cukrovou pilulku“

Po zahájení bude léčba pokračovat, dokud se pacienti nedosáhnou své dospělé výšky a růst se zpomalí na méně než 1/2 palce oproti předchozímu roku. K tomu obvykle dochází ve věku 15 nebo 16 let.

Pacienti budou v průběhu studie sledováni na ambulanci každých 6 měsíců a dostanou rutinní kontrolu s krevními a močovými testy a rentgenem ruky/zápěstí k určení kostního věku. Při každoročních návštěvách pacienta si nechají změřit hustotu kosti v páteři a předloktí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dospělé ženy s Turnerovým syndromem jsou poměrně nízké. Ke zvýšení rychlosti růstu u těchto pacientů bylo použito několik léčebných postupů. Patří mezi ně oxandrolon (1), růstový hormon (2, 3) a nízké dávky estrogenu (4). Schopnost těchto hormonálních léčeb zvýšit dospělou výšku však nebyla nikdy hodnocena v kontrolovaných klinických studiích.

Navrhujeme zhodnotit účinek nízké dávky estrogenu, růstového hormonu a kombinace nízké dávky estrogenu a růstového hormonu na výšku dospělých. Do studie budou zařazeni pacienti ve věku od 5 do 12 let a budou náhodně rozděleni do jedné ze čtyř skupin (3 výše uvedené léčebné skupiny nebo placebo). Randomizované přiřazení bude po celou dobu studie dvojitě zaslepené. Léčba bude udržována do výšky dospělého jedince (první měření výšky, při kterém byla předchozí roční míra růstu < 1,5 cm). Počínaje ve věku 12 let bude léčba estrogeny ve všech 4 skupinách změněna na standardizovaný režim zvyšující se dávky estrogenu, takže všechny děti ve studii prodělají sekundární sexuální změny ve vhodném věku.

Kromě toho bude studie hodnotit účinek léčby růstovým hormonem a estrogenem na hustotu kostí a v paralelní, samostatné studii, vliv léčby na kognici a schopnost učení.

Typ studie

Intervenční

Zápis

160

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ

Všechny subjekty budou ambulantní.

Pacienti musí být ženy s Turnerovým syndromem diagnostikovaným leukocytárním karyotypem

Chronologický věk větší nebo roven 5 let.

Stav Prepubertální koželuh I. Pokud je vývoj prsů Tanner II nebo III, průkaz kastračního stavu měřením sérového FSH (vyšší než 12 MIU/ML).

Všichni pacienti musí být pod 10. percentilem pro chronologický věk.

Pacienti musí mít k dispozici alespoň 6 měsíců přesné měření růstu pro výpočet rychlosti růstu před studií. Měření před léčbou musí být provedeno v době, kdy pacient nedostává potenciální látku podporující růst.

Pacienti, u kterých se zjistí, že trpí nedostatkem tyroxinu, musí mít náhradu, která vedla k normálním testům funkce štítné žlázy po dobu tří měsíců před zařazením do studie (T4, T3, hormon stimulující štítnou žlázu).

Pacienti a/nebo rodiče nebo zákonní zástupci pacientů musí podepsat informovaný souhlas. Souhlas by měl být získán od všech pacientů schopných porozumět protokolu. Platí místní požadavky IRB.

VYLUČOVACÍ KRITÉRIA

Pacienti, kteří během posledních 3 měsíců dostávali jakoukoli formu lidského růstového hormonu nebo kteří podstoupili kumulativní léčebný cyklus delší než jeden rok.

Pacientky, které byly v posledních třech měsících léčeny estrogenem nebo androgenem nebo které dostaly kumulativní léčebný cyklus delší než jeden rok.

Pacienti, kteří mají v chromozomové analýze jakoukoli složku Y.

Pacienti s chronologickým věkem vyšším než 12 let.

Pacienti s kostním věkem vyšším než 12 let.

Pacienti s klinicky významným srdečním, plicním, gastrointestinálním, jaterním nebo renálním onemocněním nebo kteří měli jakoukoli malignitu.

Pacienti, kteří mají významnou hematurii nebo proteinurii při hodnocení před léčbou.

Pacienti, kteří mají diabetes mellitus.

Pacienti, kteří mají jakoukoli aktivní chronickou infekci (tuberkulózu).

Pacienti, kteří užívají amfetaminy nebo jiné léky, o kterých je známo, že interferují se sekrecí nebo působením růstového hormonu.

Pacienti se slabým zdravotním, psychologickým nebo psychiatrickým rizikem, pro které by podle názoru hlavního zkoušejícího nebyl hodnocený lék moudrý.

Pacienti, jejichž rodiče jsou návykovými látkami, ani ti, kteří pocházejí z domovů, ve kterých může být omezen vhodný emoční vývoj.

Pacienti, kteří nemohou být viděni v rozvrhu požadovaném protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 1987

Dokončení studie

1. září 2003

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. listopadu 1999

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. listopadu 1999

První zveřejněno (Odhad)

4. listopadu 1999

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. března 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2008

Naposledy ověřeno

1. září 2003

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 870152
  • 87-CH-0152

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit