Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Biosynteettisen kasvuhormonin ja/tai etinyyliestradiolin vaikutus aikuisten pituuteen Turnerin oireyhtymää sairastavilla potilailla

maanantai 3. maaliskuuta 2008 päivittänyt: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus biosynteettisen kasvuhormonin ja/tai etinyyliestradiolin vaikutuksesta aikuisten pituuteen Turnerin oireyhtymää sairastavilla potilailla

Turnersin oireyhtymä on naisten geneettinen sairaus, joka johtuu epänormaaleista kromosomeista. Turnerin oireyhtymää sairastavat tytöt ovat hyvin lyhyitä lapsina ja aikuisina. Vaikka heidän kasvuhormonin eritys on lähes aina normaalia, kasvuhormoniruiskeiden antaminen Turnerin syndroomatytöille voi lisätä heidän kasvuaan. Lisäksi useimmilla Turnerin oireyhtymää sairastavilla tytöillä ei ole normaaleja munasarjoja.

Normaalilla tytöllä munasarjat alkavat tuottaa pieniä määriä naissukupuolihormonia, estrogeenia noin 11-12-vuotiaana. Tyttöjen vanhetessa estrogeenitaso nousee. Estrogeeni on vastuussa tyttöjen feminisoitumisena tunnetuista muutoksista. Feminisoitumisen aikana lonkat levenevät, rinnat kehittyvät, kasvuvauhti kiihtyy ja lopulta tytöillä on ensimmäiset kuukautiset.

Tämä tutkimus oli suunniteltu arvioimaan pienen annoksen estrogeenin, kasvuhormonin ja pienen annoksen estrogeenin ja kasvuhormonin yhdistelmän vaikutusta aikuisten pituuteen Turnerin oireyhtymää sairastavilla tytöillä. Potilaat otetaan tutkimukseen 5–12-vuotiaista ja ne sijoitetaan satunnaisesti yhteen neljästä ryhmästä.

  1. Ryhmä yksi saa pienen annoksen estrogeenia
  2. Ryhmä kaksi saa kasvuhormonia
  3. Ryhmä kolme saa sekä pienen annoksen estrogeenia että kasvuhormonia
  4. Ryhmä neljä saa lumelääkettä "sokeripillerin"

Kun hoito on aloitettu, sitä jatketaan, kunnes potilaat saavuttavat aikuisen pituutensa ja kasvu hidastuu alle 1/2 tuumaan edellisen vuoden aikana. Tämä tapahtuu yleensä 15 tai 16 vuoden iässä.

Potilaita nähdään poliklinikalla 6 kuukauden välein tutkimuksen aikana, ja heille tehdään rutiinitarkastus veri- ja virtsakokeilla sekä käsien/ranteen röntgenkuvat luun iän määrittämiseksi. Potilaiden vuosittaisilla käynneillä mitataan luun tiheys selkärangasta ja käsivarresta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Turnerin oireyhtymää sairastavat aikuiset naiset ovat melko lyhyitä. Useita hoitoja on käytetty näiden potilaiden kasvunopeuden lisäämiseen. Niihin kuuluvat oksandroloni (1), kasvuhormoni (2, 3) ja pieni annos estrogeeni (4). Näiden hormonihoitojen kykyä lisätä aikuisten pituutta ei ole kuitenkaan koskaan arvioitu kontrolloiduissa kliinisissä tutkimuksissa.

Ehdotamme pienen annoksen estrogeenin, kasvuhormonin sekä pienen annoksen estrogeenin ja kasvuhormonin yhdistelmän vaikutusta aikuisen pituuteen. Potilaat otetaan tutkimukseen 5–12-vuotiaista ja heidät jaetaan satunnaisesti yhteen neljästä ryhmästä (3 yllä olevaa hoitoryhmää tai lumelääke). Satunnaistettu tehtävä on kaksoissokkoutettu koko tutkimuksen ajan. Hoito säilytetään aikuisen pituuteen asti (ensimmäinen pituusmittaus, jossa edellinen vuotuinen kasvunopeus oli < 1,5 cm). 12-vuotiaasta alkaen estrogeenihoito kaikissa neljässä ryhmässä muutetaan standardoituun estrogeeniannosta lisääväksi hoito-ohjelmaksi, jotta kaikki tutkimuksessa mukana olevat lapset käyvät läpi toissijaisia ​​seksuaalisia muutoksia sopivassa iässä.

Lisäksi tutkimuksessa arvioidaan kasvuhormoni- ja estrogeenihoidon vaikutusta luun tiheyteen ja rinnakkaisena erillistutkimuksena hoidon vaikutusta kognitio- ja oppimiskykyyn.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

160

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Nainen

Kuvaus

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT

Kaikki aiheet ovat avohoitoa.

Potilaiden tulee olla naisia, joilla on leukosyyttikaryotyypin perusteella diagnosoitu Turnerin oireyhtymä

Kronologinen ikä suurempi tai yhtä suuri kuin 5 vuotta.

Prepubertal Tanner I -status. Jos rintojen kehitys on Tanner II tai III, kastraattitilan osoittaminen mittaamalla seerumin FSH (yli 12 MIU/ML).

Kaikkien potilaiden on oltava alle 10. prosenttipisteen kronologisessa iässä.

Potilailla on oltava vähintään 6 kuukauden tarkat kasvumittaukset käytettävissä tutkimusta edeltävän kasvunopeuden laskemista varten. Esikäsittelymittaukset on suoritettava aikana, jolloin potilas ei saa potentiaalista kasvua edistävää ainetta.

Potilaille, joiden katsotaan olevan tyroksiinin puutos, on oltava korvaava, joka on johtanut normaaliin kilpirauhasen toimintakokeen kolmen kuukauden aikana ennen ilmoittautumista (T4, T3, kilpirauhasta stimuloiva hormoni).

Potilaiden ja/tai potilaan vanhempien tai laillisten huoltajien on allekirjoitettava tietoinen suostumuslausunto. Suostumus tulee saada kaikilta potilailta, jotka ovat päteviä ymmärtämään protokollaa. Paikalliset IRB-vaatimukset ovat voimassa.

POISTAMISKRITEERIT

Potilaat, jotka ovat saaneet mitä tahansa ihmisen kasvuhormonia viimeisten 3 kuukauden aikana tai jotka ovat saaneet kumulatiivisen hoitojakson yhteensä yli vuoden.

Potilaat, jotka ovat saaneet estrogeeni- tai androgeenihoitoa viimeisen kolmen kuukauden aikana tai jotka ovat saaneet kumulatiivisen hoitojakson yhteensä yli vuoden.

Potilaat, joiden kromosomianalyysissä on jokin Y-komponentti.

Potilaat, joiden kronologinen ikä on yli 12 vuotta.

Potilaat, joiden luu-ikä on yli 12 vuotta.

Potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä sydän-, keuhko-, maha-suoli-, maksa- tai munuaissairaus tai joilla on ollut maligniteetti.

Potilaat, joilla on merkittävä hematuria tai proteinuria ennen hoitoa arvioitaessa.

Potilaat, joilla on diabetes mellitus.

Potilaat, joilla on jokin aktiivinen krooninen infektio (tuberkuloosi).

Potilaat, jotka käyttävät amfetamiinia tai muita lääkkeitä, joiden tiedetään häiritsevän kasvuhormonin eritystä tai toimintaa.

Potilaat, joilla on huonot lääketieteelliset, psykologiset tai psykiatriset riskit, joille tutkimuslääke olisi päätutkijan mielestä epäviisasta.

Potilaat, joiden vanhemmat ovat päihteiden väärinkäyttäjiä, eivätkä ne, jotka tulevat kodeista, joissa asianmukainen emotionaalinen kehitys saattaa olla rajoitettua.

Potilaat, joita ei voida nähdä protokollan edellyttämässä aikataulussa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. syyskuuta 1987

Opintojen valmistuminen

Maanantai 1. syyskuuta 2003

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. marraskuuta 1999

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. marraskuuta 1999

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 4. marraskuuta 1999

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 4. maaliskuuta 2008

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. maaliskuuta 2008

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2003

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 870152
  • 87-CH-0152

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sukurauhasten dysgeneesi

Kliiniset tutkimukset Kasvuhormoni (Humatrope)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mexico

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa