Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkning af biosyntetisk væksthormon og/eller ethinylestradiol på voksenhøjde hos patienter med Turners syndrom

3. marts 2008 opdateret af: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret forsøg af virkningen af biosyntetisk væksthormon og/eller ethinylestradiol på voksenhøjde hos patienter med Turners syndrom

Turners syndrom er en genetisk tilstand hos kvinder, der er et resultat af unormale kromosomer. Piger med Turners syndrom er meget lave som børn og som voksne. Selvom deres væksthormonsekretion næsten altid er normal, kan det øge deres vækstrate ved at give injektioner af væksthormon til piger med Turner syndrom. Derudover har de fleste piger med Turners syndrom ikke normale æggestokke.

Hos normale piger begynder æggestokkene at producere små mængder af det kvindelige kønshormon østrogen i 11-12 års alderen. Efterhånden som piger bliver ældre stiger niveauet af østrogen. Østrogen er ansvarlig for forandringerne hos piger kendt som feminisering. Under feminisering vokser hofterne bredere, brysterne udvikler sig, der er en stigning i væksthastigheden, og til sidst oplever piger deres første menstruation.

Denne undersøgelse var designet til at evaluere effekten af lavdosis østrogen, væksthormon og kombinationen af lavdosis østrogen og væksthormon på voksenhøjden hos piger med Turners syndrom. Patienter vil blive optaget i undersøgelsen i alderen 5 til 12 og vil blive tilfældigt placeret i en af fire grupper.

Gruppe et vil modtage lavdosis østrogen
Gruppe to vil modtage væksthormon
Gruppe tre vil modtage både lavdosis østrogen og væksthormon
Gruppe fire vil modtage en placebo "sukkerpille"

Når først den er startet, vil behandlingen fortsætte, indtil patienterne nærmer sig deres voksne højde, og væksten aftager til mindre end 1/2 tomme i løbet af det foregående år. Dette sker normalt i en alder af 15 eller 16 år.

Patienterne vil blive tilset i ambulatoriet hver 6. måned under undersøgelsen og vil modtage et rutinetjek med blod- og urinprøver og hånd-/håndledsrøntgenbilleder for at bestemme knoglealderen. Ved patientens årlige besøg vil de få målt knogletætheden i deres rygsøjle og underarm.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Medicin: Væksthormon (Humatrope)

Detaljeret beskrivelse

Voksne kvinder med Turners syndrom er ret lave. Adskillige behandlinger er blevet brugt til at øge vækstraten hos disse patienter. De omfatter oxandrolon (1), væksthormon (2, 3) og lavdosis østrogen (4). Imidlertid er disse hormonbehandlingers evne til at øge voksenhøjden aldrig blevet evalueret i kontrollerede kliniske forsøg.

Vi foreslår at evaluere effekten på voksenhøjden af lavdosis østrogen, væksthormon og kombinationen af lavdosis østrogen og væksthormon. Patienter vil blive optaget i undersøgelsen fra 5 til 12 år og vil blive tilfældigt tildelt en af de fire grupper (de 3 ovennævnte behandlingsgrupper eller placebo). Den randomiserede opgave vil være dobbeltblind gennem hele undersøgelsen. Behandlingen vil blive opretholdt til voksenhøjde (den første højdemåling, hvor den foregående årlige vækstrate var < 1,5 cm). Fra 12 års alderen vil østrogenbehandlingen i alle 4 grupper blive ændret til et standardiseret regime med stigende østrogendosis, således at alle børn i undersøgelsen vil gennemgå sekundære seksuelle ændringer i en passende alder.

Derudover vil undersøgelsen vurdere effekten af væksthormon- og østrogenbehandling på knogletætheden og i et parallelt, separat studie, behandlingens effekt på kognition og indlæringsevne.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

160

Fase

Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Forenede Stater
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
    - National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Barn
Voksen
Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER

Alle forsøgspersoner vil være ambulante.

Patienter skal være kvinder med Turners syndrom diagnosticeret ved leukocytkaryotype

Kronologisk alder større end eller lig med 5 år.

Prepubertal Tanner I status. Hvis brystudviklingen er Tanner II eller III, demonstreres kastratstatus ved måling af serum FSH (større end 12 MIU/ML).

Alle patienter skal være under den 10. percentil for kronologisk alder.

Patienterne skal have mindst 6 måneders nøjagtige vækstmålinger til rådighed for beregning af førundersøgelsens væksthastighed. Forbehandlingsmålinger skal opnås i et tidsrum, hvor patienten ikke får et potentielt vækstfremmende middel.

Patienter, der vurderes at have thyroxinmangel, skal have udskiftning, som har resulteret i normale skjoldbruskkirtelfunktionstests i løbet af tre måneder før indskrivningen (T4, T3, thyreoideastimulerende hormon).

Patienter og/eller forældre eller juridiske værger for patienter skal underskrive en informeret samtykkeerklæring. Der skal indhentes samtykke fra alle patienter, der er kompetente til at forstå protokollen. Lokale IRB-krav gælder.

EXKLUSIONSKRITERIER

Patienter, der har modtaget nogen form for humant væksthormon inden for de seneste 3 måneder, eller som har modtaget et kumulativt behandlingsforløb på i alt mere end et år.

Patienter, der har modtaget behandling med østrogen eller androgen inden for de seneste tre måneder, eller som har modtaget et kumulativt behandlingsforløb på i alt mere end et år.

Patienter, der har nogen Y-komponent i deres kromosomanalyse.

Patienter med en kronologisk alder over 12 år.

Patienter med en knoglealder over 12 år.

Patienter, som har klinisk signifikant hjerte-, lunge-, gastrointestinal-, lever- eller nyresygdom, eller som har haft en malignitet.

Patienter, der har betydelig hæmaturi eller proteinuri i præterapievaluering.

Patienter med diabetes mellitus.

Patienter, der har en aktiv kronisk infektion (tuberkulose).

Patienter, der tager amfetamin eller andre lægemidler, der vides at interferere med væksthormonsekretion eller -handlinger.

Patienter, der har dårlige medicinske, psykologiske eller psykiatriske risici, for hvem, efter den primære investigator, det forsøgslægemiddel ville være uklogt.

Patienter, hvis forældre er stofmisbrugere, og heller ikke dem, der kommer fra hjem, hvor passende følelsesmæssig udvikling kan være begrænset.

Patienter, der ikke kan ses på den tidsplan, som protokollen kræver.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 1987

Studieafslutning

1. september 2003

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. november 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier